오큐젠 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

초대해 주셔서 감사합니다.

좋은 질문입니다. 저는 오늘날 오큐젠이 안과 유전자 치료 분야를 선도하고 있다고 믿습니다. 왜냐하면, 저희는 세 가지 프로그램이 후기 단계에 있기 때문입니다. 오늘날 중대한 미충족 의료 수요가 있는 시력 상실 질환을 보면, 유전성 질환인 IRD, 망막색소변성증과 스타가르트병, 그리고 연령 관련 황반변성(AMD) 중 건성 AMD가 훨씬 더 큽니다. AMD 중 건성은 90%를 차지하고, 습성 AMD는 10%에 불과합니다. 이 모든 질환은 전 세계적으로 치료법이 매우 제한적이거나 전혀 없는 실명 질환으로서 중대한 미충족 의료 수요가 존재합니다. 오늘날 저는 오큐젠이 이 세 가지 모두 후기 단계에 진입해 있다는 점을 자랑스럽게 말씀드립니다. 내년에는 망막색소변성증과 스타가르트병에 대해 두 건의 생물의약품 허가 신청(BLA)을 목표로 하고 있으며, 2028년에는 AMD에 대해 신청할 계획입니다. 이것이 바로 오큐젠의 현재 모습입니다.

만약 향후 3년 내에 미국, 유럽연합, 일본을 포함한 주요 시장에서 승인을 받고 이 치료법들을 출시할 수 있다면, 이는 전 세계 실명 질환의 미충족 의료 수요 패러다임을 바꾸는 중대한 과제가 될 것입니다. 수백만 명의 환자들이 혜택을 받을 수 있습니다. 오늘날 우리가 이야기하는 동안에도 전 세계 많은 환자들이 법적 실명이 되어가고 있습니다. 그것이 바로 오큐젠이 이루고자 하는 바입니다. 앞으로 2년 내에 이러한 유전자 치료제를 도입하고, 유럽 및 전 세계에서 BLA(생물학적 의약품 허가 신청서) 또는 시장 허가를 위해 열심히 준비하여 승인을 받는 것뿐만 아니라, 전 세계적으로 치료가 필요한 환자들이 시장 접근성을 가질 수 있도록 더욱 노력하고자 합니다.

5년이나 10년 후가 아니라, 병행하는 과정에서 말입니다.

네, 핵호르몬 수용체는 조절 유전자입니다. 간단한 개념은 유전자는 단독으로 작용하지 않는다는 것입니다. 유전자는 네트워크로 작동합니다. 누군가가 유전적 결함을 가지고 있다면, 그것은 태어날 때부터 존재합니다. 그래서 잘못 접히거나 독성이 있는 단백질을 생산하게 되죠. 그리고 그것이 유전자 네트워크에 영향을 미칩니다. 망막에서 광변환, 세포 발달, 대사, 세포 생존 등 주요 기능을 담당하는 전사 인자 역할을 하는 유전자들이 있습니다. 이러한 주요 기능 유전자들 중 일부는 결함이 무엇이든 간에 결함 유전자에 의해 영향을 받습니다. 이 기술은 그 누락된 연결고리를 찾아냈습니다. 망막색소변성증과 같은 질환은 주로 광변환 경로에 영향을 미칩니다. NR2E3라는 조절 유전자가 있는데, 하버드의 닥터 니나 하이더가 발명한 것으로, 그녀가 이러한 조절 유전자를 개발했습니다. 왜냐하면 그녀는 유전학 전문가이기 때문입니다. 그녀는 이전에 인간 게놈 연구를 했습니다.

그녀는 약 20년 동안 이 유전자들을 개발하는 데 힘썼습니다. 그 발명은 RP를 여러 돌연변이와 함께 분석하는 것이었습니다. 돌연변이가 있을 때마다 그녀는 그것을 추적했습니다. 아, 이 전사 인자들이 영향을 받고 있구나 하고요. 이들은 핵심 기능을 제공합니다. 그리고 NR2E3가 그 연결고리입니다. NR2E3를 상향 조절하면 어떨까요? 모든 것이 세포 항상성에서 조화를 이루게 됩니다. 그녀는 또 다른 조절 유전자 RORA도 연구했는데, Stargardt나 AMD 같은 질환을 보면 하나는 유전성이고 다른 하나는 연령 관련입니다. 하지만 두 질환 모두 진행 경로가 복잡하게 유사하죠. 산화 스트레스, 지질 대사, 염증, 보체 시스템 등이 포함됩니다. 이 다른 유전자가 모든 경로를 조절합니다. 또한 RP를 포함한 망막 세포가 생존할 수 있는 건강한 환경을 만드는데, 이는 매우 중요합니다. RP는 반드시 보호되어야 합니다.

이 기술은 하버드의 닥터 니나 하이더 연구실에서 나왔습니다. 그녀가 원천 연구를 수행했습니다. 그리고 물론 Ocugen이 이를 인수하여 기술 플랫폼을 기하급수적으로 성장시켰습니다. 오늘날, 우리의 지적 재산권은 안과 분야에서 조절 유전자의 능력을 포함할 뿐만 아니라 신경 분야도 포함합니다. 그것이 미래입니다. 이해하셨죠?

네. Stargardt 병과 GA, 즉 지리적 위축은 건성 연령 관련 황반변성의 말기 단계로, 두 경우 모두 중심 시력 문제와 병변이 있습니다. 복잡한 경로들이 존재합니다. 현재 치료법을 보면, 미국에서 GA에 승인된 두 제품은 보체계(complement system)를 표적으로 합니다. 맞습니다. 많은 회사들이 그 부분에 대해 연구했습니다. 그 경로를 보면, 이를 최종 국경선이라고 부를 수 있습니다. 마지막 경로이지만, 발병 원인은 산화 스트레스와 지질 대사와 관련된 드루젠 형성입니다. 그리고 염증도 있습니다. 이들 모두 매우 중요합니다. 매우 중요합니다. 이 RORA가 이 모든 경로를 조절하며, 저희는 네이처 출판물 중 하나에서 관련 데이터를 보유하고 있습니다.

우리는 그것을 입증했습니다. RORA는 모든 경로를 조절할 뿐 아니라, 세포 항상성을 재설정하고 이 세포들이 생존할 수 있는 건강한 환경을 조성하는 능력도 가지고 있습니다.

우리 인체에는 특정 세포들이 있습니다.