오푸스 제네틱스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026

감사합니다, 그리고 제프리스 팀에도 감사드리며, 오늘 참석해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 오늘은 오퍼스 제네틱스에 대해 간단히 말씀드리고, 이후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 오퍼스 제네틱스는 펜실베니아 대학교에서 장 베넷 박사 등으로부터 나온 자산을 기반으로 설립된 안과 유전자 치료 회사입니다. 이 자산들에는 몇 가지 핵심 원칙이 있는데, 이를 이해하는 것이 중요합니다. 그 중 하나는 빠른 시력 개선이 기대되는 질환을 대상으로 한다는 점이며, 그래서 임상시험이 매우 빠르게 진행됩니다. 치료 후 3~6개월 정도면 어떤 형태로든 효과를 볼 수 있을 것으로 예상하며, 이는 제가 보여드릴 첫 번째 임상 프로그램에서 실제로 확인된 바 있습니다. 제가 데이터를 보여드릴 첫 두 임상 프로그램입니다.

두 번째는 모두 눈에 직접 투여되기 때문에, 전신 유전자 치료제와 달리 비표적 독성이나 전신 부작용에 대한 우려가 훨씬 적다는 점입니다. 눈에 직접 투여되기 때문에 투여량도 적어, 다른 유전자 치료제에 비해 제조 규모가 훨씬 작습니다. 이 회사에는 간소화된 일정과 매우 자본 효율적인 개발을 가능하게 하는 여러 핵심 원칙이 있으며, 이 덕분에 여러 프로그램을 병행 개발할 수 있습니다. 이제 망막하 주사가 정말 중요한 개념입니다. 우리는 유전자 치료제 300마이크로리터를 망막 바로 아래, 광수용체와 망막색소상피(RPE)에 직접 전달하는데, 이는 LUXTURNA가 투여되는 방식과 정확히 같습니다. 이는 인체 내에서 가장 정밀한 약물 전달 방식 중 하나로, 비표적 부작용이 매우 적습니다.

두 번째 원칙은 빠른 치료 효과를 보여줄 수 있다는 점입니다. 이는 구조-기능 분리라는 개념에서 비롯됩니다. 이것은 베넷 박사의 또 다른 아이디어로, LUXTURNA 발명의 핵심이기도 합니다. 구조-기능 분리는 망막의 구조는 존재하지만 단백질이 결핍되어 기능하지 않는다는 의미입니다. 우리는 정상적인 구조를 가진 망막을 대상으로 비교적 간단한 유전자 보강 기법을 사용하고 있습니다. LCA5에서는 그 망막의 기능이 한 달 내에 활성화되었습니다. 세 달이 되자 기저선 대비 감도가 여러 로그 단위로 향상되었습니다. 실제 상황에서 이것이 의미하는 바는, 첫째, 임상시험이 빠를 수 있다는 것입니다.