세리나 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다, 아흐메드. 오늘 저희 이야기를 들어주셔서 감사합니다. 저는 세리나 테라퓨틱스의 최고경영자 스티브 레저입니다. 세리나는 검증된 분자에서 더 나은 중추신경계(CNS) 약물을 개발하고 있습니다. 저희 POZ 플랫폼은 생물학적 작용이 이미 잘 알려진 약물을 환자들이 더 나은 삶을 살 수 있도록 재설계합니다. 이번 대화 시점이 적절한데, 지난주에 등록 임상 1상 연구의 코호트 1 관찰 결과를 발표했기 때문입니다. 이번이 처음으로 환자 수준의 임상 증거를 공유하는 자리입니다. 오늘은 임상에서 진행 중인 주요 자산 SER-252, 진행성 파킨슨병 치료제에 집중하고, 이후에는 CNS 소분자 전반에 걸친 플랫폼 확장에 대해 설명하겠습니다. LNP 전달 및 ADC 기술은 추후 다른 기회에 다루겠습니다. 앞으로의 전망에 관한 진술은 별도로 안내드리겠습니다.

이 발표에는 위험과 불확실성이 수반된 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 관련 위험 요소에 대한 자세한 내용은 SEC 제출 서류를 검토해 주시길 권장합니다. 현재 소분자 파이프라인은 다음과 같습니다. 세 가지 자산, 하나의 플랫폼, 하나의 개발 논리입니다. SER-252는 진행성 파킨슨병 치료를 위한 POZ화된 아포모르핀 자산입니다. 이것이 저희의 주력 제품이며 현재 1-B상 임상 중입니다. SER-270은 POZ화된 DHTBZ(디하이드로테트라베나진)로, VMAT2 억제제로서 운동장애인 지연성 운동 이상증을 목표로 합니다. 현재 IND 승인 준비 단계에 있습니다. SER-290은 공개되지 않은 CNS 적응증을 위한 POZ 결합체로, IND 승인 준비 및 연구 계획 중입니다. 290은 다음 후보 약물로 270보다 우선 순위가 높으며, 4분기에 분자, 목표 치료 프로파일(TPP), 임상 및 상업적 포지셔닝 등을 공개할 예정입니다. SER-252는 1-B상 등록 임상 연구 중입니다. 코호트 1이 완료되었고, 독립 안전성 모니터링 위원회가 코호트 2 진행을 권고했으며, 현재 투약이 진행 중입니다.

2027년 상반기에 단회 상승 용량(top-line) 데이터를 기대하고 있으며, 이는 중요한 가치 동인이 될 것입니다. 투자 논리를 다섯 가지 포인트로 설명드리겠습니다. 첫째, 저희는 임상 단계에 있습니다. SER-252는 진행성 파킨슨병 환자를 대상으로 한 임상 연구 중이며, 현재 표준 치료로는 증상이 충분히 조절되지 않는 환자들에게 잠재적으로 최고 수준의 차별화된 제품 프로필을 가지고 있습니다. 둘째, 저희는 검증된 분자 전략을 추구하고 있습니다. 아포모르핀은 승인된 활성 성분의 예입니다. 투자자분들께서는 새로운 생물학적 기전을 인수하는 것이 요구되지 않습니다. 저희는 전적으로 제품 프로필 개선에 집중하고 있습니다.

셋째, 저희는 FDA가 승인한 505(b)(2) NDA 경로를 추구하고 있으며, 이는 현재 진행 중인 SAD/MAD 연구가 등록용(registrational) 연구가 될 가능성이 있다는 뜻입니다. 즉, FDA가 데이터에 기반해 제3상 무작위 대조 연구 대신 개방형 라벨 안전성 연구로 바로 진행하는 것을 허용할 수 있습니다. 해당 개방형 라벨 안전성 연구 중에 순차적 NDA 제출이 이루어질 예정입니다. 넷째, 단기적으로 위험 완화 이벤트가 있습니다. 그 첫 번째 이벤트가 이미 발생했습니다. 지난주에 코호트 1 관찰 결과가 발표되어, 설계된 프로필이 환자에게 나타나는지 처음으로 확인할 수 있었습니다. 다섯째, 이것은 반복 가능한 중추신경계(CNS) 모델입니다. 이는 소분자 최적화 플랫폼입니다. SER-270과 290은 동일한 폴리머 골격과 동일한 제품 최적화 논리를 추가 기회에 확장합니다. 왜 지금인가요? 2026년은 SER-252가 규제 조율 단계에서 임상 실행 단계로 전환된 해입니다. SER-252는 현재 임상 중입니다.

올해 2월, 1-B상 연구의 단회 상승 용량 군에서 첫 환자 투약이 이루어졌습니다. 첫 번째 안전성 관문을 통과했습니다. 코호트 1 투약이 완료되었습니다. 독립 안전성 모니터링 위원회가 코호트 1의 안전성 및 내약성 데이터를 블라인드 검토를 완료했고, 이번 주 시작될 코호트 2 투약 개시를 승인했습니다. 곧 코호트 1 관찰 결과에 대해 시간을 좀 할애하려고 합니다. 지금까지 이 프로그램에서 가장 중요한 일이라고 생각하기 때문입니다. SAD 부분의 주요 데이터 패키지는 2027년 상반기를 목표로 하고 있으며, 재무 상태도 이 작업을 뒷받침하고 있습니다. 우리는 2026년 4월에 2,100만 달러 이상의 사모 발행을 완료했으며, 6월 30일 기준 현금은 약 2,300만 달러로 보고했습니다. 단기적으로 투자자들의 관심사는 명확합니다.

코호트 1은 완료 및 승인되었고, 용량 증가는 진행 중이며, 505(b)(2) 경로에 따른 실행도 계속되고 있습니다. SER-252는 현재 치료 표준과 비교해 매우 차별화되어 있습니다. 이 약물은 진행된 파킨슨병에서 연속 도파민 자극(CDS)을 획기적으로 쉽게 전달하도록 설계되었습니다. 핵심 통찰은 아포모르핀은 임상적으로 활성 도파민 작용제이지만, 현재의 연속 제품들은 펌프 부담과 국소 투여 부위 반응으로 제한된다는 점입니다. SER-252는 약리 작용을 유지하면서 전달과 내약성을 개선했습니다. 여기에는 알려진 API, 최적화된 전달, POZ 기반 제어 방출, 환자 중심 장치인 Enable Injections와 협력 중인 enFuse 온바디 시스템, 그리고 505(b)(2) NDA 규제 전략이 포함되며, 이들은 한 문장으로 설명할 수 있는 목표 제품 프로필에 맞춰져 있습니다.

수술 없이, 매일 펌프 설치 없이, 현재 치료 표준에서 볼 수 있는 피하 활성 약물 방출과 관련된 피부 반응 없이 지속적인 치료를 제공합니다. 파킨슨병은 예측 가능한 경로를 따릅니다. 진단, 경구 레보도파 단독 요법, 운동 합병증, 보조 치료, 불충분한 조절 단계입니다. 마지막으로, 장치 기반의 지속적인 CDS, 즉 연속 도파민 자극입니다. 일상적으로는 더 빈번한 오프 타임과 운동 변동 및 이상운동증의 예측 불가능한 조절이 일상 기능을 제한합니다. 치료가 깨어있는 시간대 주입으로 제한될 때 지속되는 아침 오프 기간도 현재 치료 표준의 부담 중 하나입니다. 중요하게도, 장치 기반 치료는 환자와 보호자의 부담 및 침습성 때문에 아직 충분히 보급되지 못했습니다. 수치는 목표 인구를 정의하는데, 미국, EU5, 영국 전역에서 경구 치료로 불충분하게 조절되는 약 25만 명의 진행된 파킨슨병 환자입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 현재 자격이 되는 진행 환자의 5%에서 10%만이 장치 기반 치료를 받고 있습니다.

이 격차가 세리나에게 기회가 됩니다. SER-252는 질병이 경구 단일요법과 보조 요법을 넘어선 환자들을 대상으로 하며, 증상 조절을 위한 매력적인 대안이 제한적인 환자들을 위해 설계되었습니다. 이 격차의 이유를 주목해 주십시오. 이는 현재 표준 치료법의 임상적 효과 부족 때문이 아닙니다. 문제는 치료 전달 부담이 너무 커서 받아들이기 어렵다는 점입니다. 이는 생물학적 문제가 아니라 제품의 문제이며, 저희 플랫폼이 해결하도록 설계된 제품 문제입니다. 세리나에게 유리한 시기를 만드는 요인은 다음과 같습니다. 지속적인 도파민성 자극이 실제 상업적 카테고리로 자리잡아가고 있습니다. DUOPA, VYALEV, Apokyn, 그리고 이제 차별화된 진입자인 SER-252가 있습니다. 시장은 최근 승인된 제품들에 의해 형성되고 있으며, 이는 차별화된 후발주자에게 훨씬 명확한 진입 경로를 제공합니다. 기존 출시 제품들은 우리에게 두 가지를 제공합니다.

지속 치료에 대한 수요를 검증하고, 채택에 있어 사용 편의성, 내약성, 그리고 간병인 부담이 얼마나 중요한지를 강조합니다. 최근 VYALEV의 상업적 추세는 유용한 외부 평가 자료입니다. 초기 수용은 수요가 실제이며 미충족 수요가 상당함을 보여줍니다. 이 제품들이 여전히 부담스러움에도 불구하고, 그것이 바로 우리가 진입하려는 기회입니다. SER-252는 의사나 보험자 인식을 처음부터 새로 만들어야 할 필요가 없습니다. 투자 논리는 카테고리 확장과 목표 제품 프로필이 임상적으로 검증될 경우 잠재적 시장 점유율 확보입니다. 인프라, 임상적 친숙도, 그리고 보험 보상 논리가 모두 우리보다 앞서 발전하고 있습니다. 현재 승인된 표준 치료법을 살펴보고, 그것들이 검증하는 점과 해결하지 못한 점을 솔직하게 보겠습니다.

DUOPA는 이 카테고리의 첫 제품으로, 카테고리를 확립하고 지속적인 레보도파 카비도파 치료가 효과적임을 입증했으나, 수술적 장관 포트, 펌프와 젤 팩, 그리고 높은 유지 관리가 필요했습니다. VYALEV는 그 접근법의 진화형으로, 피하에 지속적인 레보도파 카비도파 제품을 시장에 내놓았지만, 펌프는 일반적으로 깨어 있는 시간 동안 착용됩니다. 라벨에는 62%의 환자가 피부 반응을 경험하며, 투여 부담이 여전히 상당하다고 명시되어 있습니다. Apokyn은 지속적인 아포모르핀 전달의 임상적 유용성을 확인하지만, 매일 펌프와 튜빙 설치가 필요하며, 실제로 국소 투여 부위 반응 부담이 있습니다. 이들 제품 각각은 개별적으로 수요를 입증합니다. 각 제품은 SER-252가 진입할 여지를 남기며, SER-252는 이러한 남은 한계점을 직접적으로 반영하여 설계되었습니다. 여기 목표 제품 프로필이 있습니다. 이전 슬라이드에서 보신 장치 및 전자 펌프와 달리, 짧은 착용 시간의 컴팩트한 체내 부착 시스템을 통한 지속 치료입니다.

짧은 착용 시간의 컴팩트한 체내 부착 시스템을 통한 지속 치료입니다. 주 2회 투여, 지속 착용 아님, 매일 설치 아님, 투여당 약 10분 착용, 튜빙 없음, 바늘 노출 없음, 전자장치 없음, 완전 기계식 작동, 프로그래밍 불필요. 버튼 하나로 작동하는 경험입니다.