아넥슨 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 감사합니다 피트, 캔터에도 감사드립니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 이번이 8년 연속 참가이며, 항상 이 컨퍼런스에 참석하는 것을 기쁘게 생각합니다. 저는 더그 러브이며, 피트가 말씀하신 대로 애넥손의 CEO이자 창립 CEO입니다. 지난 11년간 CEO 자리를 맡아왔으며, 그동안 회사의 발전에 대해 매우 기대하고 있습니다. 애넥손에 익숙하지 않은 분들을 위해 말씀드리면, 저희는 보체(complement) 중심의 회사로, 신경염증이 시작되는 지점인 질환 조직, 뇌와 눈에서 이를 차단하는 데 집중하고 있습니다. 11년 동안 여러 후보 약물을 개발해왔습니다. 오늘은 후기 임상 단계에 있는 두 가지 프로그램을 소개해드리는데, 하나는 길랭-바레 증후군으로, 대규모 3상 결정적 임상시험에서 성공을 거두었으며 현재 유럽에 신청되어 있고 곧 미국에도 신청할 예정입니다.

그 다음으로는 지리적 위축(geographic atrophy) 프로그램이 있는데, 전 세계에서 유일하게 시력 기능의 모든 측정 지표에서 유의미한 시력 보존 효과와 시력 명암도를 담당하는 광수용기 뉴런의 상당한 보호 효과를 입증한 프로그램입니다. 현재 대규모 3상 임상시험이 진행 중이며 4분기에 결과를 발표할 예정입니다. 지난 11년간의 성과에 대해 매우 기쁘게 생각하며 앞으로의 전망에 대해 더욱 기대하고 있습니다. 저희의 사명은 전 세계 수백만 명의 환자들에게 질병 변형 치료제가 없는 치명적인 신경염증성 질환에 영향을 미치는 것입니다. 저희는 바로 그 문턱에 와 있습니다. 오늘 함께한 분은 안과 전략 부사장 로이드 클락 박사이며, 로이드가 간단히 자기소개를 해주시면 좋겠습니다.

감사합니다, 더그. 피트, 초대해 주셔서 감사합니다. 저는 25년간 망막 전문의로 활동했으며, 약물 개발 분야에서도 폭넓은 경험을 가지고 있습니다. 약 1년 반 전에 애넥손에 합류하여 안과 사업부를 구축하고 있습니다. 이 자리에 함께하게 되어 매우 기쁘고, 본라프루멘트(vonaprument)와 관련한 기회에 대해 기대하고 있습니다.

네, 안타깝게도 지리 위축에 대한 충족되지 않은 수요는 매우 큽니다. 전 세계적으로 800만 명의 환자가 있는 질환으로, 실명의 주요 원인 중 하나이며, 현재 시장에 나와 있는 1세대 약물 두 가지는 질환에 대한 증상 완화 효과를 제공합니다. 즉, 시력 보호를 입증하지 못한 눈 속 구조물을 보호하는 약물입니다. 우리 치료제가 할 수 있는 기회는 바로 그 점, 즉 지리 위축 환자의 시력을 보호하는 것입니다.

네, 연구에는 두 가지 요소가 있습니다. 하나는 RPE 세포에 대한 구조적 평가로, 이 세포는 시력 보존을 입증하기 위해 보호해야 할 눈 속 구조로 역사적으로 여겨져 왔습니다. 이 부분에서는 통계적으로 유의미한 결과를 얻지 못했습니다. 하지만 12개월 연구 기간 동안 점차 증가하는 긍정적인 경향은 확인했습니다. 그러나 연구에서 중요한 점은 최적 교정 시력 15자 손실에 대해 유의미한 시력 보존을 입증했다는 것입니다. 이것이 시력 평가의 금본위 지표이며, 해당 지표와 그와 연관된 저조도 시력(LLVA), 그리고 LLD 등에서 용량 의존적 반응을 보였습니다.

즉, 이 연구에서 시력의 모든 기능적 평가에서 통계적으로 유의미한 결과를 보였으며, 모두 용량 반응적이었다는 점이 매우 중요하다고 생각합니다. 앞서 말씀드린 대로, 우리가 최종적으로 이를 입증한 방법은 시력에 관여하는 광수용체 신경세포의 유의미한 보존을 통해서였습니다. 지리 위축에서 가장 먼저 손실되는 것이 바로 이 광수용체 신경세포라는 점을 기억하는 것이 중요합니다. 그 다음에는 그 아래에 있는 RPE 세포가 손실됩니다. 광수용체 신경세포를 보호함으로써 RPE 세포를 포함한 전체 신경 단위를 강화할 뿐만 아니라, 이는 시각적 결과로도 이어집니다. 안전성 측면에서도 이 약물은 매우 우수한 성과를 보였습니다.

이 부분은 망막 전문의인 로이드에게 넘기겠습니다.

우선, 가장 중요한 것은 평가 지표 자체가 가장 설득력 있는 부분이라는 점입니다. 15자 시력 손실은 일반적으로 환자가 운전을 할 수 없고 작은 글씨를 읽을 수 없게 만듭니다. 이 금본위 평가 지표인 15자 시력 손실은 무엇보다도 매우 중요하며, 이 지표에서의 통계적으로 유의미한 차이는 환자에게 임상적으로 매우 의미가 큽니다. 특히 위험 감소는 매우 중요합니다. 이 수치는 환자에게 설명하기 매우 쉬운 숫자입니다. 임상적으로 중요한 이 평가 지표의 손실 가능성을 거의 75%나 줄일 수 있다는 것은 매우 설득력 있는 데이터입니다.

또는 다르게 표현하면, 우리 연구에서 네 명 중 세 명의 환자가 시력을 보호받았다는 뜻이며, 이는 정말 매우 높은 기준입니다.