애큐먼 파마슈티컬스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

네, 물론입니다. 감사합니다, 제프. 이번 회의에 저희를 포함시켜 주셔서 감사드립니다. 여기에 참석하게 되어 기쁩니다. 네, 알츠하이머 분야에서 매우 흥미로운 시기입니다. 주로 시장이 계속 발전하면서 증가하는 알츠하이머 환자의 광범위하고 큰 미충족 수요를 반영하고 있기 때문입니다. 아큐멘은 2상 자산인 사비르네투그를 포함한 파이프라인을 보유하고 있으며, 올해 말에 결과가 발표될 예정입니다. 곧 그 부분에 대해 더 자세히 말씀드리겠습니다. 또한 2027년 IND 신청을 목표로 하는 전임상 및 비임상 프로그램도 진행 중이며, 이는 뇌로의 트랜스페린 매개 수송을 포함합니다. 알츠하이머 환자들에게 새로운 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 저희 포트폴리오와 파이프라인에 매우 기대하고 있습니다. 상업적 시장 개발 관점에서 아직 초기 단계에 있다는 점을 인식하는 것이 중요하다고 생각합니다.

현재 두 가지 승인된 약물이 있으며, 연구에서 위약 대비 질병 진행을 늦추는 것으로 입증되었습니다. 이 두 약물은 현재 연간 매출이 10억 달러를 넘었고, 2028년에는 20억 달러 이상, 2030년에는 30억~40억 달러에 이를 것으로 예상됩니다. 따라서 더 나은 치료 옵션을 요구하는 성장하는 시장이며, 바로 그 부분에서 아큐멘이 위치하고 있습니다. 현재 임상, 상업, 규제 측면에서 아밀로이드 표적 전략이 질병 변형의 핵심으로서 검증된 시점에 와 있다고 생각합니다. 아큐멘은 독성이 강한 아밀로이드 또는 A-베타의 특정 종에 대한 독특한 과학적 가설을 가지고 있으며, A-베타 올리고머를 중화함으로써 이 환자군에서 더 높은 효능과 안전성을 잠재적으로 실현할 수 있다고 믿고 있습니다.

물론입니다. 제 옆에 계신 제임스 도허티 개발총괄책임자 겸 사장님께서 함께 하시니, 짐에게 의견을 부탁드리겠습니다.

네, 저는 이 방의 신경과학자이자 이 분야를 수십 년간 추적해 온 사람으로서 말씀드리겠습니다.

네, 그렇게 하겠습니다, 댄. 그리고 좋은 아침입니다, 제프. 네, 정말 좋은 질문입니다. 댄이 말했듯이, A-베타 아밀로이드는 이제 알츠하이머병 치료를 위한 검증된 표적이며, 이는 새로운 치료법을 찾는 데 있어 매우 큰 진전입니다. 실제로 아밀로이드 베타 단백질의 생물학을 보면, 이 단백질은 정상적인 기능을 가지고 있으며 보통 단량체 단위로 존재합니다. 무언가가 일어나는데, 그 핵심 원인이 무엇인지는 아직 완전히 밝혀지지 않았지만, 이로 인해 단백질이 잘못 접히고 잘못 응집됩니다. 그래서 이제는 정상적인 역할을 하지 않고 문제가 발생하는 것입니다. 이렇게 표현하는 이유는 아밀로이드 플라크 같은 큰 덩어리에 대해 알려진 모든 것들이 있기 때문입니다.

진정한 독성이 시냅스 손상, 세포 손상, 뇌의 가소성 저해 및 궁극적으로 인지 기능 장애를 일으킨다는 가장 확실한 증거는 적어도 시험관 내 및 전임상 환경에서 작은 용해성 올리고머와 관련이 있습니다. 많은 증거가 이 작은 아밀로이드 단백질 응집체가 주요 시냅스 기능을 방해하여 신호 전달을 교란한다는 점을 보여줍니다. 이는 질병 초기 단계의 요소입니다. 알츠하이머병이 진행성 질환임을 모두 알고 있듯이, 올리고머와 관련된 이 기능 장애는 질병 초기부터 발생하며 지속됩니다. 이 점은 신경생물학적 관점에서 매우 흥미로운 부분입니다. 사비르네투그로 용해성 올리고머를 표적으로 삼는 만큼, ALTITUDE-AD 임상시험에서 인지 기능 데이터를 통해 올리고머 가설을 처음으로 검증하게 되어 매우 기대됩니다.

네, 정말 그렇습니다. 아, 말씀하세요.

네, 짐이 말씀하신 것처럼, A-베타 올리고머가 주요 독소임을 뒷받침하는 수십 년간의 증거가 있습니다.

물론, 저희 주력 프로그램인 사비르네투그의 기원도 이와 관련되어 있습니다. 사비르네투그는 이러한 종을 중화하고 선택적으로 표적하기 위해 설계되었습니다. 따라서 단량체나 플라크에 비해 올리고머에 대한 선택성이 매우 높습니다. 이러한 작용 기전과 일부 성공적인 1상 데이터에 기반해, 사비르네투그는 올해 말 결과가 발표될 542명 대상의 견고한 2상 연구를 통해 성공과 차별화가 가능하다고 생각합니다.

네, ALTITUDE-AD는 18개월간의 이중맹검, 위약대조 연구이며, 이후 12개월간의 공개 라벨 연장 연구가 이어집니다. 연구에는 세 개의 군이 있으며, 두 개의 활성 군은 각각 35mg/kg과 50mg/kg을 한 달에 한 번 정맥 주사하는 방식이고, 위약 군과 비교합니다. 주요 평가 지표는 iADRS 척도로, 이는 인지 기능 척도인 ADAS-Cog와 일상생활 활동 척도를 결합한 것입니다. 즉, 인지 장애와 일상생활에 미치는 영향을 함께 평가하는 지표입니다. 연구에는 CDR Sum of Boxes를 포함한 여러 다른 인지 척도들도 포함되어 있습니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 올리고머 가설에 대한 중요한 시험이기 때문에 인지 기능을 최대한 정확히 측정하고자 합니다.

이와 더불어 다양한 바이오마커도 함께 살펴보고 있는데, 이는 최근 알츠하이머 치료제 분야에서 매우 흥미로운 부분입니다. 바이오마커 분석 분야에서는 확실히 잘 갖춰져 있습니다. 여기에는 PET 스캔과 같은 영상 바이오마커가 포함됩니다. 아밀로이드 PET와 소규모 타우 PET 하위 연구도 진행할 예정입니다. 안전성 관점에서 MR 영상도 시행하며, 여러 생화학적 혈장 기반 바이오마커도 포함됩니다. 전체 설계는 이렇고, 총 542명의 피험자가 등록되어 각 군당 약 180명 정도입니다. 연구 종료가 빠르게 다가오고 있어 매우 기대하고 있습니다.