어타이어 파마 Leerink Global Healthcare Conference 2026

감사합니다, 톰. 여러분, 안녕하세요. 저는 aTyr Pharma의 산제이 슈클라입니다. 오늘은 tRNA 합성효소 생물학을 염증과 섬유증 치료제로 어떻게 전환하고 있는지 말씀드리겠습니다. 먼저 몇 가지 미래 예측 진술을 말씀드리겠습니다. aTyr Pharma에서는 tRNA 합성효소라는 새로운 생물학 분야를 기반으로 플랫폼을 개발하고 있습니다. 이 효소들은 우리 몸 전체에 존재합니다. 오랫동안 이 효소들은 특정 아미노산과 tRNA 간의 반응을 촉진하는 단일 기능만 하는 것으로 알려져 있었습니다. 이들은 이 반응을 촉매하는 역할을 하는 수호자와 같았습니다. 그러나 저희가 발견한 것은 이 tRNA 합성효소가 조각으로 분해되며, 그 조각들이 매우 다른 기능을 수행한다는 점입니다. 이 조각들은 면역 시스템과 상호작용하며, 이것이 새로운 약물 클래스가 될 가능성이 있다고 보고 있습니다.

저희의 중점 분야는 염증과 섬유증이며, 이 분야에서 우리 몸에 내재된 진화적 지능을 활용할 미개척 가능성이 있다고 믿고 있습니다. 이는 매우 차별화된 접근법으로, 다양한 질병을 치료할 여러 기회를 제공합니다. efzofitimod는 저희의 주력 치료제로, 최근 3상 임상을 완료했으며, 4월 중순 예정인 미국 FDA Type C 미팅을 앞두고 있습니다. 또한, 경화증 관련 간질성 폐질환(ILD)을 대상으로 하는 2상 EFZO-CONNECT 임상시험의 등록을 올해 상반기에 완료할 예정입니다. 데이터는 등록 완료 후 약 6~7개월 후에 기대하고 있습니다.

연말 기준 현금 보유액은 8천만 달러를 조금 넘으며, 이로 인해 연구를 완료하고 중요한 FDA 미팅을 준비하는 데 좋은 재정 상태를 유지하고 있습니다. 여기 저희 파이프라인이 있습니다. 오늘은 결과에 대해 더 말씀드리겠지만, 그 전에 배경 설명을 드리겠습니다. efzofitimod가 파이프라인의 최상위에 있지만, ATYR0101도 주목할 만합니다. 이 물질은 별도의 tRNA 합성효소 조각으로, 근섬유아세포 조절에 매우 흥미로운 효과를 보였으며, 섬유증 치료에 유용할 것으로 기대합니다. 이 약물은 내년에 임상에 진입할 것으로 예상하고 있습니다. 저는 이를 진정한 항섬유화제라고 설명하는데, 지난 수십 년간 사용되어 온 섬유증 억제제와는 다릅니다.