팔벨라 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

계속 진행되고 있습니다. 점점 더 많은 일이 진행되고 있습니다. 참여해 주셔서 정말 반갑습니다. 아마도 저희와 함께 현재 팔벨라가 어디에 있는지, 그리고 앞으로 어디로 향하고 있는지 청중분들께 간단히 설명해 주시면 좋겠습니다.

좋습니다, 조쉬. 오늘 저와 팔벨라 팀을 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 저희의 미션부터 시작하겠습니다. 팔벨라는 핀란드어로 '봉사하다'라는 뜻이며, 저희 미션은 심각한 희귀 질환을 가진 환자들을 돕는 것입니다. 그리고 FDA 승인 치료제가 없는 질환에만 집중하고 있습니다. 회사의 비전, 즉 저희가 나아가고자 하는 방향은 희귀 피부 질환과 희귀 혈관 이상이라는 두 분야에서 지속 가능한 선도 기업이 되는 것입니다. 이 두 분야 모두 희귀 질환 영역에서 높은 미충족 수요와 낮은 경쟁 강도를 가진 분야로, 저희는 이 환자들을 위한 선도 기업이 될 수 있다고 믿고 있습니다. 저희 전략은 '첫 번째'라는 단어로 요약할 수 있습니다. 저희는 무에서 유를 창조하는 데 최적화되어 있습니다. 저희가 개발하는 각 질환에서 첫 번째 FDA 승인 치료제가 되고자 합니다.

현재 저희는 주력 제품 후보인 미세 낭성 림프관 기형 치료제 QTORIN 라파마이신에 대해 NDA를 제출한 상태입니다. FDA 승인은 2027년 상반기를 예상하고 있습니다. 조쉬, 앞으로 더 자세히 말씀드리겠지만, 저희는 후기 단계 파이프라인을 보유하고 있으며, QTORIN이라는 새로운 국소 치료제 후보를 반복적으로 개발할 수 있는 플랫폼도 갖추고 있습니다.

다음 질문으로 완벽하게 연결되는데, 모든 미충족 의료 수요를 해결하는 열쇠는 바로 QTORIN 플랫폼입니다. 이 부분에서 투자자들과 매우 흥미로운 대화가 시작되고 있습니다. 제 목소리 들리시나요? 이게 더 나은가요? QTORIN 플랫폼이 잠재적인 제네릭 경쟁에 대해 어떤 장벽을 세울 수 있을지에 관한 이야기입니다. QTORIN이 무엇인지, 무엇을 가능하게 하는지, 그리고 잠재적 경쟁 위협에 대응하는 방어 전략을 어떻게 생각하는지 설명해 주시겠습니까?

물론입니다. QTORIN은 저희가 새로운 국소 치료제 후보를 반복적으로 개발할 수 있는 플랫폼입니다. 희귀 피부 질환과 희귀 혈관 기형에서 평가될 수 있습니다. 지적 재산권 관점에서 저희는 다층적인 독점 전략을 가지고 있으며, 첫째는 특허, 둘째는 영업 비밀, 셋째는 규제 독점권입니다. 구체적인 예로, 저희의 주력 제품 후보인 QTORIN 라파마이신에 대해 현재 6건의 특허가 등록되어 있습니다. 이 특허들에는 150건 이상의 청구항이 포함되어 있으며, 조성물과 제형뿐만 아니라 사용 방법에 관한 광범위한 청구항을 포함하고 있습니다. 이 특허들은 최소한 2038년까지 청구권이 유지됩니다. 또한, 출원이 진행 중인 특허들이 있는데, 이 특허들이 등록되면 QTORIN 라파마이신에 대해 2040년대 중반까지 보호받을 수 있습니다. 저희는 제형과 사용 방법에 관한 매우 적극적인 특허 전략을 펼치고 있습니다. 영업 비밀 측면에서는, 제조 및 제형과 관련된 가장 중요한 혁신 중 일부를 의도적으로 특허에 포함하지 않았습니다.

이러한 영업 비밀이 없으면, 국소 제형 분야에서 제네릭은 QTORIN 라파마이신과 매우 다른 약물 제품을 만들 가능성이 큽니다. 독점 전략의 세 번째 요소는 희귀의약품 독점권입니다. 저희의 주력 적응증인 미세낭성 림프관 기형에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았으며, 이는 해당 적응증에서 활성 성분 라파마이신에 대해 7년간의 독점권을 제공합니다. 제네릭 진입에 대한 지속 가능하고 방어 가능한 장벽을 생각할 때, 저희는 광범위한 특허 포트폴리오를 고려하며, 제네릭이 특허와 너무 유사하게 개발하면 잠재적 침해 위험에 처하게 됩니다. 반대로 특허에서 벗어나면 새로운 약물 제품을 설계하는 것이며, 이는 임상 시험이 필요할 가능성이 매우 높습니다.

QTORIN에 대해 저희가 아는 것은 제형이나 제조의 작은 변화가 제품 성능에 큰 변화를 초래할 수 있다는 점입니다.

이 부분에 대해 다양한 방향으로 논의할 수 있는데, 이는 매우 풍부한 설명이었습니다. 우선 QTORIN이 무엇인지부터 시작해 보겠습니다.

물론입니다. QTORIN은 세 가지 요소로 구성되어 있습니다, 조쉬. 제형, 제조, 그리고 지적 재산권입니다. 제형 측면에서는 무수 기반으로 시작합니다. 이 무수 제형은 QTORIN 라파마이신과 QTORIN 피타바스타틴, 그리고 향후 QTORIN 제품 후보들의 기본 제형입니다. 그 제형을 바탕으로 분자별 최적화를 진행하여 높은 약물 함량을 달성하고, 활성 성분이 충분히 제형에 포함되어 많은 경우 피부 진피층에 도달하도록 합니다. 우리가 목표로 하는 많은 질병에서 병리학적 변화는 피부 깊숙이 위치해 있습니다. 그것은 진피층에 있습니다. 그리고 세 번째로, 그리고 중요한 점은, 우리가 다루는 분자들과 함께 약물이 진피층에 머무르면서 전신 노출을 최소화하는 데 중점을 둔다는 것입니다.

우리는 mTOR 경로를 활용하고 라파마이신으로 mTOR 경로를 억제하는 국소 질환에 대해 국소 치료 효과를 제공하면서 전신 노출을 최소화하여 면역억제나 기타 급성 독성 같은 부작용을 줄이거나 없애는 환자 가치를 생각합니다. QTORIN에 관해서는 각 프로그램마다 분자별 제품 개발이 이루어지며, 이는 각 QTORIN 프로그램을 최적화하면서 지적 재산권 기회를 열어준다는 점을 강조하지 않을 수 없습니다.

알겠습니다. 이제 투자자들 사이에서 쉽게 해결될 수 있는 논쟁이 있는데, 몇몇 조제 약국에 문의해 보면 4%-6% 농도의 국소 라파마이신을 만들 수 있다고 하니, 실제로 어떤 미충족 수요를 충족시키는지 의문이라는 것입니다. 이러한 투자자들 간의 논의와 논쟁을 어떻게 설명하시겠습니까?

물론입니다. 우선 가장 중요한 점은, 우리의 목표이자 가까운 시일 내에 현실화되길 바라는 2027년 상반기 FDA 승인 치료제와, FDA 승인을 받지 않아 미승인 및 검증되지 않은 치료제 간에는 큰 차이가 있다는 것입니다. 4%-6% 명목 농도에 대해 구체적으로 답변드리자면, 국소 제형 개발에 깊이 들어갈수록 4%-6% 농도가 의미하는 바를 정확히 이해하는 것이 매우 중요합니다. 4%-6% 농도가 반드시 진피층 내 활성 성분의 양으로 직결되는 것은 아니라는 점을 명확히 해야 합니다. 이 점이 정말 중요합니다. 제형의 첫 번째 측면은 물리적·화학적 특성을 유지하고 안정성을 확보하면서 기저 제형에 얼마만큼 용해시킬 수 있는지를 고민하는 것입니다. 두 번째는 제형에서 약물을 방출시켜 피부에 생체이용 가능하도록 만드는 것입니다.

세 번째는 약물을 피부 깊숙이 전달하는 것이고, 네 번째는 피부 내에 머무르게 하면서 전신 노출을 최소화하는 것입니다. 4%-6%라는 표면상의 농도가 진피층에 적절한 활성 성분 양이 도달한다는 의미는 아닙니다. 우리가 전임상에서 입증한 바에 따르면, 라파마이신이 진피층에 mTOR 억제를 위한 IC90 수준을 초과하는 농도로 도달한다는 과학적 근거가 있습니다. 임상적으로는 SELVA 시험에서 95%의 환자가 호전되었고 86%가 상당히 또는 매우 호전된 결과로 이어졌다고 생각합니다.

만약 제네릭 회사가 단순히 다른 무수 제형 접근법을 시도한다면 어떤 장벽에 부딪히게 될까요? 귀사의 지적 재산권을 회피하면서 생물학적 동등성을 유지하는 약간 다른 제형을 개발하는 데 있어 어려운 점은 무엇인가요?