제리스 바이오파마 홀딩스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

좋은 질문입니다. 감사합니다. 브랜든, 감사합니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 이 모든 것은 우리의 전략에 기반하고 있으며, 약 1년 반 전에 이 사업의 성장을 추진하는 전략을 발표했습니다. 그 시작은 우리의 상업적 엔진입니다. 우리는 세 가지 제품을 보유하고 있으며, 말씀하신 대로 올해 매출은 최소 33% 성장할 것으로 가이던스를 제시하고 있습니다. 이는 작년 40~50% 성장에 이은 것입니다. 우리는 이 성장이 계속될 것으로 보고 있으며, 투자를 지속하고 있습니다. 세 가지 제품 모두 성장하고 있습니다. GVOKE, KEVEYIS, 그리고 RECORLEV입니다. RECORLEV가 대부분의 성장을 견인하고 있으며, 우리가 진정으로 집중한 제품입니다. 이 점은 1년 반 전에 말씀드렸습니다.

우리는 RECORLEV가 2030년까지 총 매출 7억 5천만 달러를 달성하며 10억 달러 목표에 도달하는 경로에 있다고 보고 있습니다. 85%에 달하는 그리고 개선 중인 총이익률과 함께, 이는 우리에게 투자를 가능하게 합니다. 앞으로의 성장뿐만 아니라 파이프라인에도 투자할 수 있게 해주며, 이는 지난주에 발표한 XP-8121의 중요한 개발 프로그램으로 이어졌습니다. XP-8121은 갑상선기능저하증 치료를 위한 주 1회 피하 투여 레보티록신입니다. 우리는 300만에서 500만 명에 달하는 미충족 수요를 가진 환자군을 그렸으며, 이 시장은 10억 달러에서 30억 달러 규모의 기회로 이어질 것입니다. 이 성장과 적절한 마진이 우리에게 성장과 파이프라인에 투자할 수 있는 기반을 제공하며, 바로 그 지점에 우리가 있습니다. 이것이 다음 전환점입니다.

이것이 우리를 어디로 이끄는가요? 이는 회사 전반에 걸친 대대적인 확장과 성장을 의미하며, 우리가 진행 중인 모든 프로그램과 개발 프로그램을 운영할 인력을 확보하고, 이를 회사 내부 자금으로 지원할 수 있게 합니다. 다음 단계로 도약하기 위해 규모를 확장하는 흥미로운 시기입니다.

네, 우리는 이 제품을 미충족 수요, 특히 TSH 조절이 어려운 환자들을 대상으로 개발하는 데 집중하기 때문에 매우 포괄적인 개발 계획을 세웠습니다. 우리는 규제 승인을 받기 위한 프로그램을 마련했습니다. 가장 먼저 해야 할 일은 규제 기관을 통과하는 것입니다. 우리는 그들과 이를 협의해 왔습니다. 이는 캡스톤과 함께하는 비열등성 연구입니다. 임상적으로 이 분야는 매우 직관적이기 때문에 시장에 진입하기 위해 필요한 것입니다. 이들은 조절 범위에 들어가지 못하는 많은 환자들을 보유하고 있습니다. 의료 지침에 따르면 조절 범위를 벗어나면 위험에 처할 수 있으므로 반드시 범위 내로 들어가야 합니다.

우리는 규제 승인을 받기만 하면, 주 1회 피하 투여로 위장관을 우회함으로써 위장 문제나 흡수 문제로 인해 조절 범위에 들어가지 못하는 많은 환자들을 치료할 수 있다는 점이 논리적으로 받아들여지는 상황에 있습니다. 그래서 그들을 8121과 같은 치료제로 관리할 수 있습니다. 이 점은 의료진에게 매우 직관적입니다. 현재 이 문제를 해결할 수 있는 치료법이 없습니다. 이 환자들과 이 분야에서는 기존의 매일 복용하는 경구제가 실패하고 있으며, 바로 이 점에서 저희 제품이 적합합니다. 우리는 단지 승인을 받기만 하면 됩니다. 하지만 그것만으로는 충분하지 않습니다. 그래서 저희는 나머지 임상 프로그램인 터치스톤을 진행하고 있습니다.

승인까지 남은 기간 동안 실제 현장 데이터를 많이 수집하여 이 분야에서 진정한 미충족 의료 수요가 무엇인지 명확히 파악하고 제시할 계획입니다. 왜냐하면 지금까지 아무도 이 분야에서 임상 연구를 진행한 적이 없기 때문입니다. 맞죠? 현재 시판 중인 대부분의 제품들은 모두 DESI 이전에 승인된 제품들이며, 원래 제품인 신스로이드(SYNTHROID)의 약동학/약력학(PK/PD)을 기반으로 승인되었습니다.

여러 가지가 포함되어 있네요.

네, 몇 가지는 놓칠 수도 있습니다.

우선 최소한으로 시작해 보겠습니다. 저희는 주 1회 피하 투여라는 점에서 기존의 매일 복용하는 경구제와 차별화된 라벨을 갖게 될 것입니다. 그 자체만으로도 위장관 흡수를 방해하는 여러 요인을 제거할 수 있습니다. 예를 들어 약물 상호작용(DDI) 같은 것들이요. 이 점에서 라벨에 차별성이 있을 것입니다. 터치스톤은 저희가 2상에서 확인한 40%의 스크린 실패율을 반영하여 설계되었습니다. 즉, 환자들이 현재 치료에서 조절되고 있다고 판단되었지만, 임상시험에 들어가 보니 그렇지 않았던 경우입니다. 이곳은 매우 흔한 상황임을 알고 있기 때문에, 터치스톤은 조절되지 않거나 조절되지 않는 것으로 판단되는 환자들을 대상으로 또 다른 연구를 진행하기에 적합한 장소가 될 것입니다.

이것이 라벨에 어떻게 반영될지는 아직 결정되지 않았습니다. 우리는 연구를 진행하고 결과가 어떻게 나오는지 확인한 후, 라벨에 어떤 추가가 될지 판단해야 합니다. 하지만 이는 레보티록신 호르몬 대체요법에 기대되는 라벨에 추가적인 내용이 될 것입니다. 따라서 이는 추가적인 데이터가 될 것입니다. 또한 1년간 진행되는 코너스톤 임상시험에서 얻어질 모든 2차 평가변수들도 모두 추가적인 데이터가 되어 라벨에 포함될 수 있습니다. 하지만 데이터가 나올 때까지는 아직 확정할 수 없습니다.