리니지 셀 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

감사합니다, 제리코. 안녕하세요, 참석해 주셔서 감사합니다. 2026년 2분기 재무 실적을 보고하는 보도자료가 오늘 8월 6일에 발표되었으며, 당사 웹사이트 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 발언과 질문에 대한 답변은 경영진의 오늘 기준 견해를 반영하며, 연방 증권법상 미래 예측 진술을 포함하고 있음을 알려드립니다. 이번 논의 중 역사적 사실이 아닌 발언은 미래 예측 진술로 간주되어야 하며, 이는 상당한 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다. 회사의 실제 결과나 실적은 이러한 미래 예측 진술이 나타내는 기대와 크게 다를 수 있습니다.

회사의 결과나 실적에 영향을 미칠 수 있는 특정 요인에 대한 논의는 오늘 보도자료의 미래 예측 진술 섹션과 회사의 SEC 제출 서류, 최신 연례 보고서(Form 10-K) 및 오늘 제출된 Form 10-Q를 참조해 주시기 바랍니다. 오늘 기준으로만 유효한 미래 예측 진술에 과도한 신뢰를 두지 말아 주시고, 당사의 SEC 제출 서류에 명시된 주의 사항과 위험 요인에 의해 제한됨을 유념해 주시기 바랍니다. 오늘 함께한 분들은 브라이언 컬리 최고경영자, 질 하우 최고재무책임자, 그리고 프리얀타 헤라스 임상 부문 수석 부사장입니다. 이제 브라이언에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 이오아나. 안녕하세요, 여러분. 오늘 시간을 내어 참석해 주셔서 감사드립니다. 아시다시피, 저는 때때로 이런 콜을 통해 투자자 여러분께 저희 프로그램과 비즈니스가 어떻게 진전되고 있는지 내부를 보여드리고자 합니다. 이 콜에 참석한 거의 모든 분들이 OpRegen의 중요성을 잘 알고 계실 것입니다. 다른 분야에서의 진전을 바탕으로, 로슈와 제넨텍이 저희 주요 프로그램에 대한 최적화 활동을 계속하는 동안 저희가 집중해온 부분을 설명하기에 지금이 적기라고 생각합니다. OpRegen 프로그램에서 얻은 통찰과 이정표는 저희가 새롭고 훨씬 더 내부적으로 소유한 세포 치료 자산 파이프라인의 성장을 촉진할 수 있게 해주었습니다. 저희 회사의 그 부분이 충분히 인정받고 있는지는 잘 모르겠습니다. 오늘 그 부분에 대해 말씀드릴 계획입니다.

저희 플랫폼에서 여러 새로운 자산을 창출하면서 연간 투자 수준을 일관되게 유지할 수 있었던 역사는 AlloSCOPE 제조 플랫폼의 성공 덕분입니다. AlloSCOPE를 통해 저희는 자가치료제에서 기대할 수 있는 수십만 달러 대신, 도즈당 수백 달러의 상업적 규모 생산 비용으로 즉시 사용할 수 있는 제품을 생산할 수 있을 것으로 믿고 있습니다. 순도, 효능, 그리고 제어는 성공적인 세포 치료 제품의 핵심 요소이지만, 저희는 동종유래 프로그램의 가장 큰 가치 제안이 공급 측면, 특히 일관되고 강력한 물질을 저비용으로 생산할 수 있는 능력에 있다고 믿습니다. 생산 비용이나 공정 제어에 대해 예언적인 주장을 하는 것은 매우 쉽지만, 실제로 이를 실현하는 것은 매우 어렵습니다. 여러 이유로 인해 세포 치료제 제조는 소분자 약물 제조보다 훨씬 더 어렵습니다.

일부 동료들과 달리, 라인에이지는 제조 역량에 대해 추측할 필요가 없습니다. 저희는 이미 AlloSCOPE 플랫폼을 성공적으로 활용하여 2단계 cGMP 뱅킹 및 cGMP 생산 시스템을 구축했으며, 이는 수백만 바이알의 후보 물질을 생산할 수 있다고 믿습니다. 그 뱅크에서 나온 물질은 FDA 승인을 받았고 OpRegen 임상 시험에 사용되었습니다. 이 필수적인 규제 제조 이정표를 입증했다는 점이 저희를 그렇지 않은 회사들과 차별화한다고 생각합니다. 더 나아가, 저희는 다른 세포 유형과 다른 세포주에 대해서도 세포 뱅크와 cGMP 임상 물질을 성공적으로 제조하여 여러 적응증에 기술을 적용할 수 있음을 입증했습니다. 이러한 제조 성과를 강조하는 이유는 이 과정이 얼마나 어려운지 알기 때문이며, 세포 치료 분야에서 활동하는 다른 회사들과 비교해 보시길 권하기 때문입니다.

OpRegen에서 지금까지 거둔 성공 덕분에 저희는 축적한 경험, 노하우, 지적 재산을 활용해 새로운 자산을 창출할 수 있는 놀라운 기회를 갖게 되었습니다. 이것은 라인에이지의 핵심 전략 목표로, 저희 내부에서는 이를 라인에이지 3.0이라고 부릅니다. 저희는 이 자산들에 대한 인지도를 넓히고자 하는데, 이는 이들이 회사 내에 잠재적인 추가 가치를 보여준다고 믿기 때문입니다. 중요하게도, 이 파이프라인 자산들은 각각 세 가지 주요 기준을 갖추고 있으며, 지금부터 그 내용을 설명드리겠습니다. 첫째, 저희는 AlloSCOPE 플랫폼이 상당한 경쟁 우위를 제공한다고 믿는 프로그램을 선택하고 계속 선택할 것입니다. 이는 품질 및/또는 공급 문제를 저희의 일관성과 규모 솔루션으로 해결할 수 있다는 의미입니다. 둘째, 비교적 작은 단일군 시험에서 의미 있는 신호를 생성할 수 있는 프로그램을 식별합니다. OpRegen이 이에 대한 훌륭한 사례입니다.

최초 인체 시험 완료 시점에 저희는 5천만 달러의 선급금과 추가로 6억 2천만 달러의 잠재적 마일스톤을 포함한 협력 계약을 체결했는데, 이는 GA 환자들이 자발적으로 망막을 재생하거나 시력 향상을 지속적으로 유지하지 못한다는 점에서 비롯되었다고 생각하며, 저희는 다섯 건의 임상 사례에서 이러한 결과를 입증했습니다. 이 증거는 소수 환자임에도 불구하고 질병의 예상 자연 경과와 다른 변화를 보여주었기에 매우 설득력이 있었습니다. 당뇨병 및 각막 내피 세포 치료 프로그램에서도 각막 투명도 및 인슐린 독립성과 같은 결과가 자연적으로 발생하지 않는 것으로 알려져 있어, 비교적 작은 시험에서도 이러한 임상 신호를 쉽게 식별할 수 있을 것으로 예상됩니다. 셋째, 저희는 Lineage 3.0을 구성하는 자산들이 전반적으로 우수한 경제성을 제공하기를 원하며, 이는 초기 단계에서 자산 파트너십을 고려하지 않는다는 의미는 아닙니다.

단지 저희가 체결하는 거래의 경제성은 규모 확장과 최초 인체 시험에서 설득력 있는 데이터를 실제 또는 잠재적으로 생성함으로써 위험을 완화하는 저희의 가치를 반영해야 한다는 뜻입니다. 이어서 방금 말씀드린 Lineage 3.0의 세 가지 구성 요소가 각 파이프라인 프로그램에서 어떻게 가치를 창출할 것인지 간략히 설명드리겠습니다. 먼저, Fuchs 또는 기타 각막 내피 이상증 치료를 위해 설계된 각막 내피 세포(CENC) 치료 프로그램인 COR1부터 시작하겠습니다. COR1은 저희가 전적으로 소유한 전임상 자산으로, 기존의 안과 및 제조 전문성을 활용하며, 대규모 고품질 세포 제조라는 저희 기술 플랫폼의 자연스러운 다음 적용 분야를 대표합니다.

저희는 2025년 2분기에 CENC를 잠재적 신규 프로그램으로 탐색하기 시작했고, 2025년 3분기에 실험실 연구를 시작했습니다. 불과 9개월 만에 저희는 AlloSCOPE 5D 기술을 이 프로그램에 성공적으로 적용했습니다. 이는 저희가 CENC 생산을 지원하기 위해 원활한 바이오리액터 기반 5D 전구체 확장 및 분화를 달성했음을 의미하며, 저희 고유의 해동 및 주입 제형과 함께 잠재적으로 최고 수준의 제품 프로필을 지원한다고 믿습니다. 이 작업은 예상대로 내부 기준을 충족하여 곧 시작될 전임상 시험으로의 지속적 진전을 가능하게 했습니다. 이 적응증에 대한 개발 선례 덕분에 올해 말까지 초기 생체 내 데이터를 확보하는 것을 목표로 하고 있습니다.

이는 저희가 제조하는 세포가 해당 효능 모델에서 사체 세포만큼 잘 작동할 수 있음을 보여주고자 하는 중요한 데이터 포인트가 될 것입니다. COR1로 공급 측 문제를 해결하는 방법에 대해 말씀드리자면, 전 세계적으로 각막 이식이 필요한 잠재적 후보자가 수백만 명에 달하지만, 현재는 병든 눈 70개당 단 한 명의 기증자만 존재합니다. 사체에서 유래한 CENC 공급은 기증자 수가 적고 수율과 품질이 일관되지 않아 제한적입니다. 사체 기증을 통한 이식은 매우 효과적인 것으로 입증되었습니다. 일본에서는 각막 내피 질환 치료를 위해 사체 유래 CENC가 승인되어 세포 대체가 효과적인 작용 기전임을 강력히 입증하고 있습니다.

추가적인 이점으로, OpRegen 프로그램과 달리 각막은 비교적 접근이 용이한 부위이며 단순한 주사 기반 전달 방식으로 오랜 임상 기록에서 긍정적인 결과를 뒷받침하기 때문에 전달 최적화가 필요하지 않을 것으로 예상합니다. COR1 프로그램은 현재 치료법의 공급과 유통기한 두 가지 문제를 해결하는 것을 목표로 합니다. 사체 유래 세포는 수율과 품질이 일정하지 않을 뿐만 아니라, 기증자에서 채취한 물질은 현재 냉동 보존되지 않아 신속히 사용해야 하기 때문입니다. 이러한 결함들은 신뢰할 수 있고 일관되며 확장 가능한 세포 공급원이 냉동, 운송, 해동 후 사용될 수 있다는 점에서 큰 장점을 보여줍니다. 이러한 이유로 COR1은 빠른 파이프라인 개발을 위한 당사의 지속적인 패러다임에 이상적으로 부합하며, 프로그램이 진전됨에 따라 추가 업데이트를 제공할 수 있기를 기대합니다.

앞서 말씀드린 바와 같이, 우리는 최근 COR1을 생체 내 동물 실험 단계로 진전시키기로 결정했습니다. 초기 내부 전임상 데이터는 올해 말에 생성될 것으로 예상됩니다. 다음으로 제1형 당뇨병으로 넘어가겠습니다. 이것은 Lineage 3.0의 두 번째 사례 연구입니다. CEnCs와 마찬가지로 임상 데이터는 이자 세포 이식이 효과적이고 강력한 치료 옵션이 될 수 있음을 보여줍니다. 매년 수십 명의 환자가 사체에서 유래한 이자 세포 덕분에 인슐린 독립 상태가 됩니다. 하지만 이자 세포 공급은 여전히 큰 미해결 문제입니다. 사체 유래 이자 세포의 확장은 현재 이 세포들에 대한 상업적 수요를 충족시키지 못하고 있습니다. 면역억제, 환자 적격성, 저면역성 등도 극복해야 할 추가적인 장애물입니다. 여러 회사들이 이러한 문제 해결에 큰 진전을 이루고 있습니다.

우리는 지금까지 가장 적은 진전이 있었고 당사 기술에 가장 적합한 장애물이 대규모 미충족 수요를 해결할 수 있는 이자 세포 대량 생산이라고 믿습니다. 이자 세포 이식 커뮤니티에서는 이 대량 생산 문제를 해결하는 쪽에 상당한 가치가 돌아갈 것으로 봅니다. 공급 격차의 한 가지 이유는 환자당 필요한 이자 세포 투여량이 최대 10억 개에 이를 수 있기 때문입니다. 비교하자면, OpRegen의 투여량은 최대 20만 개로 5,000배나 적습니다. 게다가 당사에서 다루는 RPE 세포의 증식 능력은 발표된 이자 세포 능력보다 최소 50배 높아, 현재 기술과 상업적 규모 이자 세포 생산에 필요한 수준 간에는 약 25만 배의 격차가 있습니다. 이 격차는 반드시 어떤 방식으로든 메워져야 합니다.