PROQR 테라퓨틱스 The Citizens Life Sciences Conference 2026
핵심 요약과 스크립트로 어닝콜의 주요 내용을 빠르게 확인하세요.
- ProQR Therapeutics N.V.는 2022년부터 RNA 편집 기술인 Axioma에 집중하여 자체 파이프라인을 개발하고 있습니다.
- RNA 편집은 DNA 편집과 달리 영구적인 유전적 변형 없이 단백질 기능을 수정할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
- 주요 임상 프로그램인 Axioma-810은 간 질환을 대상으로 하며, NTC 수송체의 기능을 조절하여 담즙산의 과잉 축적을 막는 것을 목표로 합니다.
- 1상 임상시험에서 안전성 및 약동학이 기대대로 나타났으며, 3개 용량군에서 용량 반응을 확인할 예정입니다.
- 추가로 레트 증후군과 지방간 질환(MASH)을 타깃으로 하는 후보물질도 개발 중입니다.
- 2023년 9월 말 기준 현금 보유액은 약 1억 900만 달러이며, 2027년 중반까지 운영 자금이 확보되어 있습니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분, 안녕하세요. 시티즌스 라이프 사이언스 컨퍼런스 2일차에 오신 것을 환영합니다. 저는 이곳의 수석 애널리스트 존 월든입니다. ProQR Therapeutics를 모시게 되어 기쁩니다. 여러 차례 다뤄왔지만 오늘 소개하는 회사 버전이 가장 흥미롭다고 생각합니다. 오늘은 최고재무책임자 데니스 홈 씨도 함께합니다. 데니스, 와주셔서 감사합니다.
초대해 주셔서 감사하고, 이 모든 자리를 마련해 준 시티즌스에도 감사드립니다.
ProQR에 대해 말씀해 주세요. 어떤 일을 하고 계신가요? ProQR Therapeutics의 전략과 목표는 무엇인가요?
물론입니다. 말씀하신 대로 회사는 시간이 지나면서 진화해 왔지만, 2022년부터는 RNA 편집 기술인 Axiomer 개발에 전념하고 있습니다. 우리가 취하는 전략은 매우 간단합니다. Axiomer 기반의 완전 소유 파이프라인 프로그램을 개발하고 있으며, 이 기술에 대한 혁신도 계속 이어가고 있습니다. 저희는 RNA 편집 분야의 선구자임을 말씀드리고 싶습니다. ADAR 매개 RNA 편집을 2014년에 연구하기 시작했으며, 당시에는 아무도 이것이 가능하다고 생각하지 않았습니다. 모든 기술은 자체 개발한 것이며 외부 지식재산권에 의존하지 않고, 아마도 RNA 편집 회사 중 가장 광범위한 IP를 보유하고 있을 것입니다.
데니스 씨는 1년 조금 넘게 합류하셨습니다. ProQR에 끌리게 된 계기와 첫 1년이 기대와 어떻게 달랐는지 말씀해 주세요.
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어닝콜 참가자
이 어닝콜에는 2명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
참가자 명단
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