빔 테라퓨틱스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

초대해 주셔서 감사합니다.

네, 좋습니다. 빔은 많은 진전을 이뤘습니다. 저희는 다양한 프로그램 전반에서 현재 매우 빠르게 전개하고 있으며, 모두 염기 교정(base editing)을 기반으로 저희가 구축한 매우 역동적인 플랫폼에 기반하고 있습니다. 이는 물론 더 정밀한 유전자 편집을 위한 차세대 CRISPR 2.0 기술입니다. 그리고 이를 이제 상당히 성숙한 단계에 이른 전달(delivery) 및 제조 체계로 통합해 왔습니다. 따라서 엑스 비보(ex vivo) 세포치료뿐 아니라 이제 인 비보(in vivo) 지질 나노입자(LNP) 프로그램도 진행하고 있으며, 이 모든 제조를 내부에서 수행하고 있습니다. 즉, 저희가 구축한 역량은 매우 상당합니다. 프로그램들은 이제 매우 빠르게 진행되고 있습니다. 따라서 겸상적혈구 질환 프로그램인 리스토-셀(risto-cel)은 현재 완전 등록 및 투약이 완료된 BEACON 시험의 최종 데이터 컷을 기다리고 있으며, 이는 연말 무렵 BLA 제출로 이어질 예정입니다. 이것이 저희의 첫 BLA가 될 것입니다. 그래서 저희가 기대하고 있는 업데이트입니다.

그리고 간을 타깃으로 한 인 비보 프로그램에서는 알파-1 항트립신 결핍증을 대상으로 하는 BEAM-302가 있습니다. 저희는 최근 새로운 데이터를 공유했는데, 환자를 계속 추가하는 가운데서도 해당 프로그램이 매우 뛰어난 일관성을 보인다는 점을 보여줬습니다. 현재는 피보탈 코호트(pivotal cohort)에 들어가 있습니다. 환자 등록을 진행 중이며, 7월에 첫 환자 투약을 완료했습니다. 연말까지 50명 코호트 등록에서 의미 있는 진전을 이루고, 해당 프로그램을 환자들에게 더 빠르게 제공할 수 있도록 계속 전진시키기를 기대하고 있습니다. 그 뒤를 잇는 것이 BEAM-301로, 글리코겐 저장병 1A의 R83C 변이를 대상으로 하는 프로그램입니다. 해당 프로그램에서는 올해 사람 대상 최초(first-in-human) 데이터가 몇 개의 용량 코호트에서 나올 예정이며, 우리가 교정을 시도할 또 다른 대사성 변이 유형입니다. 마지막으로, 인비보(in vivo) PKU 프로그램인 BEAM-304도 있습니다.

현재 IND가 오픈되어 있어서 말씀드리는 지금 이 순간에도 사이트를 열고 있으며, 올해 말쯤부터 환자 스크리닝을 시작하길 기대하고 있습니다. 그리고 당연히 그 이후에는 추적할 임상 프로그램이 될 것입니다. 그래서 진행 중인 일이 많고 이야기할 것도 많지만, 페이로드 기술과 전달(delivery) 및 제조 역량 양 측면에서 이 플라이휠이 계속 탄력을 받으면서 모멘텀이 커지는 것을 보고 있습니다.

네, 아주 좋은 질문입니다. 전반적으로 기대감이 매우 높았고, ERS도 예외는 아니었습니다. 전 세계의 의사들, 물론 저희 연구자들로부터도 이야기를 듣고 있는데, 그보다 더 중요한 건 이것이 그들이 기다려 온 프로파일로 보인다는 점입니다. 이 환자 커뮤니티는 더 나은 치료제가 정말 절실한 상황이었습니다. 이상적인 결과가 무엇인지 물으면, "보호 역치(protective threshold) 이상으로 AAT를 올려주는 무언가가 필요하다"고 말할 겁니다. 이는 기본적으로 수치가 10대(teen)로 들어가는 것을 의미하는데, 그 구간에서는 그런 수준을 가진 환자가 사실상 없기 때문입니다. 우리는 정상 단백질인 M을 만들어 AAT를 올리고자 합니다. 이는 기능적이라는 것을 알고 있고, 환자들의 폐를 보호해 줄 것입니다. 동시에 Z는 가능한 한 많이 줄이고 싶습니다.

Z는 간에 독성 단백질일 뿐만 아니라, 최근에는 전신적으로도 교란 효과가 있어 염증을 유발하고 정상 AAT의 보호 작용을 방해한다는 점을 훨씬 더 많이 알게 됐습니다. 그리고 유도 가능(inducible)해야 하잖아요? 아프면 수치가 올라가야 하는데, 저희는 그것을 보여줬습니다. 그리고 당연히 지속성도 있어야 합니다. 이 환자분들은 평생 만성 치료를 받아오셨고, 매주 보강요법(augmentation therapy)을 하고 계십니다. 그래서 한 번의 치료로 완치되기를 매우 간절히 원하시고, 저희는 바로 그것을 제공하고 있다고 믿고 있습니다. 의사와 환자 커뮤니티 전반에서 매우 큰 기대감이 있고, 저희도 BEAM-302 임상에서 운영 측면에서도 그런 흐름을 계속 확인하고 있습니다.

네, 아주 좋은 질문입니다. 사용할 수 있는 분석법이 여러 가지가 있는데, 중요한 포인트는 한 걸음 물러나서 보면 전반적으로는 모두 같은 이야기를 해주고 있다는 점이라고 생각합니다. 저희는 두 방법을 번갈아 사용하기도 합니다. 탁도법은 이 분야에서 가장 전통적인 방법입니다. 말 그대로 액체 속 단백질을 넣고 흔든 다음, 빛의 산란이 교란되는지 보는 방식입니다. 그래서 비교적 거칠고 오래된 분석법이긴 하지만, 임상의들이 매우 자주 사용합니다. 그래서 그게 표준입니다. AATD 진단을 받으실 때도 탁도법을 사용하게 됩니다. 다만 AAT 수치를 아주 자주 측정하진 않습니다. 한 번 하고 마는 경우가 많습니다. 어제였던 저희의 첫 학회 발표에서는, 임상의들에게 익숙하고 완전히 이해할 수 있는 방법이기 때문에 탁도법이 적절하다고 판단했습니다. LC-MS는 다릅니다. 물론 질량분석이고, AAT의 종류를 구분하려면 LC-MS가 필요하죠.

M이 얼마나 있는지, Z가 얼마나 있는지 보려면 탁도법으로는 그걸 할 수 없습니다. 그래서 적어도 그 목적에는 LC-MS가 필요합니다. 여러분은 저희의 LC-MS 데이터 일부를 이미 보셨을 겁니다. 그게 바로 그 내용을 보여주는 겁니다. 저희의 기대는 궁극적으로 FDA에 제출하는 총 AAT 수치 같은 항목도, 그쪽에서 LC-MS를 원하게 될 거라는 점입니다. 그래서 저희는 그 분석법으로 넘어가기 위한 브리징을 진행해 왔습니다. 앞으로 저희가 그와 관련된 내용을 더 많이 보여드리게 될 거라고 봅니다. 현재는 임상 핵심 단계(pivotal)를 위해 이를 밸리데이션하고 있습니다. 다만 결과는 꽤 비슷하게 나옵니다. 이런 분석에서는 샘플 간 비교를 할 때 대략 10% 정도의 변동폭이 있는 것이 분명히 있습니다. 또한 AAT 수치 자체도 이 환자들에서는 그 정도 규모로 오르내립니다.

저는 분명히, 여기서 16과 14.5 사이에서 여러분이 해석해야 할 만한 저희 수치의 변화는 없다고 봅니다. 기본적으로는 모두 10대 중반 수준입니다. 저희가 본 바와 같이, 꽤 지속적입니다. 일단 그 기준점(set point)이 형성되면, 그 수준이 유지되는 것을 보시게 될 거라고 생각합니다.