라파엘 홀딩스 3rd Annual Guggenheim Healthcare Innovation Conference

물론입니다. 감사합니다. 우선 숨을 좀 고르겠습니다.

네, 정말 긴 여정이었습니다. 초대해 주셔서 감사합니다, 에디. 구겐하임에도 초대해 주셔서 감사드립니다. 감사드립니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 라파엘 홀딩스와 사이클로 테라퓨틱스에 대해 간단히 말씀드리겠습니다. 두 회사는 2025년 3월에 합쳐졌습니다. 당시 라파엘은 사이클로 테라퓨틱스의 최대 투자자였습니다. 오늘은 대부분의 시간을 할애하고 질문도 주로 다룰 것으로 생각되는 사이클로 테라퓨틱스는 1990년대부터 사업을 이어 왔습니다. 하지만 2014년과 2015년에 니만-픽병 C형 치료를 위한 트랩솔 사이클로 임상시험을 시작했습니다. 지난 10여 년 동안 1상과 1/2상을 완료했고, 최근에는 출생 시점부터 성인까지 니만-픽병 C형의 신경 및 내장 증상을 치료하기 위한 중추적 3상 시험도 완료했습니다.

해당 시험은 올해 6월에 완료됐습니다. 9월에는 중추적 임상시험의 주요 결과를 발표했으며, 지난달 말에는 니만-픽병 C형 치료제인 레미베타덱스의 신약허가신청서를 미국 식품의약국에 제출했습니다. 현재 저희는 주로 연구개발을 하는 회사지만, 해당 자산을 상업화해 미국에서 출시할 계획입니다. 간단히 말씀드리면 이렇습니다.

물론입니다. 제가 먼저 설명을 시작한 다음 넘겨드리겠습니다.

네, 그렇습니다. 이 시험은 2021년에 시작됐습니다.

2년간 진행된 94명 대상의 이중맹검 시험이었으며, 48주 시점에 중간 분석을 실시했습니다. 시험 설계는 미국 식품의약국과 함께 상당히 긴밀한 협의를 거쳐 마련했습니다. 당시 업계에서 미국 식품의약국이 확인하고 있던 몇 가지 사항으로 인해 시험 기간을 2년으로 연장하기를 원했기 때문이라고 저희는 생각합니다.

평가변수는… 네. 평가변수는 삼킴, 보행, 미세운동 기능, 언어 능력으로 구성된 4D 복합 점수입니다.

이 평가변수는 미국 식품의약국이 이전에 검토했던 다른 후보물질에 대한 피드백을 바탕으로 미국 식품의약국과 함께 개발했습니다. 3상 시험을 시작할 때 이를 주요 평가변수로 추가했을 뿐 아니라, 트랩솔 사이클로와 위약을 각각 표준 치료와 비교했습니다. 이는 중요한 부분입니다. 해당 시험을 개발하면서 고려한 사항 중 하나는, 시험에 참여하는 동안 위약군과 트랩솔 사이클로 투여군 모두에서 미글루스타트가 표준 치료제로 사용되고 있었다는 점입니다. 시험에 등록하려면 환자들은 배경 치료로 미글루스타트를 3개월간 복용해야 했습니다.

프로그램 전반과 연구계획서에 명시된 내용을 함께 살펴보면, 미국 식품의약국과 사전에 지정한 공변량은 시험 시작 단계부터 의도적으로 설정한 것이었습니다.

네, 물론입니다. 마이크가 말했고 질문자께서도 말씀하셨듯이, 주요 평가변수는 충족하지 못했습니다.

사전에 지정한 공변량에서 확인한 결과는 저희에게 실로 매우 고무적인 순간이었습니다. 이는 환자 집단의 상당 부분을 차지했습니다. 마이크가 말했듯이, 명확한 점은 모든 환자가 레미베타덱스와 미글루스타트 또는 위약과 미글루스타트를 투여받았다는 것입니다. 환자 집단 자체가 저희를 고무시키기에 충분히 컸습니다. 또한 기저 데이터를 살펴보면서 각 개별 영역에서 상당히 설득력 있는 추세를 확인했습니다. 그리고 이미 발표한 바와 같이, 0~3세 환자 집단의 하위 연구 데이터는 매우 큰 영향을 주었고 저희에게 큰 기대를 안겨주었습니다. 말씀드린 대로 48주 시점에 환자 10명 중 8명이 안정화되거나 개선되는 모습을 보였습니다. 이 환자 집단은 가장 중증인 환자들로 구성되어 있습니다.