오큐젠 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference
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- Ocugen은 망막색소변성(retinitis pigmentosa), 스타가르트병(Stargardt disease), 건성 연령관련 황반변성(dry age-related macular degeneration, AMD)을 포함한 유전성 망막질환(inherited retinal diseases, IRDs)을 표적으로 하는 세 가지 후기 임상 프로그램으로 안과 유전자치료 분야를 선도하고 있습니다.
- 회사는 망막색소변성과 스타가르트병에 대해 2026년까지 미국, EU 및 일본에서 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출하고 시판 허가를 취득하는 것을 목표로 하며, AMD에 대해서는 2028년까지 취득하는 것을 목표로 하고 있습니다.
- Ocugen의 유전자 수정자(gene modifier) 기술은 핵호르몬수용체, 구체적으로 NR2E3 및 RORA를 활용하여 망막 세포의 유전자 네트워크와 세포 항상성(cellular homeostasis)을 조절함으로써 시력 상실을 멈추거나 되돌릴 가능성을 엽니다.
- 스타가르트병 프로그램은 수정자 유전자를 전달하는 망막하(subretinal) 유전자치료 벡터를 사용해 세포 항상성을 재설정하고 망막 세포에 건강한 환경을 조성하여 1회 주사로 질환 진행을 멈추거나 역전시키는 것을 목표로 합니다.
- 스타가르트병의 진행중인 2/3상 중추적(pivotal) 임상시험은 2024년 2분기에 탑라인 데이터를 예상하고 있으며, 그 직후 BLA 제출을 계획하고 잠재적 승인은 2028년에 이루어질 수 있습니다.
- 건성 AMD의 지리적 위축(geographic atrophy, GA)에는 유사한 유전자 구성물을 다른 용량으로 사용하며; 3상 시험은 FDA와 EMA의 조율을 바탕으로 2024년 2분기에 단일 글로벌 시험으로 시작할 계획입니다.
- 망막색소변성(RP) 프로그램은 말초 시력 및 야간 시력에 영향을 미치는 광수용체 신호전달 경로를 조절하기 위해 NR2E3을 표적으로 하며, 3상 시험이 진행 중이고 탑라인 데이터는 2024년 1분기에 예정되어 있습니다.
- 1/2상 RP 데이터는 안전성 및 유효성 면에서 유망한 결과를 보였으며, 임상시험 및 확대 접근 프로그램에서 치료받은 325명 이상의 환자들에서 유전자치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았습니다.
- Ocugen은 RP 및 스타가르트 유전자치료제에 대한 상업 규모 제조와 약동학 검증 실행을 완료하여 롤링 BLA 제출 준비가 가능해졌습니다.
- 회사는 1억3000만 달러($130 million) 전환사채를 전환 완료하여 현금 지속기간을 2028년까지 연장해 진행 중인 3상 시험 및 향후 상업화 노력을 지원합니다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
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좋습니다. 모두 감사합니다, 오늘 오후에 함께해 주셔서. 저는 휘트니 아이젬입니다. 저는 캐나코드에서 바이오텍 애널리스트 중 한 명이며, 오늘 오후에 오큐젠과 함께하게 되어 기쁩니다. 그리고 회장 겸 CEO이자 공동 창립자인 샨카르 무수누리입니다. 오늘 이 자리에 함께해 주셔서 대단히 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다.
그럼 먼저 전체적인 개요부터 시작하겠습니다. 시작하기 전에 마이크에 대고 말하라는 지시를 받았습니다. 그래서 저는 이쪽을 향해 말하겠습니다. 현재 회사의 모습은 어떠하며 앞으로 5년 동안 어떤 성장을 기대하고 계신가요?
좋은 질문입니다. 저는 오늘날 오큐젠이 선도하고 있다고 생각합니다. 안과 유전자 치료제입니다. 저희는 후기 단계에 세 가지 프로그램을 보유하고 있습니다. 오늘날 상당한 미충족 의료 수요가 있는 시력 상실 질환을 살펴보면, 유전성 질환인 IRDs(망막 유전 질환)입니다. 망막색소변성증과 스타가르트병입니다. 그리고 연령 관련 황반변성 중 건성 AMD가 훨씬 더 큰 시장입니다, 맞습니까? 건성 AMD가 전체 AMD의 90%를 차지하며, 습성 AMD는 10%에 불과합니다. 이 모든 질환들은 상당한 미충족 의료 수요를 가지고 있습니다. 이 질환들은 전 세계적으로 치료법이 매우 제한적이거나 전혀 없는 실명 질환입니다. 그리고 오늘, 자랑스럽게 말씀드릴 수 있습니다. 산소 치료는 후기 단계에 있습니다. 이 세 가지 모두입니다. 그리고 내년에는 두 가지를 목표로 하고 있습니다. 그리고 망막색소변성증과 스타가르트병, 그리고 2028년의 황반변성 모두에 해당합니다. 그래서 산소 치료가 바로 그것입니다. 따라서 향후 3년 내에 미국, 유럽연합, 일본을 포함한 주요 시장에서 승인을 받을 수 있다면, 수년 내에 이 치료법들을 출시하는 것입니다. 즉, 이는 전 세계적으로 실명 질환에 대한 모든 미충족 의료 수요의 패러다임을 바꿀 수 있기 때문에 엄청난 과제가 될 것입니다. 수백만 명의 환자들이 혜택을 받을 수 있습니다. 오늘 우리가 이야기하는 이 순간에도 전 세계 많은 환자들이 법적으로 실명 상태에 이르고 있습니다.
맞죠? 그래서 바로 그것이 옥시전이 하려는 일입니다. 향후 2년 내에 이러한 유전자 치료제를 도입할 뿐만 아니라, 전 세계 유럽을 포함한 각국에서 신속히 허가 신청서를 제출하고 승인을 받기 위해 열심히 노력할 것입니다. 하지만 우리는 전 세계적으로 치료가 필요한 환자들에게 시장 접근성을 제공하기 위해 더욱 열심히 노력하고자 합니다. 5년이나 10년 후가 아니라, 병행 과정에서 바로 진행할 것입니다.
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