오큘라 테라퓨틱스 Chardan's 10th Annual Healthcare Conference

안드레아스, 우선 초대해 주셔서 감사합니다. 여러분과 이야기 나눌 수 있어 영광이며, 참석해 주신 모든 분께 감사드립니다. 우선 이 분야의 미충족 수요부터 살펴봐야 한다고 생각합니다. 항 VEGF 약물은 매우 효과적이고 안전한 계열로, 거의 40년 동안 사용되어 왔습니다. 그런데 이 나라에서만 보더라도 치료 첫해에 환자의 40%가 치료를 중단합니다. 이는 단순히 안타까운 일이 아니라, 실로 용납하기 어려운 일입니다. 치료를 중단한 환자들 가운데 거의 절반이 결국 실명하게 됩니다. 따라서 치료의 지속성을 높여 중도탈락률을 낮춰야 할 필요가 매우 큽니다. 과거의 사례를 통해서도 이를 확인할 수 있습니다.

또 다른 문제는 주사 치료 효과가 맥동적으로 나타난다는 점입니다. 치료를 계속 받을 수 있는 환자들조차 대부분 2~5년이 지나면 위축과 섬유화로 시력을 잃게 됩니다. 저희는 이 두 가지 문제를 모두 해결하고자 합니다. 저희는 AXPAXLI라는 조절 가능한 하이드로겔에 티로신 키나아제 억제제(TKI)를 결합했습니다. 저희는 우월성을 입증했습니다. 항 VEGF 치료제 대비 우월성 평가변수를 충족한 것은 이번이 처음입니다. 저희는 이러한 결과를 매우 자랑스럽게 생각합니다. 결과가 매우 훌륭하다고 생각하며, FDA와 단일 임상시험 승인 경로를 공식화했습니다.

좋은 질문입니다. 이 분야가 매우, 매우 어려운 분야라는 점은 이 자리에 계신 분들께 굳이 말씀드리지 않아도 잘 아실 겁니다. 신약 10개 중 9개는 실패하며, 이는 많은 직원과 그 가족을 비롯한 여러 사람에게 영향을 미칩니다. 먼저 이 점을 말씀드리고 싶습니다. 다른 회사가 실패하는 것을 보고 기뻐할 사람은 없습니다. 저는 여기서 배울 점이 있다고 봅니다. 이에 대해 자세히 말씀드리겠으며, 이는 정말 중요한 내용입니다. 잠시 시간을 들여 말씀드리겠습니다. 전반적으로 말씀드리면, 저희 분야에는 경쟁사가 하나 있었는데, 저희가 유지 치료제를 개발하고 있기 때문입니다. 저희는 일시 주사제를 사용하지 않습니다. 비열등성 시험으로 알려진 다른 모든 것은 일시 주사제에 얽매여 있습니다.

저희가 보기에는 유지 치료제를 놓고 경쟁하는 약물은 실제로 두 가지입니다. 하나는 저희 약이고 다른 하나는 아이포인트의 약이었는데, 이제는 저희 약만 남았습니다. 이제 저희는 사실상 아무런 경쟁 없이 나아갈 수 있는 명확한 경로를 확보했다고 생각합니다. 이제 매우 중요한 주제로 넘어가겠습니다. 이 내용은 만성 망막 질환을 살펴보는 애널리스트나 투자자라면 누구에게나 해당합니다. 제 개인적인 생각으로는, 망막 분야 밖에서는 질환의 변동성이 얼마나 큰지 완전히 오해하고 있다는 점이 있습니다. 황반변성을 살펴보겠습니다. 솔직히 말씀드리면 당뇨병성 황반부종, 망막정맥폐쇄, 당뇨망막병증 등 모든 질환에 해당하는 이야기입니다. 핵심은 저희가 종양학, 류마티스학, 면역학 분야에 비해 적어도 75년은 뒤처져 있다는 점입니다. 저희는 질환을 어떻게 세분화해야 하는지 전혀 모릅니다.

제가 안드레아스에게 와서 “대장암 치료제가 있습니다”라고 말씀드린다면, 안드레아스는 제가 화성에서 온 사람인 양 쳐다보실 겁니다. 그러면서 “글쎄요, 어떤 대장암인가요?”라고 물으시겠죠. “몇 기인가요? 등급은 어떻게 되나요?”라고 물으실 겁니다. 그런데 제가 와서 “습성 황반변성이나 당뇨병성 황반부종 치료제가 있습니다”라고 말씀드리면, 아무도 신경 쓰지 않습니다. “그렇군요, 좋네요”라고 하죠. 저희는 환자 간 편차가 매우 크다는 사실을 알고 있습니다. 일반적인 루센티스 치료만으로도 2주마다 치료를 받아야 하는 환자들이 있습니다. 6개월마다 치료를 받아야 하는 환자들도 있습니다. 따라서 환자 선별과 임상시험 설계가 매우 중요합니다. 젠엔텍과 로슈 등에서 했던 것처럼 이러한 차이를 무력화하거나 적어도 완화할 수 있는 2,000명, 3,000명 규모의 대규모 임상시험은 더 이상 진행하지 않습니다. 저희는 더 작은 규모의 임상시험을 진행하고 있습니다. 환자 선별에 각별히 주의를 기울여야 합니다.

질환 바이오마커가 없기 때문입니다. 질환의 유전적 표지자도 없습니다. 저희는 각 임상시험에 맞춰 환자 위험을 낮추는 방안을 매우 신중하게 검토해 왔습니다. SOL-1에는 전혀 다른, 그리고 적절한 환자군을 선정했고, SOL-R에는 안정적인 환자군을 선정했습니다. 이 때문에 저희는 SOL-R의 성공을 매우 확신합니다. 이는 재치료 기준과는 전혀 관계가 없습니다. 임상시험 설계와 적절한 환자 선별이 모든 것을 좌우합니다. 실패 이후 아이포인트 측도 이제는 실제로 이를 인정하고 있다고 생각합니다. 오늘 아침과 어제 관련 소식을 접하셨을 겁니다.

저희는 이 점을 강조합니다. 앞서 말씀드린 대로 저희는 그들의 TKI가 더 약하다고 생각하는데, 실패의 원인은 그것뿐만이 아니라고 봅니다. 매우 중요한 원인 중 하나는 환자 선별입니다. 그들이 했던 것처럼 누구나 참여할 수 있도록 하면 임상시험 환자를 모집하기는 쉽습니다. 그들은 이전에 치료받은 환자와 치료 경험이 없는 환자를 함께 포함했습니다. 먼저 무작위 배정한 뒤 로딩을 진행했습니다. 저희는 그 반대로 하고 있습니다. 치료 경험이 없는 환자만 대상으로 합니다. 먼저 로딩을 진행하도록 하고 있으며, 저희가 말하는 로딩이 반드시 생물학적인 것을 의미하지는 않습니다. 적절한 환자군을 선별한다는 뜻이며, 그 이후에야 무작위 배정을 합니다. 이것이 저희가 성공을 그토록 확신하는 이유이자, 루가노와 루시아에서 일어난 일과 이번이 다른 이유입니다.

글쎄요, 그들에게 좋은 결과가 있기를 바랍니다. 앞서 말씀드린 이유로 그들을 저희의 경쟁자로 보지는 않습니다. 그들은 볼루스 주사제이기 때문입니다. 볼루스 주사제와 유지 치료제를 구분하는 것이 중요하다고 생각합니다. 저희는 유지 치료제입니다. 앞서 말씀드렸듯이 저희의 경쟁자는 아이포인트였고, 이제는 저희뿐입니다. 유지 치료제를 사용하기 전에 필요하다고 판단해 어떤 볼루스 주사제를 사용하든, 저희에게는 실제로 중요하지 않습니다. 아바스틴일 수도 있고, 바비스모일 수도 있으며, 루센티스일 수도 있습니다. 코디악의 약물도 개발이 그 단계까지 진행된다면 선택지가 될 수 있습니다. 하지만 저희가 속한 범주는 유지 치료제입니다. 따라서 같은 것은 아닙니다. 두 범주를 구분하는 것이 중요하며, 저희는 이들을 경쟁자로 전혀 여기지 않습니다. 그렇지만 답해야 할 질문이 많다고 생각합니다.

실제로 6개월 동안 효과가 지속된 환자들은 누구였습니까? 이 환자들은 어디에 해당했습니까? 볼루스 주사를 6회 맞은 후였습니까? 치료 초기 환자들이었습니까? 재치료가 필요했습니까? 실제로 주사를 몇 회 맞았습니까? 총 주사 횟수는 아직 확인하지 못했습니다. 이것들은 정말 기본적인 질문들입니다. 이는 필요 시 투여군과 허가사항에 따른 투여군의 비교입니다. 필요 시 투여군의 규제 승인 경로가 어떻게 되는지 모르겠습니다. 이상반응과 관련해서는, 기껏해야 전체 이상반응의 25% 정도만 확인했을 것이라고 생각합니다. 앞으로 확인해야 할 것이 훨씬 더 많다고 생각합니다. 어쨌든, 그들에게 행운이 있기를 바랍니다. 임상시험 연구자의 관점에서 보면, 저희가 아직 확인하고 싶은 데이터가 많습니다. 그 데이터는 분명 앞으로 공개될 것입니다. 앞으로 공개되기를 바랍니다. 하지만 다시 말씀드리면, 저희는 이들을 경쟁자로 여기지 않습니다.

이들은 일회성 주사제로서 루센티스, 아바스틴, 바비스모 같은 약물과 경쟁하고 있습니다.