누베이션 바이오 Cantor Global Healthcare Conference

감사합니다. 디즈니랜드 파리에도 가셨나요?

네, 갔습니다. 안녕하세요, 여러분.

암 헬스케어 컨퍼런스 이틀째에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔서에서 바이오테크 애널리스트로 일하고 있는 리 월착입니다. 다음 회사인 누베이션 바이오를 모시고 다섯 분과의 대화를 진행하게 되어 매우 기쁩니다. 오늘 저와 함께해 주신 데이비드 CEO님과 필립 CFO님께 감사드립니다. 데이비드님, 파이프라인에 들어가기 전에 전체적인 큰 그림을 설명해 주시겠습니까?

좋습니다. 감사합니다, 이 대표님. 초대해 주셔서 감사합니다. 그래서 누베이션 바이오는 정말 탄탄한 기반 위에 있다고 생각합니다. 저희는 1년 조금 넘게 전에 ROS1 억제제인 Ib Trosi를 출시했습니다. 이제 모든 경쟁사들의 데이터가 공개된 상황에서, 저희 효능을 보면 Ib Trosi가 동급 최고 약물이라는 점이 분명하다고 생각합니다. 1차 치료 환경에서 90%의 반응률과 50개월의 반응 지속 기간은 실제로 종양학의 어떤 적응증에서도 어느 약물도 따라잡지 못한 기록입니다. 그래서 저희가 명백히 최고의 ROS1 약물이라고 생각합니다. 저희의 내약성 역시 우수하며, 전체 중단률은 6.5%에 불과하고, 상위 6가지 부작용으로 인한 중단은 337명 중 1명꼴입니다. 다시 말씀드리지만, 매우 내약성이 우수한 약물입니다. 이 기회가 매우 독특하고 과소평가되는 이유는 종양학에서 50개월에 가까운 반응 지속 기간을 가진 약물이 거의 없기 때문입니다. 50개월의 반응 지속 기간 덕분에 일반적으로 보기 힘든 매출 누적 효과가 발생합니다. 따라서 역학조사에 따르면 매년 1차 치료 환경에서 새로 진단되는 ROS1 환자가 3,000명임에도 불구하고, 이를 현재 약가에 단순히 곱하면 연간 10억 달러에 달합니다.

그리고 그 이후 매년, 4년 이상까지 추가로 10억 달러가 더해질 것으로 예상되므로, 두 번째 해에는 20억 달러, 세 번째 해에는 30억 달러, 네 번째 해에는 40억 달러가 될 것입니다. 이것이 바로 매출 누적 효과가 상당한 수치로 이어지는 이유입니다. 그리고 이는 RNA 검사보다 30% 덜 민감한 DNA 검사를 기반으로 한 역학조사 결과입니다. 따라서 RNA 검사가 표준 치료법이 되면, 잠재적인 440억 달러 시장이 50억 달러를 초과하는 것도 볼 수 있습니다. 그렇다면 우리는 그와 관련하여 현재 어디에 와 있습니까? 앞서 말씀드린 바와 같이, DNA 검사로 연간 3,000명의 신규 환자가 발생하며, 이는 월 250명의 환자에 해당합니다. 출시 첫 분기의 1차 치료 환자 수를 보면 70명이었습니다. 2분기에는 80명이었습니다. 3분기에는 100명이었습니다. 4분기에는 140명이었습니다. 현재 140명이라는 점만 보더라도, 한 달에 거의 50명의 환자에 해당합니다. 시장은 한 달에 250명의 환자입니다. 역학적으로 보면, 1년이 지난 지금 우리는 전체 시장의 4분의 1, 5분의 1 정도를 이미 확보한 셈입니다. 또한 가이드라인과 CCN 가이드라인이 면역항암제(I/O)를 금기사항으로 변경하는 등 다른 새로운 변화들이 ROS1 치료제의 도입을 더욱 촉진할 것으로 생각합니다.

그리고 전반적인 검사 증가와 함께, 이는 Ib Trosi와 같은 약물의 사용 증가를 더욱 촉진할 것입니다. 그래서 이번 출시가 매우 성공적이라고 생각하며, 분기별 매출 발표 때마다 여러분께 지속적으로 업데이트해 드리겠습니다. Staff is sitting in Ib는 교모세포종 치료를 위한 저희의 IDH1 약물입니다. 저는 그 프로그램이 정말 흥미롭다고 말씀드리고 싶습니다. 왜냐하면 저희가 최근에 그 프로그램에 대한 3년 추적 관찰 데이터를 발표했기 때문입니다. 그리고 이 분야에서 유일한 경쟁자인 보로시티닙과 비교해 보시면, Staff is sitting in의 3년 비진행률이 79%에 달합니다. 따라서 3년 후 진행률은 단 21%에 불과합니다. 저희는 이것이 교모세포종에서는 이전에 관찰된 적이 없다고 말씀드리고 싶습니다. 3년 차 반응률이 44%에서 52%로 증가했습니다. 다시 말씀드리지만, 이전에 관찰된 적이 없습니다. 그래서 이 프로그램은 매우 유망해 보인다고 말씀드리고 싶습니다. 저희는 교모세포종 시장의 네 가지 모든 부분을 공략하고 있습니다. 그래서 저위험 저등급, 고위험 저등급, 저위험 고등급, 그리고 고위험 고등급입니다. 네 가지 임상시험이 그 파이의 네 가지 모든 부분을 대상으로 하고 있습니다. 시그마 임상시험은 2029년에 결과가 발표되지 않는 무진행생존기간(PFS) 연구입니다.

2029년에 결과가 발표될 무진행생존기간(PFS) 연구인 위약 대조 연구도 진행 중입니다. 하지만 반응률 평가 지표를 가진 두 가지 다른 임상시험이 있어 훨씬 더 빨리 결과가 나올 수 있습니다. 그중 하나는 3등급 희소돌기교종 임상시험으로, 이 환자들은 모두 측정 가능한 병변을 가지고 있습니다. 주요 평가 지표로 반응률을 사용할 예정입니다. DIPG에서 50명의 환자 중 11명의 반응을 근거로 약물이 승인된 키메릭스를 보면, 약 20%의 반응률 정도면 승인 가능성이 있다고 생각합니다. 그리고 우리는 보라 치료 실패 환자를 대상으로 한 또 다른 연구를 진행하고 있습니다. 이들은 보로시티닙 치료에 실패한 환자들이며, 우리는 이 환자들에서 SAFU를 통한 반응을 보여주고 있습니다. 우리는 이것이 매우 흥미롭다고 생각합니다. 왜냐하면 현재 이 환자들에게는 다른 치료 옵션이 전혀 없기 때문이며, 이것이 보로시티닙 시장 전체를 포착할 수 있게 해줄 것이라고 믿기 때문입니다. 다시 말씀드리면, CERV는 출시 이후 6,000명 이상의 환자를 치료했습니다. 우리는 보로시티닙의 1년 진행률이 약 23%임을 알고 있으며, 따라서 약 4분의 1 정도는 지금쯤 치료에 실패했을 것으로 예상됩니다. 우리는 약 50명의 환자를 모집하여 대략 10건의 반응을 보여야 승인 가능한 패키지를 만들 수 있다고 생각합니다.

그래서 저희는 이에 대해 꽤 기대하고 있습니다.

저희의 약물-약물 결합 플랫폼은 두 개의 소분자 결합 플랫폼으로, ADC에서 A를 뺀 것과 비슷합니다. 저희는 두 가지 소분자 약물을 사용하고 있습니다. 올해 하반기에 이에 대한 업데이트를 발표할 예정입니다. 현금 관점에서 보면, 저희는 대차대조표상에 7억 달러를 보유하고 있어 매우 안정적입니다. 수익성을 달성하는 데 필요한 것보다 훨씬 더 많습니다. 이로써 저희는 현재 위치에 대해 매우 만족하고 있다고 생각합니다.

네, 데이비드, 정말 훌륭한 개요입니다. 말씀하신 대로 2분기에 Ib Trosi 출시부터 시작하겠습니다. 환자 구성 비율 측면에서 1차 치료 환자 비중이 매우 좋았습니다. 그래서 신규 환자 시작 비율이 약 85% 정도 되죠. 앞으로 1차 치료 쪽으로 더 전환하면서 장기 성장 궤적을 어떻게 생각하면 될까요?

네, 아주 좋은 질문입니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 저희는 1차 치료 환자 비중을 30%에서 40%로 늘렸습니다. 현재 1차 치료 환경에서의 비중은 85%입니다. 그리고 그럼에도 불구하고, 현재 1차 치료 환경에서 이론적으로 가능한 연간 3,000명의 환자 중 단 20%만을 확보한 상태입니다. 그렇다면 우리는 어디에서 더 확보할 수 있을까요? 우선, 우리는 이미 경쟁사들 중 시장 선도자이지만, 아직 더 확보할 여지가 있습니다. 아직 일부 재고 판매도 남아 있습니다. 아직 일부 크리조티닙 매출도 남아 있습니다. 궁극적으로는 그 모든 것을 자체 제품으로 대체하기를 희망합니다. 두 번째로, NCCN 가이드라인에도 불구하고 특히 일부 지역 병원에서는 여전히 면역항암제와 화학요법 병용 치료가 사용되고 있다는 것을 알고 있습니다. 일부 병원에서는 최대 40%에 달합니다. 따라서 NCCN 가이드라인이 적용되고 사람들이 면역항암제와 화학요법 병용 치료와 ROS1 치료제 간에 생존율 차이가 수년에 걸쳐 있다는 점을 인식하기 시작하면, 우리는 면역항암제와 화학요법 병용 치료가 ROS1 치료제로 전환되기 시작할 것이라고 생각합니다. 그리고 이는 잠재적으로 저희 매출을 두 배로 늘릴 수도 있을 것입니다. 그리고 그 위에, 학술 병원에서는 검사율이 높지만 일부 지역 병원에서는 30%에서 40%에 불과하다는 점을 알고 있습니다.

따라서 지역사회에서의 검사율 향상만으로도 매출을 두 배로 늘릴 잠재력이 있습니다. 현재 환자 수는 50명입니다. 면역항암화학요법에서 환자 수가 두 배로 늘어난다면, 100명에 이를 것입니다. 검사 수가 두 배로 늘어난다면, 환자 수는 200명에 이를 수 있습니다. 그리고 이는 1차 치료 환경에서 최대 이론적으로 가능한 250명의 환자에 더 가까워질 것입니다. 따라서 우리는 의사들에게 결과의 큰 차이에 대해 계속 교육할 것입니다. I/O 화학요법과 ROS1 치료제 사이에서 우리는 시장 점유율을 계속 확대해 나갈 것입니다. 우리는 현재 ROS1 치료제, 다른 현재 ROS1 치료제들로부터 그렇게 믿고 있습니다. 그리고 일반적으로 검사도 증가했는데, 현재 많은 정밀 종양학 검사 덕분에 폐암이 이러한 돌연변이 중 하나를 가지고 있다면 지구상에서 가장 치료가 가능한 암 중 하나가 되었습니다. 제가 한 가지 더 말씀드리고 싶은 점은, 432 연구의 Libretto와 함께한 self-percatinib RET 연구를 보면 비율이 0.17이라는 점입니다. 이는 보조요법 연구에서 지금까지 본 것 중 가장 강력한 위험비 중 하나였으며, 이는 사망 위험을 83% 줄일 수 있기 때문에 RET 변이 폐암을 더 일찍 찾아야 한다는 의미입니다.

그래서 이것이 모든 배를 띄우는 상승하는 조수가 될 것입니다. 보실 때는 단순히 RET만 찾는 것이 아닙니다. 모든 것을 찾으셔야 합니다. 그래서 그런 요소들이 검사 시기를 훨씬 앞당기고 전체 검사량을 증가시킬 것입니다. 그래서 우리는 이러한 요소들이 1차 환자 발견과 그 환자 치료를 계속 가속화할 것이라고 생각합니다.

그리고 NCCN 가이드라인에 관한 부분인데, 의사들의 행동 변화를 위해서는 시간이 좀 걸리는 것으로 알고 있으며, 스튜어드와 의사들이 면역항암제 병용 화학요법을 사용하고 있습니다. 하지만 단순한 교육을 넘어서, ROS1 치료제 사용으로의 전환을 촉진하기 위해 다른 어떤 조치들을 취할 수 있습니까? 그리고 이 문제가 지역 병원에서 더 심각한지, 아니면 학술 병원에서 더 큰 문제인지 궁금합니다.