타이샤 젠 테라피 26년 2분기 어닝콜

감사합니다. 안녕하세요, 테이샤의 2026년 2분기 재무 실적 및 기업 업데이트 컨퍼런스 콜에 오신 것을 환영합니다. 오늘 일찍이 테이샤는 2026년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 실적을 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 이 보도자료 사본은 회사 웹사이트와 SEC 제출 자료를 통해 확인하실 수 있습니다. 오늘 콜에는 테이샤의 최고경영자 션 놀란, 사장 겸 연구개발 책임자 수쿠마르 나겐드란, 최고재무책임자 캄란 알람이 함께합니다. 준비된 발언 후에 질의응답 시간을 갖겠습니다. 오늘 콜에서는 TSHA-102의 잠재력에 관한 전망성 발언을 포함할 예정이며, 여기에는 임상시험에서 현재까지 투여된 환자들에서 처음 관찰된 긍정적 결과의 재현성과 지속성, 기능적 이정표와 관련하여 삶의 질에 긍정적 영향을 미치고 우리가 치료하려는 환자들의 질병 경과를 변화시킬 가능성에 관한 내용이 포함됩니다.

제품 후보물질에 대한 연구, 개발 및 규제 계획, 추가 임상시험 개시 시기, 임상시험 데이터 보고, 규제 제출, TSHA-102의 규제 경로에 관한 FDA와의 소통 시기 및 결과, FDA 또는 동등한 해외 규제 기관으로부터 제품 후보물질이 규제 승인을 받을 가능성 등이 포함됩니다. TSHA-102에 대한 혁신 치료 지정의 혜택 실현 가능성, 주주 가치를 장기적으로 창출할 수 있는 능력, 그리고 당사 프로그램의 시장 기회에 관한 내용도 포함됩니다. 이번 콜에는 테이샤의 성장, 예상 현금 소진 기간, 미래 영업 실적, 제품 후보물질의 발견 및 개발, 전략적 제휴 및 지적 재산권과 관련된 전망성 발언과 역사적 사실이나 정보가 아닌 사항들이 포함될 수 있습니다. 다양한 위험 요인으로 인해 테이샤의 실제 결과가 이러한 전망성 발언에 명시되거나 암시된 내용과 크게 다를 수 있습니다.

우리가 직면한 위험과 불확실성에 대한 목록과 설명은 2026년 3월 19일에 제출한 2025년 12월 31일 종료 연도에 대한 연례 보고서인 Form 10-K를 포함한 SEC 제출 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 이번 컨퍼런스 콜에는 2026년 8월 11일 생중계일 기준으로만 정확한 시의성 있는 정보가 포함되어 있습니다. 테이샤는 관련 증권법에 의해 요구되는 경우를 제외하고, 이번 컨퍼런스 콜 이후의 사건이나 상황을 반영하여 어떠한 전망성 발언도 수정하거나 업데이트할 의무가 없습니다. 이제 션 놀란 최고경영자에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 헤일리. 그리고 2026년 2분기 재무 실적 및 기업 업데이트 컨퍼런스 콜에 참석해 주신 모든 분들께 환영 인사를 드립니다. 오늘 콜에서는 최근 임상, 제조 및 상업 준비 활동에 대한 업데이트로 시작하겠습니다. 연구개발 책임자이자 사장인 수쿠 나겐드란 박사가 최근 IRSF 레트 증후군 학술회의에서 발표된 데이터를 설명할 예정이며, 이는 TSHA-102 프로그램의 임상 및 과학적 기반을 강화합니다. 최고재무책임자 캄란 알람이 재무 업데이트를 이어서 진행할 것이며, 저는 마무리 발언 후 질의응답 시간을 열겠습니다. 2026년 2분기는 테이샤에게 매우 생산적인 기간이었습니다. 우리는 임상 개발 전략을 계속 실행하는 동시에 TSHA-102의 잠재적 BLA 제출을 향해 나아가면서 주요 제조 및 상업 준비 이니셔티브를 진전시켰습니다.

REVEAL 중추 임상과 ASPIRE 임상에서 투약 완료를 포함해 여러 중요한 이정표를 달성했으며, REVEAL 1/2상 임상 Part A의 장기 데이터도 설득력 있게 발표했습니다. 임상 개발을 넘어, TSHA-102의 향후 상업 제조 지원을 위해 Catalent와의 파트너십을 확장했고, 추가 시장 접근 계획을 위한 지불자 연구를 완료했으며, 리더십 팀을 계속 강화하고, 성공적인 후속 자금 조달을 통해 2028년 하반기 및 잠재적 BLA 승인까지 계획된 활동을 지원할 재무 기반을 강화했습니다. 이 모든 성과는 REVEAL 중추 임상의 예정된 6개월 중간 분석에 접근하고 FDA와의 지속적인 협력, 상업 준비 활동을 진전시키는 데 있어 우리를 강한 위치에 놓이게 한다고 믿습니다. 임상 업데이트부터 시작하겠습니다.

우리는 REVEAL 중추 임상과 ASPIRE 임상 전반에 걸쳐 엄격히 실행을 이어가고 있으며, 지금까지 이룬 상당한 진전에 만족하고 있습니다. 6월에는 TSHA-102를 투여한 총 17명의 환자가 포함된 과대 등록된 REVEAL 중추 임상에서 투약을 성공적으로 완료했다고 발표했습니다. 중요하게도, REVEAL Part A 임상과 유사하게, 소아, 청소년, 성인 환자에 걸쳐 균형 잡힌 연령 분포를 등록했으며, 이는 레트 증후군 전체 환자군을 반영합니다. 이로 인해 TSHA-102의 광범위한 라벨을 지원할 수 있는 포괄적인 데이터 세트를 생성할 수 있다고 믿습니다.

중추 임상의 17명 환자가 모두 6개월 추적 관찰을 완료하면 6개월 중간 분석을 실시할 예정이며, 이는 계획된 BLA 제출의 근거가 될 수 있고 12개월 데이터 제출 대비 최소 두 분기 이상 제출 일정을 앞당길 수 있습니다. 장기 Part A 데이터가 FDA가 설정한 중추 임상 최소 효능 기준인 33%를 크게 초과했기 때문에, 최신 임상 분석을 기반으로 한 규제 가능성이 더욱 강화되었다고 봅니다. 또한 7월 기준으로 2세에서 4세 미만 환자 4명을 대상으로 TSHA-102를 투여한 ASPIRE 임상의 투약을 완료했음을 알려드립니다. ASPIRE 임상은 주로 안전성에 중점을 두고 있으며, 2세 이상 레트 증후군 환자를 위한 광범위한 라벨 지원을 위한 BLA 패키지의 일부입니다.

ASPIRE는 안전성 데이터를 지원하는 것 외에도 조기 개입의 영향, 즉 질병 증상 역전 가능성과 기능 회복, 그리고 더 어린 환자에서 질병 진행 방지에 대한 통찰을 제공하도록 설계되었습니다. 두 임상 모두 투약이 완료됨에 따라, 우리는 중간 분석 준비와 FDA와의 후속 논의에 집중하여 BLA 제출을 위한 다음 단계를 모색하고 있습니다. 이 두 가지 측면에 대한 업데이트를 2027년 상반기에 제공할 예정입니다. 프로그램 전반에서 생성된 점점 더 견고한 증거들이 이 잠재적 신속 제출 계획의 근거를 강화한다고 계속 믿고 있습니다. 안전성 측면에서, 고용량과 저용량 TSHA-102 모두 일반적으로 잘 견디고 있습니다.

2026년 8월 데이터 마감 시점까지 REVEAL 1/2상 중추 임상과 ASPIRE 임상에서 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT)은 관찰되지 않았으며, 이는 일관되고 우호적인 안전성 프로파일을 뒷받침합니다. 2026년 7월 초, 휴일 주말 동안 REVEAL 중추 임상 시험에 참여한 한 환자가 치료 후 약 6주 만에 예상되는 AAV 관련 위험인 말초 감각 신경병증의 중등도 2등급 치료 관련 이상반응을 단일로 경험했습니다. 치료 기관의 정책에 따라 해당 환자는 관리 및 관찰을 위해 하룻밤 입원하였으며, 이로 인해 2등급 이상반응이 중대한 이상반응(SAE)으로 기술적으로 분류되었습니다. 환자는 다음 날 퇴원하였으며, 중요한 점은 빠르게 상당한 회복을 보였다는 것입니다. 임상 시험 투여는 이제 완료되었으며, 첫 환자가 TSHA-102를 투여받은 지 3년이 넘었습니다.

현재까지 다양한 연령대, 유전자형, 질병 중증도를 아우르는 33명의 환자가 치료를 받았으며, 심각한 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)이나 용량 제한 독성(DLT)은 보고되지 않았습니다. TSHA-102의 안전성 프로파일은 프로그램 전반에 걸쳐 일관된 이익 대비 위험 프로파일과 함께 고무적인 상태를 유지하고 있습니다. 참여해 주신 주임 연구자분들의 전문성과 세심한 주의, 임상 개발 및 운영팀의 엄격한 교육과 감독, CRO 파트너의 협력, 그리고 레트 증후군 커뮤니티를 위한 최상의 결과를 보장하기 위해 임상 시험에 참여하고 헌신해 주신 환자 및 보호자분들의 노고에 깊이 감사드립니다.

REVEAL 파트 A의 장기 추적 관찰에서 나온 우호적인 안전성 프로파일과 설득력 있는 효능 데이터를 포함해 지금까지 생성된 모든 데이터를 바탕으로, TSHA-102가 여전히 높은 미충족 의료 수요에 직면한 광범위한 레트 증후군 환자군을 위한 차별화되고 혁신적인 치료제가 될 잠재력이 있다고 계속 믿고 있습니다. TSHA-102를 뒷받침하는 강화된 증거들은 올해 IRSF 레트 증후군 과학 회의에서 강조되었으며, 이 자리에서 우리는 개발 프로그램과 등록 전략의 임상 및 과학적 기반을 집합적으로 강화하는 데이터를 발표했습니다. 수쿠가 곧 데이터를 더 자세히 설명할 예정이지만, 제가 발표를 넘기기 전에 현재 진행 중인 상업 준비 노력에 대해 간단히 언급하고자 합니다. 우리는 잠재적 출시를 준비하는 데 있어 의미 있는 진전을 계속 이루고 있습니다.

지난 분기에는 TSHA-102의 가치 제안과 상환 가능성에 대한 강력한 지지를 보여준 지불자 시장 조사를 완료했습니다. 구체적으로, 이 조사는 TSHA-102가 상당한 미충족 수요가 있는 환자군에서 질병 변형 가능성이 혁신적인 고가치 치료제로 평가받는다는 점을 입증했습니다. 더불어, 다른 직접 중추신경계 접근법보다 덜 침습적이며 널리 접근 가능한 외래 환경에서 투여할 수 있는 1회 척수강 내 투여의 편리성도 함께 고려되었습니다. 중요하게도, 지불자들이 보장 범위를 제공하려는 의지는 주로 TSHA-102가 지속적이고 임상적으로 의미 있는 혜택을 제공할 가능성에 의해 주도되었습니다. 지불자들은 지속적인 기능 향상과 환자 및 보호자에게 실질적인 이익으로 이어지는 개선의 중요성을 지속적으로 강조했으며, 이는 TSHA-102를 뒷받침하는 임상 증거가 특히 설득력 있고 차별화되는 부분이라고 믿고 있습니다.

마지막으로, 연구 결과는 강력한 효능, 안전성, 지속성이 보장 범위와 상환 지원의 주요 동인이 될 것으로 예상되며, 지속적인 기능 개선이 가치의 가장 중요한 결정 요소임을 보여주었습니다. 이러한 발견들은 TSHA-102의 상업적 잠재력과 상환 전망에 대한 우리의 확신을 강화합니다. 우리는 이러한 통찰을 활용해 시장 접근 전략을 더욱 정교화하고 성공적인 잠재적 상업 출시를 지원하고 있습니다. 시장 접근 전략과 함께, 우리는 글로벌 선도 계약 개발 및 제조 조직인 카탈렌트와의 오랜 파트너십도 확장했습니다. 카탈렌트는 TSHA-102가 FDA 승인을 받을 경우 우리의 주요 상업용 제조 파트너로서 역할을 하게 됩니다. 이번 확장된 계약은 장기적인 상업용 제조 능력을 확보하고, TSHA-102의 잠재적 출시 및 향후 수요를 지원하기 위한 확장 가능한 공급 체계를 구축합니다.