PTC 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

물론입니다. 먼저 주다, 초대해 주셔서 감사합니다.

네, 함께하게 되어 기쁩니다.

피티씨는 미충족 의료 수요가 높은 질환을 대상으로 혁신적인 치료제를 발굴, 개발 및 상용화하는 글로벌 희귀질환 기업입니다. 현재 전 세계 환자들에게 공급하고 있는 6개의 시판 제품으로 구성된 탄탄한 상용 제품 포트폴리오를 보유하고 있으며, 두 개의 과학적 플랫폼을 포함한 폭넓은 연구개발 포트폴리오도 갖추고 있습니다. 여기에는 이미 상당한 가치와 검증된 가능성을 입증한 경구용 저분자 화합물 플랫폼도 포함됩니다. 2026년 현재까지는 미국과 전 세계에서 세피엔스 출시가 계속해서 강한 모멘텀을 보이는 가운데, 매우 순조로운 출발을 하고 있습니다. 올해 현금흐름 손익분기점에 도달한다는 중요한 목표를 달성하기 위한 계획에도 차질이 없습니다. 따라서 이는 회사에 정말 중요한 이정표라고 생각합니다. 지난 몇 년간 피티씨를 다각화되고 지속 가능하며 수익성 있는 희귀질환 기업으로 전환하기 위해 노력해 온 결과이기도 합니다.

네, 물론입니다. 지금까지 스카이클라리스의 성공에 대해 대단히 고무되어 있으며, 전체적인 기회에 대해서도 여전히 매우 낙관적입니다. 또한 그동안 말씀드려 온 매출 20억 달러 이상의 수준에 도달하기 위한 계획을 순조롭게 진행하고 있습니다. 모두에게 여러 가지 예상 밖의 일들이 있었다고 생각하지만, 무엇보다도 말씀드리고 싶은 점은 성공 자체는 예상 밖의 일이 아니었다는 것입니다.

이 시장은 상당히 잘못 이해되어 왔다고 생각합니다. 승인된 치료제가 두 가지 있었지만 매출 10억 달러를 달성하지 못했기 때문에 페닐케톤뇨증 치료제가 그 수준에 도달하기는 어렵다는 인식이 있었습니다.

하지만 이는 사실이 아닙니다. 성공은 여러 중요한 요인에 기인합니다.

첫째는 치료제 자체인 스카이클라리스입니다. 스카이클라리스는 차별화된 분자로, 독특한 이중 작용기전을 통해 중증도와 관계없이 페닐케톤뇨증 환자 전 범위에서 유익한 효과를 나타낼 수 있습니다. 또한 고전적 및 비고전적 원인 변이 여부나 연령과 관계없이 사용할 수 있으며, 경구제이고 편리할 뿐 아니라 안전성과 내약성 프로파일도 매우 우수합니다. 이 점이 차별화 요소입니다. 둘째는 상업적 성공을 위한 모든 기반이 갖춰져 있었다는 사실입니다.

맞습니다. 신생아 선별검사 체계가 있고, 전문 치료 센터들도 있습니다.

잘 조직화된 커뮤니티도 형성되어 있습니다. 부족했던 것은 미국의 약 1만 7,000명 환자와 당사가 상업화할 수 있는 글로벌 시장의 5만 8,000명 환자라는 폭넓은 환자군을 치료할 수 있는 치료제뿐이었습니다. 다음은 당사의 팀입니다. 당사는 미국뿐 아니라 전 세계 환자들에게 희귀질환 치료제를 제공해 온 경험이 풍부한 팀을 보유하고 있습니다. 또한 경쟁 환경을 잘 관리하고 필요한 환자 지원을 제공하는 데 매우 익숙한 환자 서비스 팀이 있습니다. 간단히 말해, 당사는 희귀질환 치료제를 성공적으로 상업화하는 데 매우 뛰어납니다. 따라서 시장 환경, 제품의 품질, 그리고 당사 팀의 실행력이 결합되면 바로 이러한 결과가 나오는 것입니다.

세피엔스의 차별화된 특성을 계속해서 입증하는 동시에, 세피엔스가 페닐알라닌 수치 감소뿐 아니라 식이 제한 완화와 환자 전 범위에서의 단백질 섭취 증가 측면에서도 의미 있는 혜택을 제공할 수 있음을 뒷받침하는 실제 임상 근거를 제시할 수 있어 17건의 발표를 진행한 것은 분명 매우 고무적인 일이었습니다. 몇 가지 말씀드리고 싶은 점이 있습니다. 한 가지는 이번 출시가 아직 초기 단계라는 점입니다. 지금까지 거둔 모든 성과를 생각해 보면, 환자 수와 시장 기회의 규모를 고려할 때 아직 갈 길이 매우 멀다고 생각합니다. 에스에스아이이엠과 같은 학회들은 출시 전략의 일환입니다.

출시 후 1년이 되는 시점에 이러한 학회에 참여해 제품의 차별성을 계속해서 뒷받침하고, 세피엔스의 혜택을 받을 수 있다고 생각하는 많은 환자들의 치료제 사용 확대를 지원하는 것입니다. 주요 데이터 중 하나는 다음과 같은 점입니다. 사람들이 “쿠반 또는 쿠반의 제네릭을 복용 중인 환자라면 누구든 세피엔스에서 훨씬 더 나은 반응을 보인다는 데이터는 알고 있습니다. 페닐알라닌 수치 감소 측면이든 식이 제한 완화 측면이든 말입니다. 그렇다면 임상시험에 참여한 중증 환자들은 어떻습니까?”라고 질문했습니다.