울트라제닉스 파마슈티컬 26년 1분기 어닝콜

감사합니다. 당사의 재무 실적을 자세히 설명한 보도자료는 ultragenyx.com 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 이번 콜에는 에밀 카키스 최고경영자 겸 사장, 에릭 해리스 최고상업책임자, 하워드 혼 최고재무책임자, 에릭 크롬베즈 최고의료책임자가 함께하고 있습니다. 오늘 콜 중에 저희는 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 이 발언들은 특정 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있습니다. 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 최신 SEC 제출 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 이제 에밀에게 마이크를 넘기겠습니다.

고맙습니다, 조시. 모두 안녕하세요. 저희는 창립 16년 차에 접어들었습니다. 올해는 매출 성장과 다수의 신약 승인으로 변혁의 해가 될 것으로 기대합니다. 글로벌 상업 사업에서 7억 달러 이상의 매출을 달성할 예정이며, 연간 두 자릿수 매출 성장의 꾸준한 실적을 이어가고 있습니다. 두 가지 유전자 치료제에 대한 PDUFA 일정이 있어, 기존에 치료 옵션이 없던 환자와 가족에게 최초의 치료법을 제공할 수 있게 됩니다. 또한, 올해 하반기에 엔젤만 증후군 환자를 대상으로 한 GTX-102의 3상 ASPIRE 연구 결과를 공개할 예정입니다. 희귀질환 분야에서 가장 큰 후기 임상 파이프라인을 바탕으로 글로벌 임상시험을 계속 진행하고 있습니다. 매사추세츠주 베드포드에 위치한 신규 시설에서 유전자 치료제 생산도 진행 중입니다. 엔젤만 증후군 치료제인 GTX-102부터 말씀드리겠습니다.

3상 Aspire 연구에 등록된 첫 환자들이 338일차 방문을 마치고 공개 라벨 연장 연구로 전환했습니다. 나머지 환자들은 향후 몇 달 내에 연구의 블라인드 구간을 완료하고 공개 라벨 연장 연구로 넘어갈 예정입니다. Aurora 연구를 통해 GTX-102 치료를 엔젤만 증후군의 다른 연령대 및 유전형으로 확대하고 있으며, 해당 연구의 등록도 순조롭게 진행되고 있습니다. 저희는 과거에 큰 돌파구가 없었던 질환에 대해 최초의 치료제를 개발하는 것을 선호하며, 따라서 일반적으로 유사한 개발 단계에 있는 경쟁 프로그램이 있는 질환 분야에서는 작업하지 않습니다.