클렌 Emerging Growth Conference 92

감사합니다, 안나. 뵙게 되어 반갑고, 다시 한 번 클린에 관심 가져주신 청중 여러분께 감사드립니다. 이번 주는 클린에게 매우 중요한 한 주였습니다. 며칠 전, 우리는 FDA와의 최근 미팅 후 회의록을 받았습니다. 이는 지난 1년 반 동안 FDA와 가진 다섯 번째 미팅으로, 모두 임상 데이터에 관한 논의였습니다. 클린이 발표했듯이, 미팅과 회의록에서 FDA는 제안된 데이터가 신약 승인 신청서(NDA)의 제출 및 검토를 지원할 수 있을 것으로 언급했습니다. 아직 해야 할 일이 많지만, 이 의미를 조금 풀어보겠습니다. 바이오텍 업계의 많은 분들이 잘 아시겠지만, 클린은 탁월한 생존 데이터가 있습니다.

하지만 생존 데이터만으로 FDA와의 협의를 이끌어내는 비결이 되지는 않습니다. 솔직히 말씀드리면, 처음에는 그렇게 생각했지만, HEALEY 연구에서 1차 목표를 달성하지 못했습니다. 2차 목표는 생존이었고, 우리는 FDA 부서에 많은 생존 데이터를 제출했습니다. HEALEY 연구에서는 생존을 1차 목표로 선택하지 않았습니다. 우리는 확증적 3상 시험을 생존을 1차 목표로 설계하지 않았습니다. 따라서 남은 주요 경로는 제가 방금 언급한 가속 승인(accelerated approval) 개념이며, 이는 기본적으로 대리 평가변수(surrogate endpoint)가 필요하다는 의미입니다. 생존은 대리 평가변수로 인정되지 않습니다. FDA에 부여된 법령에 따른 방식으로는 그렇지 않습니다. 이 점은 매우 명확하게 배웠습니다.

생존만으로 약물 승인이 충분한지, 모두에게 명확히 말씀드리겠습니다. 네. 생존은 명확히 강력한 데이터이지만, 가속 승인에는 해당되지 않으며, 1차 평가변수를 충족할 때만 가능합니다. 여기에는 약간의 뉘앙스가 있습니다. 그것이 중요한 뉘앙스입니다. 저희가 한 것은 괜찮은데, 왜냐하면 대리 평가변수가 남아 있고, 저희가 사용하는 대리 평가변수는 뉴로필라멘트 라이트입니다. 뉴로필라멘트 라이트는 HEALEY 연구에서 달성되었습니다. 저희는 이질적인 환자들에서 뉴로필라멘트 라이트가 약 10% 개선되는 것을 달성했습니다. 즉, 유전적으로 손상된 SOD1 ALS 환자가 아닌 98%의 ALS 환자들을 의미합니다. 이들은 전체 ALS 환자의 약 1~2%를 차지하며, FDA는 이미 이 환자들을 위한 다른 약물을 승인했습니다. 이들은 유전자가 결손되어 있으며, 저희는 생물학적 대체를 통해 유전자를 제공하고, 이들이 엄청난 반응을 보이고 있습니다.