X4 파마슈티컬 Leerink Global Healthcare Conference 2026
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- X4 Pharmaceuticals는 희귀 혈액학 질환에 특화된 보스턴 기반 회사로, 현재 만성 호중구 감소증 치료를 위한 주요 약물인 Mavorixafor의 임상 3상 시험인 Forward 시험에 집중하고 있다.
- 회사는 2025년에 새로운 경영진이 취임하며 비용 절감과 인력 감축을 통해 Forward 시험의 실행에 집중했고, 2027년 데이터 발표를 목표로 하고 있다.
- Mavorixafor는 기존에 매우 희귀한 Whim 질환에 승인되었으나, 만성 호중구 감소증이라는 더 큰 시장으로 확대를 추진 중이다.
- 현재 미국 내 약 15,000명의 심각하거나 중등도 만성 호중구 감소증 환자를 주요 타깃으로 하며, 기존 치료제인 G-CSF의 부작용과 주사제라는 불편함을 극복할 수 있는 경구용 치료제로서의 가능성을 강조했다.
- 임상 2상 데이터에서는 Mavorixafor가 G-CSF와 병용 가능하며, 일부 환자에서는 G-CSF 용량을 줄이거나 중단할 수 있는 긍정적 결과를 보였다.
- Forward 시험은 176명의 환자를 대상으로 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행 중이며, 감염률 감소와 ANC 증가를 공동 주요 평가변수로 설정했다.
- 회사는 미국 내 임상시험 사이트를 확대하고 환자 등록 속도를 높이고 있으며, 2024년 3분기까지 등록 완료를 목표로 하고 있다.
- 안전성 측면에서는 위장관 부작용이 초기 몇 주간 나타날 수 있으나 대체로 잘 견디는 약물로 평가받고 있다.
- Mavorixafor의 기존 승인과 제조 공정, 화학적 특성은 이미 FDA 검토를 통과해 개발 리스크가 낮으며, 유럽에서는 CHMP 긍정적 의견을 받아 파트너사인 Norgine을 통해 상업화할 계획이다.
- 회사는 2028년 하반기 신적응증 출시를 목표로 충분한 자금을 확보하고 있으며, 시장 진입 시 초기 경험이 긍정적일 수 있도록 MSL 교육과 마케팅에 집중할 예정이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 여러분, 좋은 아침입니다. 리링크 파트너스 글로벌 헬스케어 컨퍼런스 3일 차에 함께해 주셔서 감사합니다. 제 이름은 토머스 스미스입니다. 리링크의 시니어 바이오텍 애널리스트 중 한 명이고요, 오늘 다음 순서로 무대에 오를 X4 파마슈티컬스를 소개하게 되어 기쁩니다. 오늘은 집행의장 애덤 크레이그께서 함께하십니다. 애덤, 함께해 주셔서 정말 감사합니다. 오늘 논의가 기대됩니다. 애덤, 먼저 간단히 시작하면서 전반적인 상황을 정리해 주실 수 있을까요? 작년에 회사에 합류하셨죠. 많은 변화를 이끄셨고요. 2025년의 진행 상황과 2026년에 기대하시는 부분, 그리고 2027년에 잠재적으로 큰 데이터 발표를 앞두고 있는 점까지 전반적으로 말씀해 주시면 좋겠습니다.
네. 톰, 감사합니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 여기 오게 되어 반갑습니다. 2025년은 저희가 새로운 경영진으로 회사 운영을 맡게 된 해였습니다. X4는 보스턴에 기반을 둔 회사입니다. 희귀 혈액질환에 특화되어 있습니다. 저희 목표는 회사를 희귀 혈액질환 분야의 글로벌 리더로 키우는 것입니다. 현재 저희의 초점은 마보릭사포르(mavorixafor)입니다. 이 약은 이전에 WHIM이라는 매우 초희귀 적응증에서 승인받은 바가 있지만, 지금은 훨씬 더 큰 적응증인 만성 호중구감소증에 집중하고 있습니다. 그리고 4WARD 시험이라고 하는 3상, 즉 핵심(pivotal) 3상 임상시험을 진행 중인데, 이것이 회사의 가장 중요한 초점입니다. 저희가 운영을 맡은 이후 비용을 줄였고, 인력을 감축했으며, 회사를 4WARD 시험의 실행에 집중하도록 정렬했습니다.
목표는 올해 3분기 말까지 환자 등록을 완료하는 것이며, 말씀하신 대로 그렇게 되면 2027년에 데이터 결과를 확인할 수 있습니다. 그렇게 되면 2028년에 마보릭사포르의 두 번째 적응증을 확보할 기회가 생깁니다. 리링크를 비롯한 여러 분들의 도움 덕분에, 2028년 출시를 상업화하기 위한 자금은 충분히 확보되어 있습니다.
훌륭합니다. 말씀하신 것처럼, 기본적으로 회사의 자본구조를 재정비하고 전략적 방향을 바꾸신 거죠. 그 과정에서 어떤 기본적인 준비와 실행이 들어갔는지 말씀해 주시면 좋겠습니다. 이미 승인된 적응증이 있긴 하지만, 지금은 만성 호중구감소증으로 초점을 옮기고 있습니다. 그 근거를 말씀해 주세요.
네. 근거부터 말씀드리면, 처음으로 해야 했던 일은 적합한 경영진을 갖추는 것이었습니다. 저희는 경영진에 상당히 큰 변화를 단행했습니다. 기존 C-레벨 경영진을 교체했고, 새로운 리더십을 도입했습니다. 제가 이끄는 리더십 팀은 2023년에 소비(Sobi)에 매각했던 CTI 바이오파마에서 함께 일했던 팀입니다. 저희는 희귀 혈액질환 영역의 만성 질환에서 의약품을 개발하고 마케팅해 온 경험이 있습니다. 다음으로 해야 했던 일은 비용을 줄이는 것이었습니다. 오늘은 당사 CFO인 데이비드 커스키도 함께하고 있습니다. 데이비드는 비용 절감에 핵심적인 역할을 해왔고, 이달 말 실적 발표 자료를 보시면 비용을 크게 줄였으며, 비용을 계속 절감해 나가면서 현금 소진 기간을 매월 연장하고 있다는 점을 확인하실 수 있을 겁니다.
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