솔리드 바이오사이언시스 25th Annual Needham Virtual Healthcare Conference

감사합니다, 길. 그리고 오늘 발표 기회를 주신 니덤에도 감사드립니다. 시간을 내 주셔서 진심으로 감사드립니다. 아, 슬라이드를 여는 데 벌써 약간 어려움이 있네요. 오늘은 많은 데이터를 살펴보고 다양한 질문에 답변드릴 예정입니다. 분명히, 저희 회사는 규제 측면에서 매우 독특한 시기에 있습니다. 앞으로의 전망에 관한 면책 조항을 꼭 확인하시고, 제가 데이터를 설명하고 질의응답을 진행하는 동안 시간을 내어 읽어 주시기 바랍니다. 이것이 저희 파이프라인입니다. 전체적으로 매우 자랑스럽게 생각합니다. 지난 3년간 많은 발전을 이루었습니다.

오늘 발표에서는 듀센과 FA에 대해 전적으로 집중할 예정이지만, 현실적으로는 여러 심장 질환 프로그램도 보유하고 있으며, 메이요 클리닉과의 협력에서 첫 번째 심장 프로그램을 내부적으로 논의 중입니다. 아직 공개하지는 않겠지만, 매우 큰 심장 질환 적응증입니다. 메이요 클리닉 협력에서 나오는 데이터에 대해 매우 기대하고 있습니다. 오늘은 003과 FA용 212에 대해 집중적으로 다루겠습니다. 이 슬라이드에 대해 조금 설명드리겠습니다. 많은 분들이 이미 보셨겠지만, 마이크로디스트로핀 전사체뿐만 아니라 저희 캡시드가 이 프로그램을 매우 독특하게 만드는 이유를 꼭 짚고 넘어가고 싶습니다. 왼쪽을 보시면, 이 프로그램은 여러 가지 이유로 독특합니다.

첫째, 이 단백질은 힌지가 두 개뿐이라 가장 유연한 마이크로디스트로핀 단백질 중 하나입니다. 또한 R16, R17 결합 도메인을 포함하고 있습니다. 이 독특한 nNOS 결합 도메인의 포함은 유발성 허혈과 관련 근육 손상을 예방하는 것을 목표로 합니다. 이 도메인은 혈류를 증가시키고 섬유증과 산화 스트레스를 감소시키며, NO 생성 정상화에 매우 중요하여 칼슘 항상성을 개선하고 심장의 수축과 이완을 가능하게 합니다. 이 슬라이드에는 없지만, 심장 내에서 cavin-4 단백질도 유인하는데, 이는 심장의 구조적 구성 요소이자 신호 조절자 역할을 합니다. 저희는 이 nNOS와 cavin-4의 조합이 베타-삭, 델타-삭, 알파-삭, 감마-삭의 높은 수준과 결합되어 이 소년들의 삶에 궁극적인 변화를 가져온다고 믿고 있습니다.