카이버나 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

감사합니다, 미첼. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다.

네. 키베르나는 자가면역질환에 세포치료제의 혁신적인 힘과 완치 가능성을 제공하는 분야에서 세계를 선도하고 있습니다. 저희는 독창적인 CAR 구조체와 확립된 제조 공정을 갖추고 있으며, 이를 기반으로 신경면역질환에 초점을 맞춰 개발을 가속화하고 있습니다. 그 시작점은 경직인간증후군으로, 승인된 치료제가 없고 환자를 쇠약하게 만드는 희귀질환이며, 저희는 이 질환에서 혁신적인 결과를 보여드렸습니다. 현재 생물학적제제 허가신청을 제출하는 절차를 진행 중이며, 올해 4분기까지 해당 신청을 완료할 예정입니다. 그렇게 되면 저희는 전 세계에서 이 질환에 대해 승인된 최초의 치료제가 될 뿐 아니라, 자가면역질환에 승인된 세포치료제를 보유한 세계 최초의 기업이 될 것입니다. 이는 저희에게 정말 중요한 이정표입니다.

이는 저희 파이프라인의 나머지 부분과 신경면역질환 포트폴리오를 어떻게 구상할지에 대한 출발점에 불과합니다. 저희는 전신성 중증근무력증에서 매우 고무적인 데이터를 확보했으며, 진행성 다발성경화증과 같은 다른 질환에서도 성과를 내고 있습니다. 또한 이 혁신적인 치료제인 미브셀을 전 세계 더 많은 환자에게 제공할 수 있는 장기적인 미래와 가능성을 계속 구축해 나가고 있습니다.

네. 우선 이 환자들과 관련된 발표 소식을 접하게 된 것은 정말 안타까운 일이라는 점부터 말씀드리고 싶습니다. 그 소식을 듣는 것은 정말 힘든 일이었습니다. 저는 이것이 바로 저희 카이버나가 하고 있는 일이 다르다는 점을 분명히 보여준다고 생각합니다.

중요한 차이는 두 가지이며, 앞서 간략히 말씀해 주셨습니다. 첫째, 저희는 매우 독특한 구조체를 보유하고 있습니다. 저희는 자가면역질환 분야에서 CD28 공동자극 도메인과 완전 인간형 설계를 적용하고, 이 CAR의 안전성 프로파일을 개선하기 위해 특별히 도입한 다른 변형까지 갖춘 유일한 CD19 CAR 치료제입니다. 실제로 미브셀은 자가면역질환에 사용하기 위한 명확한 목적을 가지고 미국 국립보건원으로부터 라이선스를 도입했으며, 초기 세대 CAR T 치료제의 효능을 유지하고 있습니다. 따라서 강력한 B세포 고갈과 면역 재설정, 장기적인 유효성을 기대할 수 있습니다. 동시에 사이토카인 방출뿐 아니라 ICANS와 신경계 이상반응이 발생할 가능성은 10분의 1로 낮췄습니다.

저희는 CAR 구조체가 매우 중요하다고 생각합니다. 지금까지 미브셀을 100명 넘는 환자에게 투여했으며, 고등급 CRS나 고등급 ICANS는 한 건도 발생하지 않았고, 일부 동종업체들이 보고하고 있는 면역효과세포 관련 혈구탐식성 증후군 사건도 보고된 사례가 없습니다. 이는 첫 번째 핵심 축으로서 구조체의 안전성이 얼마나 중요한지를 분명히 보여줍니다. 하지만 두 번째 중요한 지점도 말씀해 주셨는데, 바로 제조입니다. CAR T 치료제의 경우 제품이 곧 공정이고 공정이 곧 제품이기 때문에 제조가 매우 중요합니다. 카이버나에서는 이미 확립되어 충분히 검증된 전통적인 제조 공정을 사용하고 있습니다. 저희는 신속 제조 방식을 사용하지 않습니다. 신속 제조는 CAR 자체에 다른 종류의 변동성을 유발할 수 있고, 환자에게 나타나는 이상반응 프로파일도 달라질 수 있기 때문에 이는 중요하다고 생각합니다.

이미 확립된 제조 공정과 안전성 개선을 위해 특별히 설계된 CAR를 적용하고 있기 때문에, 이러한 장점이 현재 미브셀에서 확인되고 있는 임상 프로파일에 반영되고 있다고 생각합니다. 말씀드린 것처럼 지금까지 100명이 넘는 환자를 치료했으며, 매우 확립된 안전성 프로파일을 확보하고 있습니다. 또한 상용화 단계로 규모를 확대할 때에도 이러한 프로파일이 잘 뒷받침해 줄 것으로 생각합니다.

네. 경직인간증후군은 희귀질환이지만 중요한 질환입니다. 현재 미국에서는 6,000명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있으며, 진행성 질환입니다. GAD65 및 기타 항체에 의해 유발되는 자가면역 매개 질환이지만, B세포가 매개하는 항체 질환이기도 합니다. 그렇기 때문에 KYV-101이 이 환자들을 지원하고 도울 수 있는 매우 독특한 위치에 있다고 할 수 있습니다. 저희는 이 환자들의 자연 경과가 매우 끔찍하다는 것을 알고 있습니다. 이 질환은 평생에 걸쳐 진행되며, 많은 환자들이 중년에 진단을 받기 때문에 앞으로 살아갈 날이 매우 많이 남아 있습니다. 그러나 이들 중 80%는 중증 장애로 진행되어 보행기나 휠체어가 필요하거나, 심지어 침상에 누워 지내게 됩니다.

최초 진단 후 불과 4년이 지나면 직업을 유지하는 환자는 20%에도 미치지 못한다는 것을 알고 있습니다. 따라서 많은 환자들이 집 밖으로 나가지 못하게 됩니다. 근로 손실 시간뿐만 아니라 간병 비용 측면에서도 사회 전체에 막대한 비용이 발생합니다. 승인된 치료법은 없습니다. FDA 승인을 받은 치료법은 없으며, 이 환자들이 오프라벨로 받고 있는 치료법도 실질적으로 효과가 없습니다. 이러한 치료법은 단기간 증상을 완화하는 데 어느 정도 도움이 될 수 있지만, 말씀드린 것처럼 대부분의 환자는 계속 진행되어 장애가 더욱 심해집니다. 그렇기 때문에 중추적 임상시험에서 미브셀을 통해 확인되고 있는 결과가 매우 놀라운 것입니다.