아르텔로 바이오사이언스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다. 올해 H.C. 웨인라이트 컨퍼런스에 다시 참석하게 되어 매우 기쁩니다. 웹캐스트로 참여하시는 분들께 환영 인사를 드리며, 컨퍼런스 기간 동안 직접 만나 뵙게 될 분들과의 대화를 기대하고 있습니다. 오늘은 저희의 선구적인 지질 신호 조절에 관한 기업 발표를 진행할 예정이며, 저희 주식은 나스닥에서 ARTL이라는 심볼로 거래되고 있습니다. 저는 회사의 창립 CEO인 그렉 고르가스입니다. 오늘 몇 가지 미래 예측성 발언을 하게 될 것입니다. 저희 모든 공시 자료는 최신 상태이며, artelobio.com의 투자자 탭에서 확인하실 수 있으니 참고해 주시기 바랍니다. 이번 발표에서는 아텔로를 잘 모르시는 분들을 위해 회사에 대해 간략히 소개하겠습니다.

저희는 임상 단계의 바이오제약 회사로, 지질 신호 조절 약물 후보군을 광범위하게 보유하고 있습니다. 오늘은 그 중 세 가지에 집중하여 저희의 혁신적인 과학에 대해 말씀드리겠습니다. 다가오는 단기 촉매제나 주요 이정표에 대해서도 공유하겠습니다. 저희 모든 자산은 수십억 달러 규모의 시장 기회를 목표로 하며, 매우 견고한 특허 포트폴리오로 뒷받침되고 있습니다. 시간이 허락한다면, 아텔로 바이오사이언스의 검증된 리더십 팀에 대해서도 간략히 말씀드리겠습니다. 간단히 개요를 말씀드리자면, 오늘 여러분께 공유하고자 하는 세 가지 자산의 스냅샷입니다. 이 세 가지 자산 중 두 개는 라이선스를 받은 것이고, 한 개는 저희 자체 발명품입니다. 첫 번째 자산은 이중 카나비노이드 수용체 작용제입니다. 저희는 이를 ART27.13이라고 부릅니다. 별명을 좋아하신다면 그냥 13이라고 부르셔도 됩니다.

이것은 원래 아스트라제네카에서 개발되었으며, 저희 아텔로가 전 세계 모든 분야에 대한 권리를 라이선스 받았습니다. 두 번째로 말씀드릴 자산은 현재 별명 12로 불리는 ART26.12입니다. 이는 지방산 결합 단백질 5 억제제입니다. 이 자산은 스토니브룩 대학교를 통해 저희에게 왔습니다. 마지막으로, 11번 별명 또는 ART12.11은 칸나비디올과 테트라메틸피라진의 공동 결정체로, 현재 전임상 단계에 있습니다. 다른 두 자산은 임상 단계에 있으며, 저희는 대부분의 시간을 그 자산들에 집중할 예정입니다. 이제 ART27.13에 대해 조금 더 말씀드리겠습니다. 이것은 암 식욕부진 치료를 위한 2상 개발 중인 이중 카나비노이드 작용제입니다. '암 식욕부진에 대해 잘 모른다'거나 '들어본 적이 없다'고 생각하실 수도 있지만, 암을 겪은 분들이라면 누구나 알고 있습니다.

암 환자의 돌봄을 맡았던 분들도 마찬가지입니다. 스티브 잡스, 패트릭 스웨이지, 혹은 여러분이 인터넷이나 TV에서 보았던 암을 겪은 누구든지 떠올려 보시면 됩니다. 그분들이 엄청난 체중 감소를 겪는 모습을 보실 수 있고, 치료를 받는다면 암과 싸울 에너지가 필요합니다. 치료를 받지 않는 경우에도 존엄성을 지키며 이 과정을 거쳐야 합니다. 현재 암 식욕부진을 치료할 FDA 승인 약물은 전혀 없습니다. 영국이나 유럽에서도 승인된 약물이 전혀 없습니다. 이는 전 세계적으로 충족되지 않은 수요로, 저희가 해결하려는 문제입니다. 이것은 분자명 ART27.13입니다. 이 약물은 합성된 이중 카나비노이드 1, 카나비노이드 2 완전 작용제입니다. 저희는 하루에 한 번 경구 투여합니다.

이 약물은 아스트라제네카에서 개발된 신약입니다. 대마초 식물에서 유래한 물질을 모방한 것은 아닙니다. 이 점을 분명히 말씀드리고 싶습니다만, 예를 들어 THC가 약한 작용제로서 표적하는 동일한 수용체를 겨냥합니다. THC를 모방하지는 않지만, THC가 겨냥하는 동일한 수용체를 표적으로 합니다. 하지만 THC와 달리 중추신경계 부작용을 피하기 위해 말초 선택성 또는 말초 우선성을 갖도록 설계되었습니다.

이 약물은 잘 알려진 경로를 활용합니다. 만약 지금 점심시간에 이 말씀을 듣고 계시다면, 아마도 배를 만지며 '배고프다'고 느끼셨을 겁니다. 이는 장 부위에 카나비노이드 수용체가 많아 미주신경을 통해 뇌에 '먹어야 한다'는 신호를 보내기 때문입니다. 약물이 뇌까지 갈 필요는 없습니다. 약물은 실제로 뇌가 아닌 장 부위의 표적에 작용하여 뇌로 신호를 보내는 역할을 한다고 믿어집니다. 저희는 암 식욕 회복 연구인 CARES의 데이터를 공유하게 되어 매우 기쁩니다. 임상 시험 설계는 앞 슬라이드에 나와 있습니다. 1상 시험은 완료되었습니다.

약 27명의 환자가 4단계 용량 증량 프로토콜에 따라 참여 또는 등록되었습니다. 이전 기업 자료에서 공개한 내용을 요약하자면, 약 3분의 1은 계속 체중이 감소했고, 3분의 1은 안정되었으며, 3분의 1은 체중이 증가했습니다. 1상 시험의 목적은 안전성 확인이었습니다. 주요 목적은 효능 평가가 아니었습니다. 하지만 낮거나 치료 미만 용량에서도 3분의 2는 체중이 안정되거나 증가했으며, 이들은 모두 시험 시작 전 체중이 감소한 환자들이었습니다.

오늘 제가 집중해서 보여드리고 싶은 것은 중간 단계 2상 데이터입니다. 1상에서 가장 낮은 용량인 650마이크로그램에서 시작해 한 달 후 1,000마이크로그램으로, 그리고 그 프로토콜에 따라 1,300마이크로그램으로 증량한 환자들의 데이터입니다. 환자들은 3개월, 즉 12주 동안 약물을 투여받았습니다. 환자들은 위약군 또는 용량 증량 프로토콜에 따라 활성 약물을 투여받는 군으로 무작위 배정되었습니다. 우리는 제지방량, 체중 증가, 그리고 신체 활동을 살펴보았습니다. 왜냐하면 소파에 앉아 감자칩이나 오레오를 먹는 것은 삶을 즐기고 가족과 함께 경험할 수 없거나, 병원에 가서 항암치료나 생물학적 치료를 받지 못한다면 의미가 없기 때문입니다. 식욕 부진 또는 식욕 상실, 삶의 질, 그리고 안전성도 평가했습니다.

안전성에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 안전성은 앞서 말씀드린 대로 1상에서 평가되었으며, 27명이 참여했습니다. 심각한 부작용은 없었습니다. 졸음 또는 기면증이 11%, 구강 건조가 11%에서 나타났습니다. 슬라이드 왼쪽 표에서 0이 많이 보이실 겁니다. 오른쪽에서는 부작용이 있었지만, 역시 심각한 부작용은 없었습니다. 기억하시겠지만, 현재는 1,300마이크로그램까지 투여했습니다. 2상에서 관찰된 안전성 프로필은 1상과 매우 유사했습니다. 이를 매우 잘 견딜 수 있는 것으로 평가하며, 환자를 등록한 의사들도 동일한 의견을 말했습니다.

이제 시험이 어떻게 진행되었고 어떻게 평가되었는지 살펴보겠습니다. 그다음 슬라이드에서 약물의 효능에 관한 한 장을 더 보여드리겠습니다. 시험에 참여하려면 지난 6개월 동안 최소 5% 이상의 체중 감소가 문서로 확인되어야 했습니다. 병원에 가면 무엇을 하시나요? 제가 여전히 가장 먼저 하는 것은 체중계에 올라가는 것입니다. 요즘은 키를 재는 경우가 별로 없습니다. 모두 저에게 체중계에 올라가라고 합니다. 이 환자들은 지난 6개월 동안 최소 5% 이상의 체중 감소가 기록된 환자들입니다. 그 후 이들은 연구에 등록됩니다. 다시 말해, 3개월 또는 12주 기간 동안 환자들은 2상에서 용량 증량 프로토콜에 따라 투여됩니다.

마지막에는 안전성 평가를 위한 세이프티 워시오프 기간이 있습니다. 슬라이드를 보시면 활성 약물을 투여받은 환자들이 체중이 증가한 것을 쉽게 확인할 수 있을 것입니다. 반면 위약을 투여받은 환자들은 체중이 감소했습니다. 치료가 끝난 후 약물 복용을 중단하자 체중이 다시 감소하기 시작했습니다. 슬라이드 왼쪽 부분에서 이를 좀 더 구체적으로 살펴보겠습니다. 진짜 핵심 메시지는 아래쪽에 적힌 내용을 보시면 알 수 있습니다. 치료 종료 시점에 1,300 마이크로그램 용량까지 활성 약물을 투여받은 환자들은 평균 6% 체중 증가를 보였습니다. 참고로, 다시 말씀드리면, 지난 6개월 동안 5% 이상 체중을 잃어야 했고, 제 경우라면 약 10파운드에 해당합니다.

만약 제가 이 임상시험에 참여해 활성 약물을 1,300 마이크로그램 용량까지 복용했다면 12파운드를 다시 회복했을 것입니다. 이는 지난 6개월 동안 실제로 잃은 체중보다 더 많은 양으로, 마지막 3개월 동안 치료를 받은 결과입니다. 안타깝게도 위약군에 무작위 배정된 환자들은 계속 체중이 감소하여 추가로 5%를 잃었습니다. 이는 제가 202파운드였던 몸무게가 180파운드로 줄어든 것과 같은 차이입니다. 이것이 매우, 매우 의미 있는 치료 효과라는 데 모두 동의하실 것이라 생각합니다. 이는 암 식욕부진 치료를 시도한 약물 중에서 지금까지 보여진 것 중 가장 뛰어난 효과 중 하나입니다. 저는 지금까지 40년간 제약 업계에 몸담아 왔으며, 항상 암 분야에 있었고 이 매우 큰 미충족 수요를 해결하려는 약물들을 잘 알고 있습니다.

중요한 점은 슬라이드 오른쪽에서 보시듯이, 활성 약물을 투여받은 환자들의 활동성도 빈도, 지속 시간, 강도 면에서 증가했다는 것입니다. 이는 매우 고무적인 결과이며, 모든 환자들이 FDA 인증 기기를 착용했기 때문입니다. 이 기기는 모션워치(MotionWatch)라고 불립니다. 핏빗이나 애플 워치처럼 활동량을 측정하는 기기라고 생각하시면 됩니다. 애플 워치와 달리 일어나서 숨을 쉬고 활동하라는 알림은 없지만, 활동량을 측정해 병원이나 의사 사무실에서 데이터를 다운로드합니다. 우리는 3개월 동안 환자들의 일상 활동량을 모두 확인할 수 있었습니다.