아이오니스 파마슈티컬스 FDA announcement

오늘 ZANVASTRO에 대해 논의하는 자리에 함께해 주신 모든 분들께 감사드립니다. ZANVASTRO는 알렉산더병 치료를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 질병 변형 치료제입니다. 오늘 일찍 발표된 보도자료와 오늘 웹캐스트에 동반된 슬라이드는 아이오니스 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인해 주시기 바랍니다. 시작에 앞서, 오늘 논의할 내용에는 당사의 현재 기대와 신념에 근거한 미래 예측 진술이 포함되어 있음을 알려드립니다. 이러한 진술은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 사항은 당사의 SEC 제출 서류에 포함된 위험 요소를 참고하시길 권장합니다. 오늘 통화에는 브렛 모니아 최고경영자, 홀리 코르다시에비츠 최고개발책임자, 카일 제네 최고글로벌제품전략책임자가 함께하고 있습니다.

오늘 일정은 다음과 같습니다: 브렛이 개회사를 진행할 예정입니다. 홀리가 알렉산더병과 관련된 미충족 수요 및 ZANVASTRO 승인과 라벨을 뒷받침하는 데이터를 간략히 검토할 것입니다. 카일은 아이오니스가 신경학 분야에서 처음으로 독자적으로 상업 출시하는 ZANVASTRO의 출시 전략을 설명할 예정입니다. 브렛의 간단한 마무리 발언 후, 질문 시간을 갖겠습니다. 그럼, 브렛에게 통화를 넘기겠습니다.

고맙습니다, 웨이드. 안녕하세요, 오늘 통화에 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 오늘은 알렉산더병 환자와 아이오니스에 있어 중요한 날입니다. FDA가 이 초희귀, 진행성, 그리고 종종 치명적인 신경 질환에 대한 최초이자 유일한 질병 변형 치료제인 ZANVASTRO를 승인했기 때문입니다. FDA는 아동과 성인 모두를 대상으로 알렉산더병 치료에 사용할 수 있도록 광범위한 라벨로 ZANVASTRO를 승인했습니다. 오늘 승인이 예상보다 거의 3주 앞당겨진 만큼, 우리는 ZANVASTRO를 환자들에게 더 빨리 제공할 수 있게 되었습니다. ZANVASTRO는 알렉산더병 아동 및 성인을 대상으로 한 중추 연구에서 긍정적인 데이터를 바탕으로 승인되었습니다. 이 연구는 운동 기능을 측정하는 주요 평가변수에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 효과를 달성했습니다. 또한, 주요 증상 영역 전반에 걸쳐 ZANVASTRO에 유리한 경향이 관찰되었으며, 안전성과 내약성 프로필도 우수했습니다.

아이오니스에게 이번 승인은 SPINRAZA(척수성 근위축증 치료를 위한 최초 승인 치료제)와 QALSODY(유전성 루게릭병의 유일한 질병 변형 치료제) 등 희귀 신경질환 치료제 개발의 오랜 역사를 기반으로 한 성과입니다. ZANVASTRO는 우리의 혁신 유산을 이어가며 기술의 변혁적 힘을 다시 한번 입증합니다. 오늘날 Dravet 증후군, 프리온병, 앤젤만 증후군과 같은 도전적인 질환을 대상으로 하는 8개의 완전 소유 의약품을 포함하는 업계 선도 신경학 파이프라인에서 최초의 독립적 출시인 ZANVASTRO는 향후 잠재적 출시를 지원하는 강력한 기반을 제공합니다. 또한, 아이오니스의 세 번째 완전 소유 상업용 의약품인 ZANVASTRO는 TRYNGOLZA와 DAWNZERA와 함께 풍부하고 성장하는 파이프라인에서 기회를 성공적으로 활용할 수 있음을 보여줍니다. ZANVASTRO 승인과 관련하여 FDA로부터 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 받게 되어 기쁩니다.

이 바우처는 향후 아이오니스 의약품의 FDA 심사를 가속화할 기회를 제공하며, 이를 통해 환자에게 더 빨리 제공할 수 있는 가능성을 높입니다. 미국 내 출시 외에도, 우리는 상업 파트너인 레코라티를 통해 미국 외 알렉산더병 환자들에게 ZANVASTRO 접근성을 확대하고 있으며, 레코라티는 내년에 EU와 일본에서 승인 신청을 진행할 예정이며 추가 제출도 이어질 예정입니다. 이제 홀리에게 마이크를 넘기기 전에, 이번 승인을 가능하게 해준 알렉산더병 커뮤니티, 환자, 가족, 연구자, 옹호 단체 및 연구 파트너들께 진심으로 감사드립니다. 또한, 이 중요한 의약품을 선보이기 위해 혁신과 환자에 대한 헌신, 그리고 노력을 아끼지 않은 아이오니스 팀에도 감사를 표합니다. 그럼, 홀리에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 브렛. 시작하기 전에, ZANVASTRO 승인에 기여한 알렉산더병 커뮤니티의 협력과 지원에 감사드립니다. 이 커뮤니티는 강력하고 결단력 있으며, 함께 일할 수 있어 영광이었습니다. 알렉산더병은 GFAP 유전자의 병원성 변이에 의해 발생하는 초희귀 진행성 중증 신경질환입니다. 뇌의 백질에 영향을 미치기 때문에 알렉산더병은 뇌의 여러 부위에 걸쳐 복잡한 증상을 나타낼 수 있습니다. 증상은 주로 영유아기나 아동기에 처음 나타나지만, 어느 연령대에서도 발병할 수 있으며, 대부분의 환자는 진행성 운동 및 인지 기능 장애, 이동성 및 독립성 상실, 삼키기, 기도 보호, 의도적 움직임에 필요한 근육 조절의 어려움을 경험합니다. 안타깝게도 거의 항상 치명적입니다. 알렉산더병은 전 세계적으로 약 100만 명에서 300만 명당 1명꼴로 발생하는 것으로 추정됩니다.

오늘까지 승인된 질병 변형 치료제가 없었기 때문에, 알렉산더병 환자 치료는 주로 증상 관리와 질병 진행에 따른 지원에 초점을 맞춰왔습니다. 이 환자군의 규모가 매우 작고 치료의 긴급한 필요성이 있는 점을 감안하여, FDA와 알렉산더병 커뮤니티의 지원을 받아 저희는 ZANVASTRO 등록 임상시험 설계에 혁신적인 접근 방식을 적용했습니다. 저희는 최초 인체 투여 용량 탐색과 중추적 임상시험을 하나의 통합된 통제 시험 프로토콜로 결합하여, 오늘의 승인에 기여한 결과를 도출했습니다. ZANVASTRO 임상시험에는 2세에서 53세 사이의 54명이 등록되었으며, 대부분은 등록 당시 18세 미만으로 실제 알렉산더병 환자군을 반영했습니다. 이 연구의 주요 목적은 알렉산더병을 앓고 있는 아동 및 성인의 대근육 운동 기능 안정화에 대한 ZANVASTRO의 영향을 평가하는 것이었습니다.

주요 평가변수는 5세 이상 참가자를 대상으로 10미터 보행 검사로 측정한 보행 속도 안정화였으며, 이는 신경학적 질환에서 대근육 운동 기능을 평가하는 일반적인 지표입니다. 연구는 또한 어린 참가자의 대근육 운동 기능과 알렉산더병 증상 전반을 포착하기 위한 여러 2차 및 탐색적 평가변수도 측정했습니다. 승인된 ZANVASTRO 용량은 50밀리그램이며, 분기별로 척수강 내 주사로 투여되며, 이는 저희가 승인받은 다른 신경학 약물과 동일한 잘 확립된 투여 경로입니다. 저희는 처음에 소규모 환자군에서 분기별 25밀리그램의 낮은 용량을 시험하여 ZANVASTRO의 안전성과 약동학적 특성을 확립했습니다. 이후 완료 후, 더 큰 환자군에서 승인된 50밀리그램 용량을 시험했으며, 이는 임상시험의 중추적 부분을 대표합니다.

연구는 주요 평가변수를 충족했으며, ZANVASTRO 50밀리그램 치료군에서 10미터 보행 검사상 보행 속도의 통계적이고 임상적으로 의미 있는 안정화를 보여주었습니다. 이는 이 환자군에서 약물이 질병 변형 효과를 입증한 최초의 사례로 매우 고무적인 결과였습니다. 2차 및 탐색적 평가변수도 일관되게 ZANVASTRO에 유리한 결과를 나타냈습니다. 2세에서 4세 참가자에서는 ZANVASTRO가 GMFM88(대근육 운동 기능 측정법-88)에서 대조군 대비 대근육 운동 기능을 개선했습니다. 이는 이 연령대에 적합한 잘 확립된 평가 도구입니다. ZANVASTRO는 또한 대조군 대비 혈장 GFAP를 크게 감소시켜, ZANVASTRO가 목표 표적에 작용하며 알렉산더병의 근본 기전을 조절하고 있음을 입증했습니다. ZANVASTRO는 임상시험에서 우수한 안전성과 내약성 프로파일도 보여주었습니다.

임상시험에서 관찰된 대부분의 이상반응은 경증에서 중등도의 수준이었으며, 심각한 이상반응은 대조군보다 ZANVASTRO 투여군에서 더 적게 발생했습니다. 이러한 효능 및 안전성 결과는 실제 알렉산더병 환자군을 반영하는 아동 및 성인 대상의 광범위한 적응증 라벨을 뒷받침했습니다. 중요하게도, 저희는 ZANVASTRO가 알렉산더병 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션이자 표준 치료가 될 수 있는 좋은 위치에 있다고 믿습니다. 이제 콜을 카일에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 홀리. 저희는 미국 내 이 초희귀 진행성 신경계 질환을 앓고 있는 분들께 알렉산더병 최초의 질병 변형 치료제인 ZANVASTRO를 제공하게 되어 매우 기쁩니다. 이는 상당한 미충족 수요가 있는 커뮤니티를 위한 중요한 신약을 의미합니다. 저희는 알렉산더병으로 진단받은 아동과 성인이 치료에 접근할 수 있도록 폭넓은 적응증을 가진 ZANVASTRO를 출시하고 있습니다. 저희는 이 중요한 치료제를 필요로 하는 환자들에게 신속히 제공할 수 있도록 제품을 유통망에 빠르게 공급하기 위해 노력하고 있습니다. 고객 대응 팀이 이미 현장에 배치되어 있어 ZANVASTRO 출시 준비가 완료되었습니다. 정확한 유병률은 잘 알려져 있지 않지만, 미국 내 약 300명이 알렉산더병을 앓고 있으며 이 중 약 절반은 의료 청구 기록을 통해 확인된 것으로 추정됩니다.

현재 질환에 대한 보조 치료를 받고 있는 환자들 중 다수는 미국 내 약 12개의 백질이영양증 우수센터 중 한 곳에서 치료를 받고 있습니다. 출시 시 저희 팀은 이들 센터에 집중하여 확인된 환자들이 적절한 경우 ZANVASTRO에 접근할 수 있도록 할 것입니다. 동시에, 집중된 네트워크 외의 신경학 센터의 치료자들에게도 접근하여 ZANVASTRO의 혜택을 받을 수 있는 새로운 환자를 발굴하기 위해 노력할 것입니다. 필요에 따라 옴니채널 자원을 전략적으로 활용하여 팀의 접근 범위를 확장할 계획입니다. 저희는 네 가지 초기 출시 우선순위를 가지고 있습니다. 첫째, 임상시험과 확대 접근 프로그램에서 현재 ZANVASTRO를 투여받고 있는 환자들을 상업용 약제로 전환하는 동시에 이 과정 전반에 걸쳐 환자들의 치료 연속성을 보장할 것입니다.

둘째, ICD-10 코드와 환자 등록부를 통해 이미 알렉산더병으로 진단 및 확인된 환자들이 치료를 받을 수 있도록 할 것입니다. 셋째, 이 희귀 신경질환 환자를 돌보는 의사들 사이에서 질환 인식을 높여 새로운 환자 발굴을 촉진할 것입니다. 마지막으로, 보험사와 협력하여 ZANVASTRO의 보험 적용과 접근성을 확보할 것입니다. 또한, 알렉산더 커뮤니티의 고유한 요구에 맞춰 Ionis Every Step 환자 및 의료진 지원 프로그램을 맞춤화했습니다. 의료 제공자와 현장 직원들을 위해, 척수강 내 투여되고 분기별로 투여되는 ZANVASTRO에 특화된 접근 및 상환 지원 서비스를 제공하며, 대부분 환자의 의료 보험 혜택 하에 상환될 예정입니다. 환자와 가족들은 치료 시작과 지속을 돕기 위해 설계된 포괄적인 교육 및 상환 지원 서비스를 이용할 수 있습니다.