SAB 바이오테라퓨틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

저희 MAPC는 어떤 세포로도 분화하지 않습니다. 최종 단계의 세포입니다. 이것이 기본적인 차이입니다. 세포를 정맥주사로 체내에 투여해 급성 염증에 대응합니다. 세포는 그리 오래 생존하지 않습니다. 생존 기간은 2~3일이지만, 염증을 억제하고 이후 조직 회복을 돕는 효과는 그보다 오래 지속됩니다.

염증의 항상성을 조절하는 약물과 같다고 할 수 있습니다. 급성호흡곤란증후군에서는 급성 염증 연쇄 반응이 일어납니다. 폐에서 발생하는 반응입니다. 저희 세포는 정맥주사로 주입합니다. 동종 세포 치료제입니다. 냉동 상태로 보관해 두었다가 바로 사용할 수 있습니다. 해동한 뒤 정맥주사로 주입합니다. 매우 의약품과 유사한 방식으로 투여됩니다. 환자에게 투여하는 데 30분에서 60분 정도 걸립니다. 처음에는 물리적으로 폐로 이동합니다. 급성 염증이 발생한 부위에 자리 잡습니다. 여러 염증성 사이토카인과 T세포, 호중구, 대식세포에 작용해 이들을 친염증성 상태에서 항염증성 상태로 전환하거나, 염증이 중립적인 환경으로 바꾸어 항상성을 회복시킵니다. 급성호흡곤란증후군 환자들은 기계 환기를 받고 있습니다. 이 염증 연쇄반응에 대응하는 과정에서 사실상 자신의 체액에 빠져 허우적대는 상황입니다.

2상 임상시험에서 환자들이 훨씬 더 빠르게 인공호흡기를 떼도록 할 수 있음을 확인했습니다. 사망률을 낮출 수 있으며, 염증 환경을 항상성이 더 잘 유지되는 환경으로 전환해 이러한 효과를 얻습니다. 폐포 부종이 가라앉는 것을 확인할 수 있습니다. 환자들은 다시 스스로 호흡할 수 있습니다. 인공호흡기를 더 빨리 제거하고, 사망 위험을 낮추며, 삶의 질을 개선합니다.

물론입니다. 켄, 대단히 감사합니다. 네, 애터시스는 치료 플랫폼, 특히 제조 측면에서 상당히 선구적인 시각을 갖고 있었습니다. 세포 치료 분야를 지켜보신 분들은 제조가 얼마나 큰 과제인지 아실 겁니다. 합리적인 매출원가로 살아 있는 의약품을 대규모로 생산하는 것, 그리고 매우 높은 수준의 품질 관리를 유지해 매번 항상 동일한 제품을 만드는 것은 결코 간단한 일이 아닙니다. 애터시스는 이 분야에 적극적으로 투자했고, 동종 줄기세포를 대규모로 생산하기 위한 생물반응기 기반 제조 공정을 개발하는 데 막대한 비용과 시간, 노력을 들였습니다. 저희는 그 기반을 물려받았습니다. 잘되기를 바라지만, 사실상 애터시스가 아낌없이 투자하고 비전을 갖고 이 분야에 일찍부터 많은 자금을 투입한 덕분이라고 생각합니다. 여기에 일본 정부로부터 받은 일부 보조금도 더해졌습니다.

덕분에 저희는 대규모 생산과 상업적으로 타당한 매출원가를 갖춘 세포 치료 제품 개발에 활용할 수 있는 수억 달러 규모의 가치를 확보하고 있습니다. 이 제품은 몇 년 전 싱가포르 론자에서 2차원 방식에서 3차원 방식으로 전환하는 과정에서 3차원 생물반응기로 생산됐습니다. 저희가 일본에서 상용화하려는 공정이 바로 이 공정이며, 일본에서 급성호흡곤란증후군 치료제로 승인을 받을 예정입니다. 조건부 승인입니다. 저희는 사토리우스 50리터 생물반응기를 사용해 제조 공정을 전환했으며, 이 분야를 지켜보시는 분들은 아시겠지만 저희 고유의 공정을 적용했습니다. 현재 요코하마 미나리스의 생산 구역에 이 공정을 구축해 두었습니다. 이 공정은 애터시스가 개발한 것입니다. 저희가 이를 인수해 운영하고 있습니다. 애터시스는 같은 사토리우스 플랫폼을 사용한 500리터 생물반응기까지 구축했으며, 규모만 훨씬 더 큽니다.

공정은 조금 다르지만, 저희는 현재 일본 고베에 상업용 제조 시설을 구축하고 있습니다. 일본을 좋아하시는 분들께는 고베 소고기가 있듯이 머지않아 고베 줄기세포도 있게 될 거라고 농담하곤 합니다. 일본 정부의 자금 지원을 받아 고베에 대규모 500리터 생물반응기 상업 시설을 구축하고 있습니다. 50리터 생물반응기 단계의 매출원가는 상업적으로 타당한 수준입니다. 미나리스에 마련한 생산 구역에서 연간 약 1,000회 투여분을 생산할 수 있습니다. 필요하다면 생산 규모를 확대할 수 있습니다. 이는 일본 시장 상용화를 위한 것입니다. 당분간은 충분한 물량입니다. 매출원가는 공개하지 않았지만 합리적인 수준이며, 이를 통해 마진을 낼 수 있습니다.

세포 치료 분야에서는 저희와 같은 기업에 여러분이 물어보셔야 할 질문이 있습니다. 제품의 상업적 특성이 어떠한가 하는 점입니다. 그 측면에서 저희는 매우 유리한 위치에 있습니다. 500리터 공정의 시설은 연간 4만 회 투여분을 생산하도록 구축하고 있습니다. 생산 시설 한 동에서 연간 5,000회 투여분을 생산합니다. 50리터에서 500리터로 규모를 확대하면 매출원가가 3분의 2 이상 감소합니다. 이 모든 것이 다시 한번 애더시스 덕분입니다. 애더시스는 이 플랫폼에 수억 달러, 총 6억 5,300만 달러를 투자했습니다. 저희는 파산 절차를 통해 이 플랫폼을 225만 달러에 인수했습니다. 2024년 초에 체결한 거래였습니다. 따라서 저희가 그런 위치에 있다는 사실에 감사하게 생각하고 있습니다. 물론 효능은 매우 중요하다고 생각합니다. 이번 2상 임상시험에서 효능이 유망하다는 강한 신호를 확인했습니다.

특히 세포 치료에서는 제조가 정말로 성패를 좌우하는 핵심 요소입니다.

좋은 질문입니다. 오늘날 일본은 승인 및 상용화된 제품 수를 기준으로 세포 치료제 개발을 세계적으로 선도하고 있다고 생각합니다. 저희는 유도만능줄기세포 기업으로 출발했습니다. 그래서 다능성 줄기세포와 저희가 개발 중인 MAPC를 비교해 질문하신 것 같습니다. 저희는 이 분야의 초기 선도 기업이었습니다. 이는 야마나카 박사가 노벨상을 받기 전의 일입니다. 세계 최초로 환자에게 투여된 유도만능줄기세포 유래 제품은 저희 제품이었습니다. 2013년에 노인성 황반변성 환자에게 투여한 망막색소상피세포였습니다. 일본은 유도만능줄기세포의 본고장이라고 할 수 있습니다. 이곳에 계신 분들도 잘 아시겠지만, 일본에서는 다른 제품들도 승인받았지요? 세포 치료제의 조기 승인을 받을 수 있도록 돕는 규제 지원과 확립된 승인 경로도 어느 정도 마련되어 있습니다.

이러한 지원과 경로는 오랫동안 이어져 왔으며, 계속 최적화되고 있다고 생각합니다. 제조를 위한 자금 지원도 여러 곳에서 제공됩니다. 저희는 이 500리터 시설에 대해 5,000만 달러의 보조금을 받았습니다. 세포 치료제의 글로벌 임상시험을 위한 자금 지원도 점차 확대되고 있다고 생각합니다. 일본에는 세포 치료제에 매우 우호적인 산업 진흥 정책이 있으며, 이 점에서 미국과 차별화되어 있을 가능성이 큽니다. 저희 사업의 강점과 사업 경로, 그리고 이를 어떻게 최적화할지 생각해 보면 일본에는 세포 치료 분야의 인재가 많고, 제조 부문에도 유능한 엔지니어와 과학자가 많습니다. 일본에서 먼저 상용화할 예정이기 때문에 그곳에서 먼저 진행하고 있습니다. 비용을 더 저렴하게 들여 진행할 수 있습니다. 다시 말씀드리지만 엔화는 매우 약세입니다. 일본에서는 수십 년 동안 물가 상승률이 매우 낮았습니다.