파바비스 NV Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

감사합니다, 맥스. 함께하게 되어 기쁩니다.

네, 물론입니다. 사실 저의 여정, 또는 HAE 분야에서의 개인적인 여정은 파바리스가 아니라 이카티반트를 개발한 회사에서 시작되어 23년이 되었습니다. 저는 이카티반트의 발명자인 요헨 놀레와 함께 그곳에서 일했습니다. 그리고 모두 아시다시피 2008년에 샤이어가 인수했고, 이후 이카티반트는 피하주사로 투여되는 급성 치료제 가운데 가장 널리 사용되는 치료제가 되었으며, 지금도 그렇습니다. 하지만 당시에도 이미 환자들이 더 나은 치료제를 원한다는 것을 알고 있었고, 경구 치료제에 대한 비전을 구상하기 시작했습니다. 그로부터 몇 년 후인 2015년에 회사를 설립하고 2016년에 사업을 시작하면서, 요헨과 저는 화학적 기초 단계부터 완전히 새롭게 경구 투여가 가능한 B2 수용체 길항제를 개발한다는 목표로 파바리스를 설립했습니다.

그 결과 오늘날 탄생한 듀크리틱티반을 보게 되어 저희는 매우 기대가 큽니다. 이 분자의 특성은 이카티반트와 매우 다릅니다. B2 수용체 길항제라는 점은 같지만, 저희가 아는 한 듀크리틱티반은 최초이자 유일한 경구 투여 가능 B2 수용체 길항제입니다. 또한 반감기 등의 특성 덕분에 이카티반트와 달리 예방적 치료제로 개발하기에 적합합니다. 20년이 넘는 기간 동안 이 치료 영역을 살펴보면, 효과적인 경구 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 매우 크다는 것을 알 수 있으며, 아직 승인된 치료제가 전혀 없습니다. 물론 저희는 듀크리틱티반이 HAE 환자들에게 높은 효능을 제공하는 경구 치료제이자 최초의 경구 투여 가능 B2 수용체 길항제가 되기를 기대하고 있습니다.

네. 데이터를 보셨을 겁니다. 유전성 혈관부종 제1형 및 제2형 환자군에서 87%라는 뛰어난 유효성을 확인했습니다. 또한 이 연구에는 전체 프로토콜의 일부로 정상적인 C1 억제제를 보유하고 다른 돌연변이를 가진 환자들도 포함됐습니다. 주요 평가변수에는 이러한 환자들이 소수 포함됐으며, 전체 주요 평가변수 기준 유효성, 즉 발작 감소율은 83%였습니다. 이는 저희가 주사제와 유사한 수준의 유효성이라고 부를 수 있는 영역에 진입했다는 의미입니다. 예방적 치료 분야의 다른 주사제 치료제들을 살펴보면, 모두 거의 일정한 상한선에 도달한 것처럼 보입니다. 우연의 일치인지 모르겠지만, 유효성의 최대 수준이 약 87%인 것처럼 보인다고 생각했습니다.

듀크리틱티반에서 이러한 결과를 확인하게 되어 매우 기쁘며, 이는 다른 치료제들과 비교해 저희를 매우 차별화된 위치에 놓이게 합니다. 말씀드린 것처럼, 저희는 이러한 수준의 유효성을 실제로 제공하는 경구 치료제에 대한 미충족 수요가 매우 크다고 보고 있습니다.

네. 기저 특성은 다른 치료제들의 경우와 매우 유사합니다. 발작 빈도 측면에서는, 가장 낮은 수치가 1.7회의 탁지로였고 가장 높은 수치는 실제로 오를라데요였던 것으로 기억합니다. 저희의 경우에는 2.1회를 조금 넘는 수준이었던 것으로 기억합니다. 전반적으로 매우 유사합니다. 상당히 중증인 환자들입니다.

네, 네. 매우 유사하다고 생각합니다.

덧붙이자면, 해당 수치는 전체 24주 연구에서 확인된 저희의 위약군 비율이었습니다. 연구 시작 시점의 기저 특성을 보면, 평균 발작 빈도는 약 3.6회였기 때문에 더 중증인 환자군이었다고 할 수 있습니다. 저희가 치료한 환자들의 중증도를 고려할 때 발작이 87% 감소한 것을 보고 매우 고무됐습니다.

네, 기꺼이 말씀드리겠습니다. 저희 연구에서는 3등급, 2단계의 간 효소 수치 상승 사례가 두 건 발생했습니다. 말씀하신 것처럼, 그중 한 환자는 지방간 질환을 앓고 있었습니다. 또한 C1 수치가 정상이었던 환자였습니다. 이 환자는 결국 임상시험 약물 투여를 중단했지만 연구에는 계속 참여했기 때문에, 검사실 평가를 지속할 수 있었습니다. 두 번째 환자는 이전에 안드로겐을 사용한 적이 있었습니다. 이 환자는 실제로 연구를 계속해 완료한 후 공개 연장 연구로 전환했습니다. 두 환자 모두 증상이 없었고 빌리루빈 상승도 나타나지 않았기 때문에, 이를 확인하게 되어 다행이었습니다.