누베이션 바이오 Cantor Global Healthcare Conference

여러분 안녕하세요. 캔터 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 2일차에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔터의 바이오텍 애널리스트 이 워즈니악입니다. 다음 회사인 누베이션 바이오를 모시고 파이어사이드 챗을 진행하게 되어 매우 기쁩니다. 오늘 함께한 분들은 데이비드 CEO와 필립 CFO입니다. 참석해 주셔서 감사합니다. 데이비드, 파이프라인에 들어가기 전에 전체적인 이야기를 1만 피트 시각에서 설명해 주시겠습니까?

좋습니다. 감사합니다, 리. 초대해 주셔서 감사합니다. 누베이션 바이오는 정말 탄탄한 기반 위에 있다고 생각합니다. 우리는 1년 조금 넘게 전에 ROS1 억제제인 IBTROZI를 출시했습니다. 이제 모든 경쟁사 데이터가 공개된 상황에서 IBTROZI가 동급 최고 약물이라는 점이 분명해졌다고 생각합니다. 효능을 보면, 1차 치료 환경에서 90% 반응률과 15개월 반응 지속 기간을 기록하고 있습니다. 이는 실제로 어떤 암 적응증에서도 어떤 약물도 따라오지 못한 기록입니다. 그래서 우리는 명확히 최고의 ROS1 약물이라고 할 수 있습니다. 내약성도 매우 우수하며, 전체 중단율은 6.5%에 불과합니다. 상위 6가지 부작용으로 인한 중단은 환자 337명당 1명 수준입니다. 다시 말해, 매우 내약성이 좋은 약물입니다. 이 기회가 매우 독특하고 과소평가된 이유는, 암 치료제 중 반응 지속 기간이 50개월에 근접하는 약물이 거의 없기 때문입니다.

50개월의 반응 지속 기간 덕분에 일반적으로 보기 힘든 매출 누적 효과가 발생합니다. 역학 데이터를 보면 매년 1차 치료 환경에서 새로 진단받는 ROS1 환자가 3,000명인데, 이를 현재 약가와 곱하면 연간 10억 달러 매출이 나옵니다. 이후 매년 4년 이상 추가로 10억 달러 매출이 예상됩니다. 그래서 2년 차에는 20억 달러, 3년 차에는 30억 달러 매출이 기대됩니다.

4년 차에는 40억 달러입니다. 이처럼 매출이 누적되면서 상당한 규모가 형성되는 것을 볼 수 있습니다. 이는 RNA 검사보다 30% 덜 민감한 DNA 검사 기반 역학 데이터에 따른 것입니다. RNA 검사가 표준 치료법이 되면, 잠재적인 40억 달러 시장이 50억 달러를 넘을 수도 있습니다. 우리는 그와 관련해 어디쯤 와 있나요? 말씀드린 대로 DNA 검사로 연간 3,000명의 신규 환자가 진단되며, 이는 월 250명에 해당합니다. 1차 치료 환자 수를 보면, 출시 첫 분기에는 70명, 두 번째 분기 80명, 세 번째 분기 100명, 네 번째 분기 140명이었습니다. 현재 140명이라면, 월 약 50명에 해당합니다. 역학 데이터에 따르면 시장은 월 250명 환자 규모입니다.

출시 1년 만에 전체 시장의 5분의 1을 이미 차지한 셈입니다. NCCN 가이드라인이 IO 치료를 금기시하도록 변경되는 등 다른 변화로 ROS1 치료제 채택이 더욱 늘어날 것으로 봅니다. 검사 증가도 IBTROZI 같은 약물의 사용 확대를 촉진할 것입니다. 출시가 매우 성공적이라고 생각하며, 분기별 매출 발표 때마다 계속 업데이트해 드리겠습니다. Safusidenib는 교모세포종용 IDH1 치료제입니다. 최근 3년 추적 관찰 데이터를 발표해 매우 기대되는 프로그램입니다.

이 분야 유일 경쟁자인 vorasidenib와 비교할 때, safusidenib의 3년 무진행률이 79%로, 3년 후 진행률이 21%에 불과한 점은 교모세포종에서 전례 없는 결과입니다. 3년간 반응률은 44%에서 52%로 상승했습니다. 이 역시 전례 없는 결과이며, 이 프로그램은 매우 유망해 보입니다. 우리는 교모세포종 시장의 네 가지 영역 모두를 공략하고 있습니다.

즉, 저위험 저등급, 고위험 저등급, 저위험 고등급, 고위험 고등급입니다. 네 가지 임상시험이 그 네 가지 영역을 모두 대상으로 하고 있습니다. SIGMA 시험은 무진행생존기간(PFS)을 평가하는 연구로, 결과는 2029년에 나올 예정입니다. 위약 대조군을 대상으로 하는 또 다른 PFS 시험도 2029년에 결과가 나올 것입니다. 하지만 반응률을 주요 평가변수로 하는 두 가지 시험은 훨씬 더 빨리 결과가 나올 수 있습니다. 그 중 하나는 3등급 희소교세포종(oligodendroglioma) 시험입니다. 이 환자들은 모두 측정 가능한 병변이 있으므로, 반응률을 주요 평가변수로 사용할 예정입니다. DIPG에서 50명 중 11명의 반응을 근거로 약물이 승인된 Chimerix 사례를 보면, 약 20%의 반응률도 승인 가능성이 있다고 생각합니다. 또 다른 연구는 보라시데닙(vorasidenib) 실패 환자를 대상으로 하고 있습니다.

이들은 보라시데닙에 실패한 환자들인데, 이 환자들에게 사푸(safu)로 반응을 보인다면 매우 고무적일 것입니다. 현재 이 환자들은 다른 치료 옵션이 없기 때문에, 이는 보라시데닙 시장 전체를 확보할 수 있는 기회가 될 것입니다. 다시 말씀드리면, VORANIGO는 출시 이후 6,000명 이상의 환자를 치료했습니다. 보라시데닙의 1년 후 진행률은 약 23%로, 약 4분의 1 정도가 이미 실패했을 것으로 예상됩니다. 우리는 약 50명의 환자를 모집해 대략 10명의 반응을 보여야 한다고 생각합니다.

이 정도면 승인 가능한 패키지가 될 수 있습니다. 이 점에 대해 매우 기대하고 있습니다. 우리의 약물 접합 플랫폼은 2개의 소분자 약물을 사용하는 플랫폼으로, ADC에서 A를 뺀 형태와 비슷합니다. 두 가지 소분자 약물을 사용하고 있습니다. 올해 하반기에 이에 대한 업데이트를 발표할 예정입니다. 현금 상황으로 보면, 대차대조표에 7억 달러가 있어, 수익성 달성에 필요한 금액보다 훨씬 여유가 있습니다. 이로써 현재 위치에 대해 매우 만족하고 있습니다.

네, 데이비드, 훌륭한 개요였습니다. 예르보이(Yervoy) 출시부터 시작하겠습니다. 2분기 실적 발표에서 언급하셨듯이, 환자 구성 비율 면에서 1차 치료 환자가 매우 좋은 비중을 차지하고 있었습니다. 신규 환자 시작 중 약 85%가 1차 치료 환자입니다. 앞으로 1차 치료 쪽으로 더 전환하면서 장기 성장 궤적을 어떻게 생각해야 할까요?

좋은 질문입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 1차 치료 환자 비중이 30%에서 40%로 시작했습니다. 현재는 1차 치료 환경에서 85%에 이르고 있습니다. 그럼에도 불구하고, 현재 1차 치료 환경에서 연간 이론상 3,000명 환자 중 20%만을 확보한 상태입니다. 그럼 나머지는 어디서 확보할 수 있을까요? 우선, 우리는 경쟁사 중 시장 선두주자이지만, 아직 더 확보할 여지가 있습니다.

리파타(Repatha) 매출도 여전히 일부 남아 있습니다. 크리조티닙(crizotinib) 매출도 일부 남아 있습니다. 궁극적으로 이 모든 부분을 대체할 수 있기를 기대합니다. 둘째, NCCN 가이드라인에도 불구하고, 특히 일부 지역 병원에서는 여전히 면역항암화학요법(IO chemo)이 사용되고 있습니다. 일부 병원에서는 최대 40%에 달합니다. NCCN 가이드라인이 적용되고, IO 화학요법과 ROS1 치료제 간 생존 기간 차이가 수년에 달한다는 점이 인식되면, IO 화학요법 사용이 ROS1 치료제로 전환될 것으로 봅니다.

이로 인해 매출이 잠재적으로 두 배로 증가할 수 있습니다. 또한, 검사율은 학술 병원에서는 높지만 일부 지역 병원에서는 30~40%에 불과합니다. 따라서 지역 병원의 검사율 개선만으로도 매출이 두 배로 늘어날 가능성이 있습니다. 현재 환자 수는 50명입니다. IO 화학요법에서 환자 수가 두 배로 늘어난다면 100명에 도달할 것이고, 검사율이 두 배로 늘어난다면 200명까지 늘어날 수 있습니다. 이는 1차 치료 환경에서 최대 250명의 이론적 환자 수에 더 가까워지는 수치입니다.

우리는 IO 화학요법과 ROS1 치료제 간의 결과 차이에 대해 의사들을 계속 교육할 것입니다. 현재 다른 ROS1 치료제들로부터 시장 점유율을 계속 확보할 것이라고 믿습니다. 정밀 종양학 검사 덕분에 폐암이 가장 치료가 잘 되는 암 중 하나가 되었기 때문에 전반적인 검사율도 증가하고 있습니다.