새기멧 바이오사이언시스 Study update

감사합니다, 타라. 여러분, 좋은 아침입니다. 오후에 참석하신 분들께도 인사드립니다. 오늘 함께해 주셔서 매우 기쁩니다. 오늘 통화에서는 중국에서 진행된, 중등도에서 중증의 심상성 여드름 환자를 대상으로 한 덴니판스타트 3상 공개 연장 임상시험의 긍정적인 52주 데이터를 검토할 예정입니다. 해당 임상시험은 저희 라이선스 파트너인 애슬레티스가 진행했습니다. 또한 중등도에서 중증의 여드름 치료를 위한 덴니판스타트, 약칭 데니의 미국 3상 아우로라 임상시험 계획에 관한 사지멧의 최신 내용을 말씀드리겠습니다. 오늘 발표에서는 먼저 사지멧을 간략히 소개하고, 저희의 지방산 합성효소 억제제 개발 프로그램과 상당한 시장 기회를 강조하겠습니다. 이어서 여드름과 주사에 관한 국제적으로 저명한 피부과 전문의이자 오피니언 리더인 하퍼 박사님께서 데니의 작용 기전과 중등도에서 중증의 심상성 여드름 환자를 대상으로 한 데니 3상 공개 연장 임상시험의 긍정적인 52주 데이터를 검토해 주시겠습니다.

이어서 최고 의료 책임자인 안드레아스 그라우어 박사님께서 계획 중인 임상 개발 프로그램을 논의하고, 중등도에서 중증의 여드름 치료를 위한 데니의 미국 3상 아우로라 임상시험 계획을 중점적으로 설명해 주시겠습니다. 이후 패널과 함께 질의응답을 진행하겠습니다. 오늘 앨라배마주 버밍햄에서 진료 중인 피부과 전문의이자 보드 인증을 받은 줄리 하퍼 박사님과 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 하퍼 박사님은 미국 여드름·주사학회의 창립 이사이자 전 회장이며, 미국 피부과학회의 펠로우입니다. 최근 미국 피부과학회 여드름 실무 그룹에서 활동하셨으며, 앨라배마 피부과학회 회장을 역임하기도 하셨습니다. 오늘 발표를 시작하겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 오늘 발표를 시작하면서 먼저 회사를 간략히 소개해 드리겠습니다.

2026년 4월, 당사는 데니의 개발 적응증을 중등도에서 중증 여드름으로 확대하기로 하는 전략적 결정을 발표했습니다. 새로운 작용 기전을 가진 이 제품을 여드름 환자와 그 가족들이 이용할 수 있도록 하는 데 상당한 기회가 있다고 보고 있습니다. 미국에서는 약 5,000만 명이 여드름을 앓고 있으며, 이 중 약 1,000만 명이 중등도에서 중증 여드름을 앓고 있습니다. 현재 승인된 치료제로는 환자들의 미충족 수요가 크다고 판단합니다. 여드름 치료제로 승인된다면, 데니는 편리하게 하루 한 번 복용하는 경구용 약물이 될 수 있으며, 40여 년 만에 여드름 치료제로 승인되는 최초의 혁신적인 경구 치료제가 될 수 있습니다. 당사는 데니의 미국 허가용 3상 임상시험에 착수할 예정입니다. 이는 당사의 라이선스 파트너인 아스클레티스가 중등도에서 중증 여드름 환자를 대상으로 실시한 최근 3상 임상시험에서 데니가 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족한 성과를 바탕으로 합니다.

또한 두 번째 경구용 지방산 합성효소 억제제인 티브이비-3567을 현재 1상 임상시험에서 평가하고 있습니다. 현재 1상 임상시험의 단회 및 증량 투여와 음식물 영향 평가를 마무리하고 있으며, 약력학 바이오마커 평가 단계로 넘어가고 있습니다. 올해 말까지 3567의 2상 용량 탐색 개념 입증 임상시험을 시작할 것으로 예상합니다. 오늘 앞서 1억 5,000만 달러 규모의 자금 조달을 발표했습니다. 이를 통해 재무 상태를 더욱 강화하고 2029년 중반까지 운영 자금을 확보하게 됐습니다. 앞서 말씀드린 대로, 중등도에서 중증 여드름 환자를 대상으로 데니의 3상 임상시험을 진행할 계획이며, 환자 선별은 다음 달인 10월에 시작될 예정입니다. 이후 얼마 지나지 않아 첫 환자 등록이 이뤄질 것으로 예상합니다. 또한 3567의 개발을 계속 진행할 계획이며, 2상 임상시험은 올해 말 시작될 것으로 예상합니다.

이와 더불어 동시에 국소 제형의 지방산 합성효소 억제제를 개발해 임상시험계획(IND) 제출 단계까지 진행할 계획입니다. 앞으로도 당사는 각 프로그램을 실행하는 데 필요한 기반을 갖추고 있습니다. 당사의 지식재산권은 탄탄합니다. 데니의 물질특허 보호 기간은 2032년까지이며, 특허 존속기간 연장(PTE)을 통해 2037년까지 연장될 가능성도 있습니다. 데니판스타트와 3567 모두에 대해 보호 기간을 2040년대까지 연장할 방안을 모색하고 있습니다. 이제 여드름 치료 시장의 현황을 설명드리겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 글로벌 여드름 시장은 규모가 상당하며, 2034년까지 200억 달러에 이를 것으로 전망됩니다. 앞서 말씀드린 대로, 현재 미국에서는 매년 약 5,000만 명이 여드름을 앓고 있으며, 이 중 약 1,000만 명 이상이 데니의 목표 환자군인 중등도에서 중증 여드름 환자입니다.

매년 중등도에서 중증 여드름 환자 500만~600만 명이 피부과를 중심으로 전문적인 치료를 적극적으로 받고 있습니다. 이는 잠재적으로 규모가 큰 미충족 환자군이 있음을 보여줍니다. 현재 이용 가능한 치료제의 특성상 중등도에서 중증 여드름 치료 효과가 제한될 가능성이 크기 때문입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 경증 여드름은 주로 국소 치료제 단독 또는 고정 용량 복합제로 치료합니다. 중증 낭포성 여드름에는 경구 이소트레티노인을 사용합니다. 효과적인 치료 옵션이지만, FDA가 요구하는 아이플레지 위험평가·완화전략(REMS) 프로그램에 따라 처방에 상당한 제한이 있습니다. 중등도에서 중증 여드름 환자의 경우 피부과 전문의는 일반적으로 국소 치료제에 경구 치료제를 추가합니다. 이러한 경구 치료제는 대개 테트라사이클린 계열 항생제입니다. 바람직하지 않은 부작용이 나타날 수 있고, 과다 사용 시 장기적으로 항생제 내성이 생길 우려가 있습니다.

여드름 치료 전반에 걸쳐 여드름 치료로 인한 건조함과 자극을 완화하기 위해 스킨케어 요법을 통상적으로 병행합니다. 데니 50밀리그램을 하루 한 번 복용하는 요법이 승인된다면 중등도에서 중증 여드름 환자 치료에 처방될 것으로 예상합니다. 앞서 말씀드렸듯이, 현재 국소 FASN 억제제도 개발 중이며, 이를 경증에서 중증에 이르는 다양한 여드름 치료에 사용할 수 있을 것으로 예상합니다. 이제 하퍼 박사님께서 중등도에서 중증 여드름 치료에서 데니와 같은 경구 FASN 억제제가 맡을 수 있는 잠재적 역할을 비롯해 치료 분야에 대한 의견을 나눠주시겠습니다.

하퍼 박사님, 말씀 부탁드립니다. 좋습니다. 데이브, 감사합니다. 다시 함께할 기회를 주셔서 감사합니다.

피부과, 특히 여드름 분야에서 저희에게 매우 흥미로운 분자입니다. 여드름을 경증, 중등도, 중증으로 나눠 설명한 마지막 슬라이드가 마음에 듭니다. 물론 실제로도 그렇습니다. 말씀드리자면, 여드름의 중증도와 관계없이 저처럼 지금 진료 현장에서 환자를 마주할 때면 여드름을 유발하는 네 가지 요인 또는 병인 인자 가운데 가능한 한 많은 부분을 표적으로 삼으려 합니다. 첫 번째는 모낭의 과증식, 즉 모낭이 막히는 것입니다. 두 번째는 여드름에 관여하는 세균인 큐티박테리움 아크네스입니다. 이 또한 주요 유발 요인 중 하나입니다.

세 번째는 염증이고, 네 번째는 아마 역사적으로 표적 삼기가 가장 어려웠던 요인일 텐데, 피지의 증가와 피지 조성의 변화입니다. 역사적으로 피지는 저희가 표적으로 삼기 어려운 요인이었습니다. 아주 최근까지는 피지에 효과가 있는 국소 치료제가 전혀 없었습니다. 이제 클라스코테론, 즉 윈레비가 있어 국소적으로 도움을 줄 수 있습니다. 말씀드리자면 효과가 나타나는 데 시간이 걸리고, 하루 두 번 사용해야 하며, 국소 치료제입니다. 이제 피지에도 효과가 있는 경구 치료제도 사용할 수 있습니다. 그중 일부는 지난 슬라이드에 나와 있었습니다. 여기에는 스피로노락톤과 경구 피임약 등이 포함됩니다. 하지만 이 두 가지는 전신 작용 항안드로겐제입니다. 따라서 남성에게는 전혀 사용할 수 없습니다.

방금 말씀드린 국소 클라스코테론, 경구 피임약, 스피로노락톤은 모두 같은 경로를 통해 작용합니다. 안드로겐을 차단해 피지를 억제하려는 것입니다. 여기서 네 번째 선택지, 즉 세 번째 경구 치료제는 경구 이소트레티노인으로, 흔히 아큐테인이라는 이름으로 알려진 약입니다. 1982년부터 오랫동안 사용되어 왔으며, 중증 결절낭종성 여드름과 흉터성 여드름 치료제로 실제로 FDA 승인을 받았습니다. 따라서 여드름이 가장 심한 환자에게 사용합니다. 경구 이소트레티노인으로 효과를 볼 수 있는 또 다른 환자군은 다른 치료에 매우 잘 반응하지 않는 환자들입니다. 따라서 일차 치료제로 사용하는 경우는 드뭅니다. 다른 치료에 잘 반응하지 않은 환자에게 구제 치료로 사용하는 경우가 많습니다. 이소트레티노인의 작용 방식도 다릅니다.

피지선 세포를 사실상 사멸시킵니다. 데니판스타트 같은 약물을 살펴보면, 오늘은 이 약을 ‘데니’라고 부를 수 있어서 정말 좋습니다. 발표 시간을 조금 줄일 수 있을 것 같다고 판단했습니다. 데니 같은 약물은 여기서 완전히 다른 작용 기전을 가지고 있습니다. 여드름에서 피지가 중요한 역할을 하는데, 피지 속 지질의 80%는 이 데노보 지방합성 경로를 통해 생성됩니다. 오른쪽을 보시면 FASN이 보입니다. 이는 지방산 합성효소입니다. 팔미트산과 스테아르산이 생성되기 직전에 이 경로의 후반부에서 작용하는 효소입니다. 특히 스테아르산은 피지와 상당히 밀접한 관련이 있습니다.