지브러 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

감사합니다, 니콜. 오늘 오후 분기 콜에 참석해 주신 모든 분들께 환영 인사를 드립니다. 제브라의 사명은 희귀질환 환자들에게 삶을 변화시키는 치료제를 제공하는 데 있어 가능한 한계를 재정의하는 것입니다. 집중적인 실행을 통한 장기 가치 창출 전략은 사업 전반에 걸쳐 측정 가능한 성과로 이어지고 있습니다. 2분기 순매출은 3,970만 달러로 전년 동기 대비 53% 증가했습니다. 이는 MIPLYFFA의 미국 내 순매출 3,020만 달러가 견인했습니다. 우리의 상업적 진전은 미국 내에서 Niemann-Pick병 타입 C, 즉 NPC의 기초 치료법으로서 미글루스타트와 병용한 MIPLYFFA의 환자 도달 및 성공적인 정착에 지속적인 모멘텀을 반영합니다. 6월 30일 기준으로 총 184건의 처방 등록서류를 접수했으며, 이 중 14건이 2분기에 접수되어 올해 상반기 총 23건이 되었습니다.

우리는 2041년까지 보호되는 Orange Book 등재를 통해 MIPLYFFA에 대한 지적 재산권 위치를 강화했습니다. 미국 조기 접근 프로그램과 소아 하위 연구에서 나온 장기 데이터를 발표하여 MIPLYFFA의 효능과 안전성을 추가로 입증했습니다. 유럽연합의 인체용 의약품 위원회(CHMP)에 아리모클로몰 판매허가신청서(MAA)의 재심사를 요청했습니다. 2억 6천만 달러 이상의 현금성 자산과 투자금을 바탕으로 견고한 재무 기반을 계속 구축하고 있습니다.

이후 우리는 재심사 절차를 진행 중이며, 이는 CHMP 의견에 명시된 구체적인 사유를 해결하고 새로운 보고관 및 공동 보고관이 우리의 종합 증거 자료를 검토할 기회를 제공합니다. 이 과정은 일반적으로 재심사 제출부터 CHMP 의견까지 120일이 소요되며, 4분기에 결과가 예상됩니다. 중요하게도, 유럽 규제 절차를 진행하는 동안에도 환자와 NPC 커뮤니티에 대한 우리의 헌신은 변함없습니다. 우리는 전 세계 확대 접근 프로그램(EAP)을 통해 적격 환자들이 아리모클로몰에 접근할 수 있도록 유지할 것이며, 이 프로그램은 동정적 사용과 비용 보상 명명 환자 프로그램으로 구성되어 132명의 환자가 등록되었고, 2분기에 10명이 추가되었습니다. 기존 안내대로, 프랑스 EAP를 넘어선 비용 보상은 환자 기반이 안정화될 때까지 초기 몇 년간 매우 변동성이 클 것으로 예상됩니다.

유럽 외 지역의 환자 주문 패턴은 예측하기 어렵고, 일부 지역은 1년치 전량 주문하는 반면, 다른 지역은 월별 또는 분기별로 주문하고 있습니다. 동시에, 우리는 추가 국가들의 강한 관심에 대응하여 글로벌 EAP를 통한 MIPLYFFA 접근 확대 기회를 평가하고 있습니다. 이는 미국 외 적격 환자들이 치료에 접근할 수 있도록 돕고 희귀질환 커뮤니티 전반에 의미 있는 파트너십을 구축하려는 우리의 의지를 반영합니다.

또한, 우리는 2041년까지 보호되는 Orange Book 등재를 통해 미국 내 MIPLYFFA에 대한 지적 재산권 위치를 강화했습니다. 별도로 요청한 특허 기간 연장에 대한 결정은 아직 미국 특허청의 결과를 기다리고 있습니다. 만약 승인된다면, 이는 Orange Book 보호 기간 내에 해당됩니다. 우리의 지적 재산권 포트폴리오는 MIPLYFFA의 장기 상업적 기회를 위한 강력한 기반을 제공합니다. 우리는 현재 포트폴리오를 넘어 보호 범위를 확장하고 강화하는 데 계속 투자하고 있습니다. 동시에, 우리는 혈관 확장 및 평활근 이완을 유도하는 선택적 아드레노수용체 조절제인 셀리프로롤을 진행 중이며, 이는 혈관 엘러스-단로스 증후군(vEDS) 치료를 위한 것입니다. vEDS는 COL3A1 유전자 변이로 인해 혈관과 속이 빈 장기의 벽이 약해져 동맥 파열이나 박리 등 합병증을 초래하는 희귀 유전 결합 조직 질환입니다.

셀리프로롤은 이러한 조직에 가해지는 기계적 스트레스를 줄이는 것으로 나타났습니다. 진행 중인 3상 DISCOVER 임상시험에서는 2분기에 4명을 포함해 총 66명의 환자를 등록했습니다. 이 연구는 이벤트 기반으로 중간 분석을 위해 28건의 이벤트가 필요하며, 현재까지 3건의 확정된 이벤트가 발생했습니다. 우리는 유전자 검사 센터 네트워크 확장과 FDA와의 협력을 통한 임상 개발 진전 방안 모색 등 등록 촉진 전략을 실행하여 이 프로그램 가속화에 집중하고 있습니다. 1분기 Type C 미팅 이후 올해 하반기에 FDA와의 재협의를 계획대로 진행할 예정입니다. 요약하자면, 우리의 우선순위는 희귀질환 환자들을 위한 혁신 제공, 이해관계자들을 위한 지속 가능한 가치 창출, 그리고 우리가 봉사하는 환자, 의료 제공자, 지역사회를 위한 약속 이행에 명확히 집중되어 있습니다.

이제 통화를 조쉬에게 넘겨 MIPLYFFA의 상업적 성과에 대해 더 자세히 공유하도록 하겠습니다.

조쉬? 감사합니다, 닐. 안녕하세요.

NPC는 중대한 신경학적 손상을 초래하고 환자와 가족에게 상당한 부담을 주는 초희귀 유전 질환입니다. 임상 증상으로는 보행 기능 장애, 미세 운동 능력 저하, 삼킴 및 언어 장애가 포함될 수 있습니다. 이 질환과 증상은 환자마다 크게 다르며, 이는 질환의 복잡성과 심각성을 반영합니다. 올해 초, NPC 임상 치료 지침이 업데이트되어 2018년 마지막 발행 이후 치료의 새로운 진전을 반영하고 질환을 보다 자세히 규정했으며, MIPLYFFA가 추가되었습니다. 중요하게도, 지침은 확진된 모든 NPC 환자에 대해 병용 요법을 고려할 것을 권고합니다. 참고로, MIPLYFFA는 미글루스타트와 병용 사용을 승인받은 유일한 FDA 승인 NPC 치료제로서 확립된 효능과 안전성을 갖추고 있습니다.

무작위 대조 핵심 연구에서 병용 요법은 NPC 임상 중증도 척도(4개 영역 재평가)로 평가한 12개월간 NPC 질환 진행을 중단시켰음을 입증했습니다. 효과 발현은 빠르게 나타났으며 임상 효과는 장기간 유지되었습니다. MIPLYFFA의 임상 데이터와 NPC 커뮤니티 내 인식 증가는 채택을 지속적으로 뒷받침하고 있습니다. 닐이 언급했듯이, 출시 이후 6월 30일까지 총 184건의 처방 등록 양식을 받았습니다. 2분기에 받은 14건에는 푸에르토리코 환자도 포함되어 있어 미국 영토 내 진출 범위를 반영합니다. 앞서 언급했듯이, 등록 양식은 전문 약국에 제출된 처방전으로, 이후 보험 혜택 조사 과정을 시작하여 상환 자격을 결정합니다.