울트라제닉스 파마슈티컬 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- Ultragenyx의 Emil Kakkis CEO는 올해 어려운 시작에도 불구하고 Angelman 증후군의 주요 3상 데이터 발표를 앞두고 회사가 2027년 수익성 달성을 목표로 하고 있다고 설명했다.
- 회사는 Angelman 2상 장기 데이터에서 환자들이 3~4년 동안 지속적인 개선을 보였으며 안전성 문제도 없음을 확인했다.
- 2개의 유전자 치료제(GSD 1A와 Sanfilippo syndrome type A)가 가까운 시일 내에 승인될 가능성이 높으며, 이들 제품은 회사의 현금 흐름과 매출에 즉각적인 긍정적 영향을 줄 것으로 기대된다.
- 기존 사업부는 연간 20% 성장 중이며, 3개의 신제품 출시와 후기 임상 단계 제품들이 회사의 수익성 전환에 기여할 것으로 전망된다.
- Angelman 3상 임상은 주요 평가변수인 Bayley 인지 점수에서 약 10점 개선을 기대하며, 다중영역 반응지수(MDRI)를 보조 평가변수로 활용해 성공 가능성을 높이고 있다.
- Sanfilippo와 GSD 1A 유전자 치료제는 각각 급성 신경퇴행성 질환과 만성 대사질환으로, 환자 및 보호자들의 치료에 대한 높은 긴급성과 수요가 예상된다.
- Bedford 제조 시설은 초기 12개월 수요를 충족할 충분한 생산 능력을 갖추고 있으며, 기존 판매 조직을 활용하되 유전자 치료 특성에 맞는 환자 지원 및 치료 센터 교육에 추가 투자를 진행 중이다.
- Sotrovimab에 대한 추가 분석도 진행 중이며, 규제 당국과의 협의를 통해 향후 개발 및 승인 경로를 모색하고 있다.
- 파이프라인에는 OTC v3, Wilson cohort, creatine prodrug, Cdkl5 결핍증 유전자 치료제 등 다양한 혁신 제품들이 포함되어 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분 모두 다시 환영합니다. 오늘은 울트라제닉스의 사장 겸 최고경영자인 에밀 카키스 씨와 함께하게 되어 기쁩니다.
에밀 씨, 우선 상황을 정리하자면, 올해 하반기에 중요한 3상 엔젤맨 데이터가 앞에 있고, 2027년 수익성 달성 가능성에 대한 잠재적 경로가 있다는 점에서 말씀해 주시겠습니까? 이런 맥락에서, 레어는 올해 하반기와 향후 몇 년간 어떻게 포지셔닝되어 있으며, 회사의 주요 우선순위는 무엇인가요?
물론입니다. 오늘 이렇게 여러분과 대화할 수 있어 매우 기쁩니다. 올해 초 우리는 3상에서 주요 목표를 달성하지 못하는 어려운 문제를 맞이했으며, 이는 힘든 일이었습니다. 하지만 회사에는 주요 목표 외에도 많은 프로그램이 있습니다. 엔젤맨이 가장 많은 관심을 받는 주요 동력입니다. 가장 큰 성장 가능성을 가진 제품입니다. 우리는 3상을 준비하는 데 많은 노력을 기울였습니다. 지난 분기 실적 발표에서 장기 2상 데이터를 공개했습니다. 그 2상 데이터는 환자들이 3~4년에 걸쳐 지속적으로 개선되고 있음을 보여줍니다. 효과가 지속적이며 안전성도 우수하고 누적된 안전 문제나 이슈가 없다는 점도 확인되었습니다.
더 중요한 점은 상업적으로도 영향을 미치는데, 환자와 부모가 자녀의 혜택을 보기 위해 수년간 3개월마다 척수내 주사를 계속 받는 데 관심이 있다는 것입니다. 이유 없이 척수내 주사를 계속 받는 부모는 거의 없습니다. 이는 사람들이 치료를 계속 받고 있다는 것을 의미합니다. 이 치료가 자녀에게 실제로 도움이 되며 그만한 가치가 있다는 뜻입니다. 이것이 우리가 그 데이터에서 얻은 결론입니다. 우리는 3상과 운영 측면에서 많은 작업을 했으며, 2상에서 이미 테스트한 사이트를 활용해 그들이 테스트를 수행할 수 있고 환자 특성을 알고 있으며 실행상의 문제를 해결했습니다.
주요 평가 지표 중 하나인 베일리 검사를 완벽하게 수행하기 위해 제3자 검사자를 도입했습니다. 필요에 따라 사이트를 지원하여 업무량을 감당할 수 있도록 했습니다. 순조롭게 진행되고 있으며, 6~7개월 만에 등록을 완료하고 이제는 연구를 마치는 환자들을 볼 수 있게 되어 매우 기쁩니다. 이미 교차 투여 환자가 완료되었고, 그 과정을 계속 진행하고 있습니다. 마지막 환자는 지난 7월에 등록되었습니다. 4주에서 8주가 걸리며, 때로는 6월에서 7월까지도 소요됩니다. 그 후에는 데이터를 정리하고 잠금 처리하며 분석하는 데 몇 주에서 몇 달이 걸릴 것입니다. 구체적인 일정은 아직 발표하지 않았습니다.
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