씨스타 메디컬 홀딩 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

환영합니다, 에릭. 감사합니다, 아난다, 그리고 H.C. 웨인라이트가 HCW 커뮤니티에 저희를 소개할 기회를 주셔서 감사합니다.

먼저 SeaStar Medical과 저희가 하는 일에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 저희 회사는 중증 환자 치료를 혁신하는 데 집중하고 있습니다. 이 환자들은 실제로 장기 부전과 생명 위협에 직면해 있으며, 이 의미와 저희가 시장에 제공하는 솔루션에 대해 설명드리겠습니다. 물론, SEC에서 참고하실 수 있는 미래 예측 진술도 포함되어 있습니다. 저희의 미션은 매우 간단합니다. 말씀드린 대로, 장기 부전을 멈추고 생명을 구하는 것입니다. 이는 실제로 장기 부전과 생명 손실을 초래하는 파괴적인 과염증 반응에서 비롯됩니다. 저희는 임상 연구와 상용 제품을 통해 장기 기능을 보존하고 생명을 구할 수 있음을 입증해 왔습니다.

이것은 단일 적응증에 국한된 치료법이 아닙니다. 주요 적응증은 급성 신손상이지만, 저희는 FDA로부터 동일한 장치에 대해 6건의 혁신 의료기기 지정(Breakthrough Device Designation)을 받았습니다. 저희는 이 치료법을 SCD, 즉 선택적 세포치료 장치(Selective Cytopheretic Device)라고 부르며, 적응증에 구애받지 않는 치료법으로 보고 있습니다. 저희가 아는 한 파괴적인 과도한 염증 반응을 중화시키는 최초이자 유일한 치료법이며, 제약과 유사하게 높은 총이익률을 가지고 있습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 저희의 주요 적응증은 급성 신손상 분야입니다. 소아과 분야에서 최초 승인을 받았으며, 이에 대해서는 곧 자세히 설명드리겠습니다.

미국 내 연간 약 4,000명의 환자가 해당됩니다. 저희는 2024년 3분기에 이를 출시했습니다. 해당 시장 규모는 약 1억 달러입니다. 하지만 회사의 진정한 가치 전환점은 성인 환자군에 있는데, 이 환자군은 약 20만 명으로 소아 환자군보다 50배 더 많으며, 미국 내에서만 연간 약 45억 달러 규모로 추정됩니다. 현재 저희는 중대한 임상시험을 진행 중입니다. 간단한 업데이트로, 몇 주 전에 CMS가 2026년 10월 1일부터 유효한 ICD-10-PCS 코드를 부여했다고 발표했습니다. 이로 인해 표준화된 입원 환자 청구가 가능해지고, 보다 신속한 보험 상환 채택을 지원할 것입니다. 저희가 실제로 해결하려는 문제는 무엇일까요? 결국 과도한 염증 반응에 관한 문제입니다.

모두가 들어보셨을 사이토카인 폭풍은 바로 여기 보이는 토네이도와 같습니다. 흥미로운 점은 사이토카인 폭풍이 바이러스, 박테리아, 수술, 외상과 같은 여러 원인에 의해 촉발될 수 있다는 것입니다. 이 모든 요인들이 사이토카인 폭풍을 시작하며, 첫 대응자는 선천 면역계인 단핵구와 활성화된 호중구입니다. 이들이 최초 대응자로서 현장에 도착합니다. 현장에 도착한 이들은 더 많은 사이토카인을 방출하여 신체에 이상이 발생했으며 치유가 필요하다는 신호를 보냅니다. 불행히도 이 과정이 통제 불능 상태에 빠지면, 이는 영구적인 장기 손상과 심지어 사망으로 이어질 수 있습니다. 이 문제를 해결하기 위해 모든 제약사들이 이들 단백질을 표적으로 삼으려 노력하고 있습니다.

예를 들어 IL-6나 TNF-알파 같은 단백질을 생각하시면 됩니다. 최근에도 보셨겠지만, 많은 임상 연구들이 하나의 사이토카인만을 표적으로 삼을 때 실패하는 경우가 많습니다. 이는 우리 면역 체계에 내재된 높은 중복성 때문입니다. 저는 이를 거의 '두더지 잡기 게임'과 같다고 부릅니다. 하나를 억제하면 또 다른 하나가 나타나서 몸이 항상성을 유지하도록 합니다. 저희가 하는 일은 바로 그 근원을 표적으로 삼는 것입니다. 사이토카인 생산의 볼륨을 줄인다고 생각하시면 되는데, 이는 가장 활성화된 호중구와 단핵구를 표적으로 삼는 것과 같습니다. 저희는 어떻게 치료를 전달하나요?

사실 표준적인 CRRT, 즉 지속적 신대체요법 라인을 사용합니다. 쉽게 말해 투석과 비슷한 방식입니다. 병원 직원이 선택적 사이토페레틱 장치 또는 소아용 QUELIMMUNE을 추가하는 데는 약 15분 정도 걸립니다. 작동 원리는 전체 혈액이 선택적 사이토페레틱 장치(SCD)로 들어오는 것입니다. 가장 활성화된 호중구와 단핵구가 단백질을 표출하며 벨크로처럼 작용합니다. 가장 활성화된 세포들이 SCD 내부 섬유에 달라붙습니다. 저칼슘 환경에서 이들은 세포자멸사, 즉 세포 사멸로 유도됩니다. 그 후 이들은 분리되어 비활성화된 상태로 다시 몸으로 돌아갑니다.

실시간으로 저희가 하는 일은 몸에 사이토카인 폭풍이 끝났음을 알리고, 면역 체계를 재조정하거나 리셋하여 회복 모드로 전환하도록 돕는 것입니다. 앞서 말씀드린 것처럼 저희 파이프라인의 주력 제품은 소아 급성 손상을 위한 QUELIMMUNE이며, 이는 인도주의적 장치 면제(Humanitarian Device Exemption)를 받았습니다. 현재 진행 중인 두 건의 임상 연구가 있는데, NEUTRALIZE-AKI는 65% 이상 등록을 완료했습니다. 그리고 심신장 증후군을 대상으로 하는 NEUTRALIZE-CRS도 있습니다. 이 두 연구가 앞으로의 경로에 왜 중요한지에 대해 조금 더 말씀드리겠습니다. 저희는 총 6개의 혁신 의료기기 지정(Breakthrough Device Designations)을 보유하고 있으며, 모두 이 자리에서 발표되었습니다.

이러한 모든 혁신 의료기기 지정이 중요한 이유는 FDA의 개발 및 승인 평가 과정을 가속화할 수 있는 잠재력이 있기 때문입니다. QUELIMMUNE은 소아 급성 신손상(AKI)에서 높은 미충족 수요를 해결합니다. 생각해보면, 중환자실 환자의 4분의 1이 실제로 급성 신손상을 겪고 있습니다. 이들은 중환자실에 머무는 기간이 두 배나 깁니다. 생존 여부는 거의 동전 던지기와 같으며, 운 좋게 살아남은 환자의 약 30%는 장기 투석을 받게 됩니다. 실제 등록 데이터를 살펴보면, 표준 치료는 앞서 말씀드린 대로 동전 던지기와 같으며, 60일째 투석 의존도는 10%에서 30% 사이였습니다. 이 등록 연구를 통해 약 50% 또는 77%의 생존율 개선을 보여줄 수 있었습니다. 더 많은 아이들이 집으로 돌아가고 있습니다.

이 연구들에서는 어떤 아이도 투석을 받지 않았고, 기기 관련 면역억제, 심각한 이상반응 또는 감염도 없었습니다. 이 역시 약 22명의 환자를 대상으로 한 결과입니다. 어떤 분들은 이것이 통제된 연구이거나 임상 연구였다고 말할 수 있습니다. 저희는 실제로 2025년 9월에 SAVE 등록 연구라고 부르는 첫 21명의 환자 데이터를 발표했습니다. 인도주의적 의료기기 승인 조건으로 FDA는 승인 후 감시 등록을 의무화했습니다. 상업적 환경에서 관찰한 첫 21명의 환자도 본질적으로 동일한 생존율을 보였으며, 77% 대 76%였습니다. 이는 앞으로 선택지가 거의 없는 의사와 가족들에게 매우 고무적인 결과입니다. 안전성 프로파일을 보시면, 현재까지 총 6건의 완료된 연구 결과입니다.

기기 관련 심각한 이상반응이나 감염 사례는 없었습니다. QUELIMMUNE의 상업 전략은 상위 50개 소아 병원을 대상으로 하고 있습니다. 전체 소아 병원 수는 약 220개입니다. 상위 50개 병원이 급성 신손상 환자의 약 50%를 치료하는 것으로 추정됩니다. 우리 전략은 처음에 상위 학술 기관에 집중한 다음, 상위 50개 병원의 약 20%를 확보하는 것이었습니다. 현재 우리는 확실히 그 목표에 도달했으며, 오늘날 상위 50개 소아 병원의 약 40%와 협력하고 있습니다. 우리는 FDA와 협의하면서 선택 사항으로 분리하려고 하는 이 등록부에 대해 이미 말씀드린 바 있습니다. 이것은 실제로 우리가 확보한 기관들의 일반 목록이며, 여기에는 국내뿐만 아니라 세계적으로도 많은 상위 소아 병원들이 포함되어 있음을 확인할 수 있습니다.

또한 많은 분들이 상환 문제에 대해 질문하십니다. 현재 이 제품은 소아 환자에 대해 상환되지 않고 있습니다. 그 이유는 우리가 발표한 의료 경제학 자료가 병원들이 실제로 이 제품을 사용하도록 유도하기 때문입니다. DRG(진료비지불군)를 보면 약 40만 달러 수준입니다. DRG와 비교했을 때, 하루 약 3,750달러의 비용으로 6일간 치료를 시행하면 병원 시스템이 약 46,000달러의 이익을 얻는다는 것을 알 수 있습니다. 이는 입원 기간 단축과 사망률 감소 같은 요소들을 줄임으로써 달성됩니다. 소아과에서 성인으로 확장하면서, 여기에는 우리의 과거 소아 연구와 성인 연구가 나와 있습니다. 이들은 규모가 작은 성인 연구였습니다.

하지만 모든 연구에서 과거 대조군 대비 개선이 있었고, 이전에 연구한 두 환자군에서 투석 의존성이 없었다는 점을 확인했습니다. 이 연구들은 규모가 작았기 때문에, 우리는 중추적인 연구를 진행하고 있습니다. NEUTRALIZE-AKI는 339명의 중환자실 환자를 대상으로 하는 연구입니다. 무작위 대조 연구이며, 주요 평가 변수는 90일 생존율, 모든 원인 사망률 또는 투석 의존성입니다. 이것이 중요한 이유는 우리가 평가하는 것이 연속적이기 때문입니다. 매 24시간마다 변화가 있습니다. 이것은 일회용 모델로, 이를 통해 사용이 가능합니다. 연구 기간은 최대 10일까지 진행됩니다. NEUTRALIZE-CRS를 다른 연구이자 다른 메커니즘으로 다룰 때 이것이 중요해질 것입니다.