새기멧 바이오사이언시스 Study update

안녕하십니까. 사지멧 바이오사이언스 주요 오피니언 리더 컨퍼런스콜에 오신 것을 환영합니다. 현재 모든 참석자는 듣기 전용 모드로 참여하고 있으며, 공식 발표가 끝난 뒤 질의응답 시간이 이어질 예정입니다. 안내 말씀드립니다. 오늘 컨퍼런스콜은 녹음되고 있으며, 통화가 끝난 뒤 사지멧 웹사이트의 투자자 페이지에서 다시 들으실 수 있습니다. 시작에 앞서, 오늘 말씀드릴 내용에는 일부 미래예측진술이 포함된다는 점을 청취자 여러분께 안내드립니다. 이러한 진술에는 임상시험 데이터 발표, 임상 개발 계획 및 관련 개발 마일스톤과 예상 개발 마일스톤, 그리고 사지멧의 현금 및 재무 자원, 자금 조달 및 파트너십 계획, 예상 현금 보유 기간과 관련 개발 마일스톤 및 예상 개발 마일스톤에 관한 내용이 포함됩니다. 이러한 진술에는 여러 위험과 불확실성이 수반되며, 이는 이번 행사의 보도자료와 발표 자료 2페이지에 설명되어 있습니다. 실제 사건이나 결과는 미래예측진술에 제시된 내용과 중대하게 다를 수 있습니다. 이러한 진술에는 실제 결과나 실적이 제시된 내용과 중대하게 달라지게 할 수 있는 알려진 위험과 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 요인이 포함되어 있습니다. 이제 진행을 맡으신 데이브 해펠에게 마이크를 넘기겠습니다. 감사합니다. 이제 시작하셔도 됩니다.

타라, 감사합니다. 여러분, 좋은 아침입니다. 좋은 오후입니다. 오늘 함께해 주셔서 기쁩니다. 오늘 컨퍼런스콜에서는 중국에서 중등도에서 중증의 심상성 여드름 환자를 대상으로 진행된 데니 판스타트의 3상 공개 연장 임상시험에서 당사의 라이선스 파트너인 아스클레프토스가 확보한 긍정적인 52주 데이터를 검토할 예정입니다. 사기멧이 계획 중인 미국 내 중등도에서 중증의 여드름 치료를 위한 데니 판스타트, 줄여서 데니의 3상 오로라 임상시험입니다. 오늘 발표에서는 사기멧을 간략히 소개하고, 당사의 FASN 억제제 개발 프로그램과 주요 시장 기회를 강조하겠습니다. 여드름과 주사 분야의 국제적으로 저명한 피부과 전문의이자 오피니언 리더인 하퍼 박사님께서 데니의 작용 기전과 중등도에서 중증의 심상성 여드름 환자를 대상으로 한 데니의 3상 공개 연장 임상시험에서 확보한 긍정적인 52주 데이터를 검토해 주시겠습니다. 이어서 최고 의학 책임자인 안드레아스 그라우어 박사님께서 미국을 중심으로 한 당사의 계획된 임상 개발 프로그램에 대해 설명해 주시겠습니다. 중등도에서 중증의 여드름 치료를 위한 데니의 3상 오로라 임상시험을 설명한 뒤, 패널과의 질의응답 시간을 갖겠습니다. 오늘 함께해 주신 박사님을 모시게 되어 기쁩니다. 앨라배마주 버밍햄에서 진료 중인 피부과 전문의 줄리 하퍼 박사님과

하퍼 박사님은 미국 여드름·주사학회의 창립 이사이자 전 회장이며, 미국 피부과학회의 펠로우로 활동하고 계십니다. 최근에는 미국 피부과학회 여드름 실무그룹에서 활동하셨으며, 앨라배마 피부과학회의 전 회장이기도 합니다. 오늘 시작하면서 다음 슬라이드로 넘어가겠습니다. 오늘 시작하면서 잠시 시간을 내어 회사 현황을 간략히 소개해 드리겠습니다. 2026년 4월, 저희는 데니를 중등도에서 중증 여드름 치료제로 개발하기로 하는 전략적 결정을 발표했습니다. 새로운 작용 기전을 가진 이 제품을 여드름을 앓고 있는 환자와 가족들이 이용할 수 있도록 할 중요한 기회가 있다고 판단했기 때문입니다. 미국에서는 약 5천만 명이 여드름을 앓고 있으며, 이 중 약 1천만 명은 중등도에서 중증 여드름을 겪고 있습니다. 저희는 현재 승인된 치료제가 환자들의 필요를 충분히 충족하지 못하고 있다고 생각합니다. 여드름 치료제로 승인된다면 데니는 하루 한 번 복용하는 편리한 경구용 약물이자, 40여 년 만에 여드름 치료제로 승인되는 최초의 혁신적인 경구 치료제가 될 수 있습니다. 데니와 함께 이제 미국에서 허가 임상 단계로 진입하고 있습니다. 임상 3상 단계로 진입하며, 이는 최근 라이선스 파트너인 아스클레토스가 성공적으로 진행한 임상 3상 시험을 기반으로 합니다. 중등도에서 중증 여드름을 대상으로 한 데니 임상 3상 시험에서 데니는 모든 1차 및 2차 평가변수를 충족했습니다.

또한 두 번째 경구용 페이스트 억제제인 TVB-3567도 현재 임상 1상 시험을 진행 중입니다. 현재 임상 1상의 단회 및 증량 투여와 음식물 영향 평가 부분을 마무리하고 있으며, 시험의 약력학 바이오마커 단계로 넘어가고 있습니다. 올해 말까지 3567의 용량 범위 탐색 및 개념 증명 임상 2상 시험을 시작할 것으로 예상합니다. 또한 오늘 오전 1억 5,000만 달러 규모의 자금 조달을 발표했으며, 이를 통해 재무건전성을 한층 강화하고 2029년 중반까지 운영자금을 확보하게 됐습니다. 앞서 말씀드린 대로, 중등도에서 중증 여드름을 대상으로 데니의 임상 3상 시험을 진행할 계획이며, 환자 선별은 다음 달인 10월에 시작될 것으로 예상합니다. 그 직후 첫 환자 등록이 이루어질 것으로 예상합니다. 또한 3567 개발을 지속할 계획이며, 임상 2상 시험은 올해 말 시작될 것으로 예상합니다. 아울러 이와 병행해 국소 제형의 페이스트 억제제를 개발해 임상시험계획서(IND)를 제출할 계획입니다. 앞으로 나아가는 데 있어 프로그램 실행을 뒷받침할 기본 여건이 갖춰져 있습니다. 데니는 물질특허 보호 기간이 2032년까지이며, 특허기간 연장을 통해 2037년까지 보호 기간이 연장될 가능성도 있습니다. 또한 데니 판스타트와 3567은 모두 2040년대까지 보호 기간을 연장할 수 있는 방안을 검토하고 있습니다.

다음으로 여드름 치료제 시장 현황을 설명드리겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 전 세계 여드름 치료제 시장은 규모가 큽니다. 2034년까지 전 세계 시장 규모가 200억 달러에 이를 것으로 전망됩니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 현재 미국에서는 매년 약 5천만 명이 여드름을 앓고 있으며, 이 중 약 1천만 명 이상은 중등도에서 중증 여드름을 앓고 있습니다. 데니의 목표 환자군입니다. 매년 중등도에서 중증 여드름 환자 500만~600만 명이 피부과를 중심으로 전문적인 치료를 적극적으로 받고자 합니다. 이는 현재 이용 가능한 치료법의 특성상 중등도에서 중증 여드름 치료 효과가 제한될 수 있어, 치료받지 못하는 환자군이 잠재적으로 매우 크다는 점을 보여줍니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 경증 여드름의 경우 주로 국소 치료제를 단독으로 사용하거나 고정 용량 복합제로 사용해 치료합니다. 스펙트럼의 반대편에 있는 중증 낭포성 여드름은 경구 이소트레티노인으로 치료합니다. 효과적인 치료 옵션이지만, FDA가 요구하는 아이플레지 REMS 프로그램에 따라 처방에 상당한 제한이 있습니다. 중등도에서 중증 여드름 환자의 경우 피부과 전문의는 일반적으로 국소 치료제에 경구 치료제를 추가합니다. 이러한 경구 치료제는 일반적으로 테트라사이클린 계열 항생제입니다. 원치 않는 부작용을 일으킬 수 있으며, 과도하게 사용할 경우 장기적인 항생제 내성에 대한 우려도 있습니다. 여드름 치료의 전 과정에서 여드름 치료와 관련된 건조함과 자극을 완화하기 위해 스킨케어 루틴을 일상적으로 시행합니다.

승인될 경우 데니 50mg을 하루 한 번 투여해 중등도에서 중증 여드름 환자를 치료할 것으로 예상합니다. 앞서 말씀드린 대로 국소용 페이싯 억제제도 개발 중이며, 이를 경증부터 중증까지 다양한 형태의 여드름 치료에 사용할 수 있을 것으로 예상합니다. 이제 박사님을 모시고 말씀을 들어보겠습니다. 하퍼 박사님께서 데니와 같은 경구용 페이싯 억제제가 중등도에서 중증 여드름 치료에서 할 수 있는 잠재적 역할을 비롯해 치료 분야 전반에 대한 견해를 말씀해 주시겠습니다. 하퍼 박사님, 부탁드립니다. 좋습니다. 감사합니다, 데이브.

다시 함께할 기회를 주셔서 감사합니다. 이 분자는 피부과 분야, 특히 여드름 분야에서 저희에게 매우 흥미로운 분자입니다. 그리고 여드름을 경증, 중등도, 중증으로 나눈 마지막 슬라이드가 마음에 듭니다. 물론 그렇습니다. 하지만 여드름의 중증도와 관계없이, 임상 현장에서 지금 제 앞에 앉아 있는 환자를 진료할 때 저희는 항상 여드름을 유발하는 네 가지 요인, 즉 병태생리적 요인 중 가능한 한 많은 요인을 표적으로 삼으려고 합니다. 먼저 모낭의 과증식, 즉 모낭이 막히는 현상이 있습니다. 여드름과 관련된 세균인 큐티박테리움 아크네스도 주요 유발 요인 중 하나입니다. 세 번째는 염증이고, 네 번째이자 아마도 역사적으로 표적 삼기가 가장 어려웠던 요인은 피지 증가와 피지 조성의 변화입니다. 피지는 역사적으로 저희가 표적 삼기 어려웠던 요인입니다. 아주 최근까지도 피지에 효과가 있는 국소 치료제는 전혀 없었습니다. 이제 국소적으로 효과를 낼 수 있는 클라스코테론, 즉 윈레비가 있습니다. 다만 효과가 나타나기까지 시간이 걸리고 하루 두 번 사용해야 합니다.

그리고 국소 치료제입니다. 경구용 약물 중에도 피지에 효과가 있는 치료제가 있습니다. 그중 일부는 직전 슬라이드에 나와 있었습니다. 여기에는 경구 피임약에 포함된 스피로노락톤 등이 있습니다. 다만 이 두 가지는 전신 작용 항안드로겐제입니다. 따라서 남성에게는 전혀 사용할 수 없습니다. 제가 방금 말씀드린 세 가지, 즉 국소용 클라스코테론, 경구 피임약, 스피로노락톤은 모두 같은 경로를 통해 작용합니다. 안드로겐을 차단해 피지를 억제하려는 것입니다. 여기서 네 번째 선택지이자 세 번째 경구 치료제는 경구용 이소트레티노인입니다. 아큐테인이라는 이름으로 흔히 알려진 약물로, 1982년부터 오랫동안 사용되어 왔으며 중증 결절낭종성 여드름과 흉터를 남기는 여드름에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 따라서 여드름이 가장 심한 환자에게만 사용합니다. 경구용 이소트레티노인의 도움을 받을 수 있는 또 다른 환자군은 다른 치료에 잘 반응하지 않는 환자들입니다. 따라서 이 약은 1차 치료제로 처방되는 경우가 많지 않습니다. 다른 치료에 잘 반응하지 않은 환자에게 구제 치료제로 사용하는 경우가 많습니다. 이소트레티노인의 작용 방식도 다릅니다. 피지선 세포를 실제로 사멸시킵니다.

데니 팬스타트 같은 약물을 살펴보면, 오늘은 이 약을 데니라고 부를 수 있어 기쁩니다. 그렇게 부르면 발표 시간을 조금 줄일 수 있을 것 같다고 판단했거든요. 하지만 데니 같은 약물을 살펴보면, 여기서는 작용 기전이 완전히 다릅니다. 여드름에서 피지가 중요한 역할을 하는데, 피지에 함유된 지질의 80%가 이 데노보 지방합성 경로를 통해 생성됩니다. 오른쪽을 보시면 지방산 합성효소인 FAS가 보입니다. 이 경로에서 팔미트산과 사피엔산이 생성되기 직전에 작용하는 효소입니다. 특히 사피엔산은 피지에 매우 특이적인 성분입니다. 하지만 데니를 투여하고 오른쪽에 있는 FAS에 큰 X 표시를 한다고 보면, 데니는 지방산 합성효소 억제제입니다. 따라서 그 경로의 최종 단계를 차단하게 됩니다. 사피엔산과 팔미트산의 생성을 억제해 지질 합성도 차단하는 데 도움이 됩니다. 이 약물에는 정말 독특한 점들이 있는데, 실제 임상 결과를 살펴볼 때 그런 점들을 짚어드리겠습니다.

그렇다면 실제로 어디에 물론 피지 분비를 억제하고, 항염증 효과도 있을 것으로 보입니다. 그리고 여드름 분야 전문가의 관점에서 덧붙이자면, 피지 분비를 충분히 줄이면 여드름균의 먹이가 되는 기름, 즉 피지가 줄어드는 것이므로 여드름균에도 간접적으로 영향을 미칠 것으로 봅니다. 또한 피지의 변화가 모낭 과각화를 촉진할 수 있다는 점에 대해서도 점점 더 많은 것을 알아가고 있습니다. 잠시 후 병변을 살펴보면서 염증성 병변과 비염증성 병변, 즉 면포를 살펴보겠습니다. 이러한 면포는 모낭 과각화로 인해 발생합니다. 따라서 피지와 염증을 표적으로 하는 데니와 같은 약물이 모낭 과각화에도 영향을 미칠 수 있는지 살펴보고자 합니다. 이 부분을 염두에 두고 계속 살펴봐 주시기 바랍니다. 좋습니다. 물론 실험실에서 이미 일부 데이터를 확보했습니다. 데니 판스타트가 피지 분비를 줄이는 데 영향을 미칠 수 있다는 데이터입니다. 또한 1상 종양학 임상시험에서 나온 데이터도 일부 확보했습니다. 다만 이 시험은 여드름을 대상으로 한 연구는 아니었습니다.

여기서 사용된 용량은 여드름 임상시험에서 사용될 용량보다 높습니다. 하지만 이 약물을 복용하는 동안 사람들의 피지, 즉 이마에서 채취한 지질을 측정해 보면, 이마에 세부테이프를 붙인 뒤 존재하는 지질의 양과 종류를 모두 확인할 수 있었습니다. 아래쪽 그래프를 보시기 바랍니다. 세로축은 중성지방에 포함된 사피엔산을 나타냅니다. 즉, 중성지방을 구성하는 지방산 사슬 중 하나입니다. 가로축은 시간을 나타냅니다. 따라서 1일 차와 2일 차의 데이터를 보면 여기서는 사실상 변화가 없습니다. 8일 차에는 사피엔산이 감소하기 시작하는 것을 확인할 수 있습니다. 그리고 15일 차에는 크게 감소합니다. 실제로 기준치 대비 90% 넘게 감소했습니다. 그리고 다시 바로 증가하지는 않습니다. 연구 기간 내내 낮은 수준을 유지합니다. 그리고 여기서는 93일째까지 살펴봅니다. 따라서 이 치료법이 효과가 있다는 근거가 어느 정도 있습니다. 이제 여드름 치료에 대해 말씀드리겠습니다. 단순히 피지에만 초점을 맞추는 것이 아니라 여드름을 치료하려는 것입니다. 그 내용을 살펴보겠습니다. 이 슬라이드에는 정보가 많이 담겨 있습니다.

저는 슬라이드를 나눠서 설명하는 것을 좋아합니다. 세로로 나눠서 왼쪽 절반부터 살펴보겠습니다. 세로선이 보이실 겁니다. 정확히 절반 지점에 있는 것은 아닙니다. 이 점을 염두에 두고 따라와 주십시오. 왼쪽에서는 데니와 함께 진행한 3상 임상시험을 살펴보겠습니다. 애스크레티스가 진행한 임상시험들입니다. 이곳은 사기미스의 중국 라이선스 파트너입니다. 따라서 이 연구는 중국에서 진행됐습니다. 중등도에서 중증 여드름 환자 480명입니다. 여기서 IgA 척도, 즉 연구자 전반 평가 기준으로 어떤 의미인지 말씀드리기 위해 수치를 알려드리겠습니다. 이미 잘 알고 계시리라 생각합니다. 0점은 깨끗한 상태, 즉 여드름이 없는 상태입니다. 1점은 거의 깨끗한 상태, 2점은 경증, 3점은 중등도, 4점은 중증입니다. 여기서 중증이라고 하더라도 중증도에는 상한이 있습니다. 얼굴에 결절이 생길 수 있는 최대 개수는 두 개입니다. 따라서 이보다 훨씬 심한 여드름이 있어도 여기에 해당하지 않는 사람들도 있습니다. 따라서 중증도 3단계와 4단계 환자를 대상으로 하되, 환자당 결절 개수에는 상한을 두고 있습니다. 이 연구는 설계가 매우 잘되어 있습니다.

이중맹검 방식이며, 다기관 위약 대조 무작위 배정 연구로, 환자들을 1대 1로 배정합니다. 따라서 총 480명이 연구에 참여하며, 데니 투여군에 240명, 위약 투여군에 240명이 배정됩니다. 여기서 데니의 용량은 1일 1회 50밀리그램입니다. 여드름 관련 연구에서는 항상 동일한 일차 평가변수를 살펴봅니다. 평가 시점은 12주입니다. 따라서 12주 시점에 처음에 3점과 4점이었던 사람들 중 몇 명이 이제 0점과 1점이 되었는지 알고자 합니다. 따라서 치료 성공은 조금 나아진 사람을 의미하는 것만은 아닙니다. 완전히 깨끗해지거나 거의 깨끗해질 정도로 호전된 사람이 누구인지가 중요합니다. 그것이 두 가지 주요 평가변수 중 하나입니다. 다른 주요 평가변수는 병변 수 감소입니다. 염증성 병변 수를 셀 예정입니다. 더 작은 블랙헤드와 화이트헤드인 면포도 셀 예정입니다. 이 수치를 합산해 총 병변 수를 살펴볼 예정입니다. 따라서 저희가 살펴보는 두 가지는 전반적 평가와 병변 수입니다. 전반적 평가는 팔 길이 정도의 거리에서 보는 것과 같은 방식으로 평가합니다. 그리고 병변 수도 살펴볼 예정입니다. 이 수직선 오른쪽이 새롭고 기대되는 부분입니다.

여기가 공개 연장 시험입니다. 따라서 이와 같은 신약을 개발할 때마다 52주간의 안전성 데이터를 확보해야 합니다. 일부 참가자는 처음부터 다시 시작해 52주간 공개 시험에 참여하게 됩니다. 나머지 참가자는 그 뒤에 이어지는 50주간의 공개 연장 시험에 참여하게 됩니다. 이번 시험에는 더 이상 480명이 필요하지 않습니다. 240명이 필요합니다. 따라서 기본적으로 처음 두 개의 40명 그룹은 선착순으로 모집할 예정입니다. 다만 3상 시험의 데니 투여군과 위약군에서 거의 같은 수의 참가자가 들어오기를 원합니다. 따라서 두 군에서 각각 절반 정도씩 모집할 예정입니다. 그런 다음 시험을 40주 더 연장합니다. 이제 여기에는 대조군이 없다는 점을 확인하실 수 있습니다. 이는 이 시험들이 안전성 시험이기 때문입니다. 가능한 한 모든 안전성 정보를 얻을 수 있도록 모든 참가자가 약물에 노출되기를 원합니다. 물론 여기서 효능 데이터도 조금 얻을 수 있다면 좋습니다. 오늘 제가 보여드릴 수 있는 흥미로운 부분이 바로 이것입니다. 아마도 처음으로 12주가 끝났을 때의 효능도 확인할 수 있을 것 같습니다.