고사머 바이오 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

물론입니다. 저는 ERS에서 돌아오는 중이라 바르셀로나 시간대에 맞춰 있습니다.

맞아요. 어딘가는 지금 5시니까요.

네, 거시적인 관점에서 시작해서 세부사항으로 들어가 보겠습니다. 확실히 많은 일이 진행 중입니다. 올리비아 브레이어가 언급했듯이, 저희는 6월에 FDA와 Type B 사전 NDA 미팅을 가졌습니다. 7월에 회의록을 받았고, 현재 NDA 작업 중이며 이에 대해 더 자세히 말씀드릴 수 있습니다. 저희는 내년에 만기가 도래하는 전환사채 문제를 해결했습니다. 그래서 그 문제를 해결하는 동시에 회사의 재융자도 진행할 수 있었습니다. 최근에 그 재융자를 마무리 지었습니다. 그래서 현금 상황은 좋은 편입니다. 또한, 저희는 파트너인 키에시로부터 세랄루티닙의 전 세계 권리를 다시 매입했습니다. 이는 그들의 전략적인 결정이었습니다.

그들은 희귀질환 분야에서 다른 방향으로 나아가기로 했는데, 다른 호흡기 관련 제품들을 개발 중이기 때문입니다. 안타깝게도 협력은 잘 진행되지 않아, 저희는 그 파트너십을 특허 기간 동안 또는 특정 수치에 도달할 때까지 매우 낮은 단일 자리수 로열티 지급으로 제한했습니다. 대략적으로 말씀드리면, 그것이 전부입니다. 새로운 데이터도 발표했습니다. 아시다시피, 저희는 19명의 환자를 대상으로 한 2상 TORREY 연구에서 기능적 호흡기 영상 데이터를 확보했습니다. 최근에는 125명의 환자를 대상으로 한 PROSERA 연구의 FRI 데이터를 ERS에서 발표했으며, 이 기술은 확실히 많이 발전했습니다. 동맥과 정맥 양쪽의 폐혈관 및 모세혈관층에 미치는 데이터와 효과가 매우 유망하게 보입니다.

전례 없는 결과로, 저희가 PAH 분야에서 최초라고 생각하며, Insmed가 2상에서 일부 연구를 했지만 3상에서는 저희가 유일한 회사이고, 환자의 약 3분의 1을 차지했습니다. 이 결과도 매우 유망하며 시장에서 저희를 차별화할 것으로 생각합니다.

네, 기꺼이 말씀드리겠습니다.

저희가 정말 기대하는 몇 가지 중 하나는, 바로 이 과정에서 모은 팀입니다. 저희는 매우 유명한 전 FDA 관계자들과 함께 일하고 있습니다. 심장신장부서 전 국장인 노름 스톡브리지 님은 지금까지 승인된 거의 모든 폐동맥고혈압(PAH) 약물을 승인한 분입니다. 또한 전 최고의료책임자였던 힐러리 마스턴과, 마지막으로 심장신장부서의 안전성 책임을 맡았던 메리 로스 사우스워스가 있습니다. 그녀는 치료제의 간 독성 문제를 이해하는 데 많은 전문성을 가지고 있습니다. 아시다시피, TKI는 잠재적인 간 신호가 있기 때문에, 그녀가 FDA 미팅 준비에 큰 도움을 주었습니다. Type B 미팅에는 저희 내부 고사머 팀도 참석했습니다. 또한 유럽에서 한 명, 미국에서 세 명의 주요 의견 리더를 그 미팅에 데려갔습니다.

그들의 주요 목적은 이 질환에서 여전히 존재하는 미충족 수요를 FDA에 설명하는 것이었습니다. 시장에 나와 있는 모든 약물에도 불구하고 5년간의 이환율과 사망률은 여전히 심각하며, 승인된 질환 변형 약물은 소타테셉트 한 가지뿐입니다. 이번 약물이 두 번째가 될 것이며, 특히 영상 데이터에서 질환의 역방향 리모델링이 잘 나타나고 있습니다. 미팅의 분위기와 톤은 매우 긍정적이었습니다. 수년간 이런 미팅을 많이 해온 참석자들은 FDA가 협력적인 태도를 보이며 승인 로드맵을 제시한 점에 매우 놀랐습니다.

처음에는 그런 기대를 전혀 하지 않았는데, FDA가 때로는 꽤 엄격하기 때문입니다. 발표 7분쯤, 가프라니 박사가 미충족 수요에 대해 설명하던 중, 알리자 톰슨 임시 국장이 일어나서 "서류 제출에 문제 없다"고 말했습니다. 서류 제출에 문제가 전혀 없다는 것입니다. 브리핑 자료와 논의된 내용 모두 검토 문제일 뿐이라는 점이 좋은 소식이었습니다. 그래서 저희는 11월 말쯤 서류 접수 시 거부될 것으로 예상하지 않습니다. 몇 주 내에 NDA 제출을 계획하고 있기 때문입니다. 더 말씀하시겠습니까? 네.

여기에 추가적인 맥락을 드리자면, 3상 시험의 주요 결과에서 p-값이 0.032로 나와 전통적인 0.05 기준을 충족했습니다. 하지만 EMA의 요청에 따라 통계 계획에서는 사전에 정해진 알파 값이 0.025였기 때문에, 더 엄격한 이 기준은 충족하지 못했습니다. 이로 인해 저희뿐 아니라 시장도 전체 데이터의 승인 가능성이나 검토 가능성에 대해 우려했습니다. 이제 밥이 FDA의 태도에 대해 매우 긍정적이고 놀랍도록 협력적이었다고 언급한 것 외에도, 회의 며칠 후 FDA가 초안 가이드라인을 수정했는데, 고도의 미충족 수요가 있는 희귀질환에서는 0.05가 사실상 기준이라는 점을 거의 명시적으로 밝혔습니다.