바이오마린 파마슈티컬 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

감사합니다, 그리고 초대해 주셔서 정말 감사합니다, 에릭. 간단히 말씀드리자면, 바이오마린은 유전적으로 정의된 희귀 질환에 집중하는 글로벌 선도 희귀질환 회사입니다. 현재 저희는 두 개의 사업 부문으로 구성되어 있으며, 9개의 상업용 치료제를 보유하고 있는데, 여기에는 골격계 질환과 대사 질환이 포함됩니다. 저희는 매우 수익성이 높은 회사입니다. 강력한 매출 성장과 함께 현금 흐름도 증가하고 있으며, 이는 저희가 진출한 80개국에서 환자 수요가 크게 증가한 덕분입니다. 최근 2분기 실적 발표에서 4개의 제품이 블록버스터 등급으로 성장할 것으로 예상된다고 발표했으며, 그 중 VOXZOGO가 선두에 있습니다.

2026년 전체 가이던스에서는 VOXZOGO의 매출 범위를 10억 달러에서 10억 5천만 달러로 제시했으며, 올해 첫 블록버스터 제품이 될 것입니다. 올해 2분기 실적 발표에서 많이 언급한 또 다른 중요한 사건은 아미커스 인수 완료입니다. 이 인수를 통해 고성장 상업용 제품 두 개가 추가되었는데, 파브리병 치료제인 GALAFOLD와 폼페병 치료제인 POMBILITI와 OPFOLDA, 즉 PomOp입니다. 콜에서 공유한 바와 같이, GALAFOLD의 최고 매출 잠재력은 2030년대 중반에 14억 달러, POMBILITI와 OPFOLDA는 2030년대 중후반에 12억 달러에 달할 것으로 예상됩니다.

이 인수 이후 회사는 2027년에 이들 자산으로부터 상당한 비GAAP 주당순이익 증가를 기대하고 있으며, 이를 통해 혁신에 재투자할 수 있는 상당한 현금 흐름을 창출하고 있습니다. 이제 그렉에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 크리스틴. 여러분, 제 목소리 잘 들리시나요? 초대해 주셔서 감사합니다. 바이오마린의 연구개발에 대해 말씀드릴 수 있어 매우 기쁩니다. 저희는 현재 파이프라인을 확장하는 과정에 있으며, 몇 가지 주요 사항을 공유하고자 합니다. 첫 번째는 바로 어제 발표된 최신 데이터로, 저희의 저신장증(hypochondroplasia) 관련 데이터입니다. 이는 CNP 유사체인 VOXZOGO를 관련 있지만 별개의 질환인 저신장증에 적용한 것입니다. 이 결과는 성장 측면과 일부 2차 평가변수 모두에서 저희 기대를 뛰어넘었습니다. 저희는 이 데이터에 대해 매우 자부심을 느끼고 있습니다. 해당 데이터는 이미 FDA에 제출되었으며, 제출이 승인되고 PDUFA 일정이 확정되는 대로 곧 업데이트해 드릴 수 있을 것입니다.

파이프라인을 돌아보면, Amicus 인수와 함께 들어온 DMX-200이라는 분자가 하나 있었고, 이는 Dimerix에서 온 물질입니다. 저희는 미국 내 권리를 보유하고 있습니다. 저희는 이를 BMN 820이라고 부릅니다. 이 약물은 국소 분절성 사구체 경화증(FSGS)을 대상으로 합니다. CCR2 경구 억제제로, 신장 질환 분야에서 진행 중인 3상 프로그램이며, 2028년에 2년간 단백뇨 데이터를 포함한 3상 결과가 나올 예정입니다. 미국 내 권리를 확보하게 되어 매우 기쁩니다. 또 다른 최신 소식으로는, 지난주에 Aleta Therapeutics로부터 1상 이후 단계의 제품을 인수 완료했습니다. 이 제품은 ALE-01로, 저인산혈증(hypophosphatasia)을 치료하려는 분자입니다. 효소 대체가 아니라 기질 감소 치료법에 해당합니다.

여기서 기대되는 점은 경구 투여가 가능한 편리한 치료법일 뿐만 아니라, 약동학과 분포 특성 때문에 뼈 표적 생물학제제가 도달하지 못하는 조직에도 도달할 가능성이 있다는 것입니다. 여기에는 근육과 관절 등이 포함됩니다. 마지막으로, 저희 내부 혁신도 계속해서 파이프라인에 반영되고 있음을 말씀드리며 마무리하겠습니다. 아마도 가장 주목할 만한 것은 BMN 333으로, 차세대 CNP 유사체이며 더 장기간 작용하고 주 1회 투여하는 약물입니다. 저희 목표는 VOXZOGO가 달성할 수 있는 것보다 더 큰 약리학적 효과를 제공하는 것입니다. 이에 대해 좀 더 자세히 말씀드릴 예정입니다.

다양한 증거들이 저희가 올바른 방향으로 가고 있음을 보여주고 있으며, 이 질문에 명확히 답할 수 있는 분자를 보유하고 있습니다. 현재 이 약물은 2상 단계에 있습니다. 현재 환자 등록을 진행 중이며, 내년에 데이터를 확보한 후 바로 3상 시험을 원활하게 시작할 예정입니다.

질문해 주셔서 감사합니다. VOXZOGO에 대해 구체적으로 말씀드리면, 실적 발표에서 강한 성장을 보고했습니다. 매출은 전년 대비 14% 증가했고, 특히 환자 수요는 전년 대비 20% 증가했습니다. 이는 전 세계 수치입니다. 특히 미국에서의 성장은 바로 에릭께서 언급하신 0~2세 인구가 이끌고 있다고 말씀드렸습니다. 이 연령대는 이 치료법에 매우 중요한 인구입니다. 가장 중요한 점은, 의료 합의 지침을 보면 진단 시점에 바로 치료하는 것이 장기적으로 아이에게 가장 큰 혜택을 준다고 권고하고 있다는 것입니다.

저희는 이 연령대에 대해 독점 라벨을 보유하고 있어 매우 기쁘게 생각하며, 앞으로 몇 년간 0~2세 인구에서 승인된 유일한 제품이 될 것으로 예상합니다. 이 부분에서 매우 고무적인 성장이 기대됩니다. 또한, 미국 외 글로벌 일부 국가에서 사업을 계속 확장하고 가속화하고 있는 것도 성장 동력 중 하나입니다. 참고로, 매출의 75%는 미국 외 지역에서 발생합니다. 이미 잘 자리 잡은 국가들에서 성장이 일어나고 있으며, 특히 0~2세 인구에서 가장 높은 성장이 나타나고 있는데, 이는 출생 시점에 진단되는 신규 인구이기 때문입니다. 다른 국가들에서는 신규 출시하거나 아직 확장 중이어서 모든 연령대에서 성장이 나타나고 있습니다.

성장은 국가별로 어디에서 발생하는지에 따라 다르다고 할 수 있습니다. 하지만 전체적으로 보면, 저희는 80개국 사업권 내 55개 시장에서 상업화를 진행하고 있으며, 이 분야는 앞으로도 계속 성장할 영역입니다. 그래서 연골무형성증 분야는 매우 기대가 큽니다. 분기 종료 후에 발표한 내용 중 하나로, 이 분야에 처음 진입한 경쟁사인 어스센디스와의 Uvowell 순매출에 대한 로열티 합의도 꼭 언급하고 싶습니다. 미국 내 순매출에 대해서는 20%의 로열티를, 유럽연합, 브라질, 한국에서는 18%의 로열티를 받기로 했습니다. 이 합의가 가장 흥미로운 점은 저희에게 부담 요인을 해소해준다는 점입니다.

이로 인해 즉시 가치를 확보할 수 있게 되었으며, 이는 ITC 절차로는 불가능했을 것입니다. 만약 그렇지 않았다면 미국 법원과 저희 지식재산권이 있는 관할구역에서 추가 소송이 진행되었을 것입니다. 가장 중요한 점은, 이 합의가 환자분들과 바이오마린 모두에게 부담을 덜고 앞으로 나아갈 수 있는 중요한 순간이라고 생각합니다. 연골무형성증을 살펴보면, VOXZOGO의 또 다른 크고 흥미로운 성장 동력은 저형성연골무형성증이며, 이에 대해서는 더 자세히 말씀드릴 예정입니다. 규제 당국이 내년에 승인할 경우 출시를 예상하고 있어, 팀이 이에 맞춰 준비하고 있습니다. 앞을 내다보면, 그렉이 언급한 것처럼, 최상의 장기 작용 CNP를 선보이기 위해 노력하고 있습니다.

이 프랜차이즈의 지속 가능성은 시간이 지남에 따라 성장할 것입니다.