토닉스 파마슈티컬스 홀딩 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

좋습니다. 우선 모두 와 주셔서 감사합니다. 이번 컨퍼런스에 저와 토닉스를 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 지난 며칠도 흥미로웠고, 지난 15년 또한 매우 흥미로운 시간이었습니다.

네. 저희 회사는 기본적으로 섬유근육통을 더 나은 방식으로 치료할 방법을 찾자는 아이디어를 중심으로 설립되었습니다.

저희는 하나의 제품을 구상 단계에서 출발해, 여러 발명·개발·시험 단계를 거쳐 FDA 승인, 그리고 이제 출시까지 이끌어 왔습니다. 이 모든 과정을 내부에서 수행해 왔습니다. 현재 저희가 보유한 제품은 1년 전에 승인된 제품입니다. 11월에 출시했고, 출시 후 두 개 분기를 온전히 보낸 지금, 어제 발표한 실적에서 순매출 1,100만 달러를 기록했는데 이는 1분기 대비 대략 3배 수준이었습니다. 그래서 처방의사와 환자들로부터 좋은 반응을 얻고 있고, 이는 매우 보람 있는 일입니다. 저희는 이 제품이 섬유근육통 치료를 바꿀 잠재력이 크다고 생각합니다. 한 발 물러서서 토닉스를 말씀드리면, 시간이 지나면서 저희는 기초 연구부터 상업화까지 전 과정을 아우르는 완전 통합형 회사로 성장해 왔습니다.

올해와 내년의 진정한 핵심 과제는 섬유근육통 치료제 톤마이아(TONMYA)의 출시를 성공적으로 진행하는 것입니다.

좋습니다. 우선 한 걸음 물러서서 말씀드리자면, 저는 과거 콜럼비아 의과대학에서 류마티스내과 전문의로 있었는데, 당시에는 섬유근육통이 교수진으로부터 무시되고, 폄하되고, 평가절하되던 시기였습니다. 저는 주니어 교수로서 수련 중이었습니다.

배제 진단이었죠. 네, 그런데 그보다 더 심했던 건, 거기까지 가더라도 사람들이 “섬유근육통은 존재하지 않는다”라고 말하곤 했다는 겁니다.

“지어낸 병이다. 그냥 여성들이 불평하는 것일 뿐이다.” 당시에는 섬유근육통을 거부하는 끔찍한 인식의 틀이 있었습니다. 그리고 잠시 후에 말씀드릴 어떤 분이 정말 뛰어난 글을 남겼는데, 섬유근육통에는 역설이 있다는 내용이었습니다. 이는 1975년, 그러니까 51년 전 이야기입니다. 하비 몰도프스키(Harvey Moldofsky)는 이렇게 썼습니다. “류마티스내과 의사의 절반은 그 병을 한 번도 본 적이 없다고 하고, 나머지 절반은 자신들이 치료하는 질환 중 가장 흔한 질환이라고 한다.” 오늘날로 치면 확증 편향(confirmation bias)이나 긍정 편향(affirmation bias)이라고 부르겠지만, 분명 눈을 가리고 보면 무엇이든 보이지 않는 법입니다. 저에게는 늘, 이게 마치 방 안의 코끼리 같은, 혹은 뻔히 보이는데도 숨겨져 있는 것 같은 매력이 있었습니다. 환자들이 절박했고, 미충족 수요가 있었고, 등등 여러 이유가 있었습니다.

섬유근육통 역사에서 큰 사건 중 하나는 2007년에 화이자의 리리카(Lyrica)가 승인된 것이고, 이는 정점 매출 50억 달러의 블록버스터가 되었습니다. 2008년에는 심발타(Cymbalta)가 승인되었고, 이 역시 정점 매출 50억 달러의 블록버스터가 되었습니다. 이들은 큰 제품들이었고, 해당 분야를 본격적으로 열어젖혔습니다. 다만 리리카는 기본적으로 신경을 둔감하게 만드는 방식으로 작용합니다. 섬유근육통은 만성 통증 질환이고, 심발타는 노르에피네프린 재흡수 시스템에 영향을 준다는 점에서 조금 더 정교합니다. 섬유근육통에서는 통증을 조절하는 측면이 있는데, 그런 점에서 중요한 약물입니다.

저희의 작업은 1975년에 대담한 주장을 했던 하비 몰도프스키에게서 비롯됐습니다. 그는 “당신들은 섬유근육통이 통증 질환이라고 생각하겠지만, 나는 이것이 수면 질환이라고 믿는다”라는 제목의 논문을 썼습니다. 그는 매우 도발적인 일련의 논문들을 발표했습니다. 그중 하나는 도전(챌린지) 연구였는데, 그는 학부생들을 대상으로 수면을 박탈했고, 한 명을 제외한 모든 학부생에게서 전신성 통증이 발생했습니다. 그는 정말로 기존 패러다임을 뒤집어 놓았고, 통증이 생기지 않았던 그 한 명은 크로스컨트리 선수였습니다. 그는 어떤 의미에서는 섬유근육통에 대한 기존 통념을 완전히 뒤흔들었을 뿐만 아니라, 섬유근육통과 운동 간의 중요한 연관성도 이해하고 있었는데, 이 부분은 오늘은 시간이 없어서 다루지 못하겠습니다.

기본적으로 저희 제품은 섬유근육통에서의 수면 장애를 표적으로 하는 최초의 제품입니다. 그런 점에서 이는 섬유근육통이 지금까지 치료돼 온 다른 방식들과 근본적으로 다릅니다. 다만 2016년에 진단 기준이 개정됐기 때문에, 저희 데이터와 리리카 및 심발타의 데이터를 비교하기는 다소 어렵습니다. 저희 제품은 현대의 개정 기준으로 시험된 유일한 제품입니다. 기존 기준에서는 신체의 여러 지점을 눌러 유발되는 11개의 압통점이 필요했습니다. 현대적 정의에는 압통점이 없습니다. 일반적으로 말씀드리면, 저희가 연구한 환자군은 리리카와 심발타로 치료받았던 환자들보다 대체로 더 경증, 즉 중증도가 낮았을 것이라고 생각합니다.

또 다른 중요한 차이는, 그들이 승인받았던 시점과 저희가 승인받은 시점 사이에 FDA가 결측치에 대해 엄격한 처리 방법을 요구하게 됐다는 점입니다. 저희가 사용한 결측치 분석은 현대적인 방법이며, 리리카와 심발타가 현대 기준하에서 수집된 데이터로도 승인될 수 있었을지는 확신하기 어렵습니다. 그들의 실제 데이터 세트가 없이는 알 수 없습니다. 최근 『뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨』에 섬유근육통에 대한 훌륭한 리뷰가 실렸는데, 그 내용은 우리가 얼마나 많이 진전해 왔는지를 보여줍니다. 제 기억으로는 7월 16일자입니다. 제가 보기에는, 결측치를 고려해야 한다는 점이 사실상 기준을 높이고, 또한 섬유근육통의 현대적 정의를 적용하는 것 역시 기준을 높이는 것이기 때문에, 저희 데이터를 그들과 정면 비교(head-to-head)하는 방식으로 제대로 검토되지 못하고 있는 점이 한 가지 문제라고 생각합니다.