아넥슨 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

암 글로벌 헬스케어 컨퍼런스에 오신 것을 환영합니다. 저는 캔터의 바이오텍 애널리스트 피트 스타브로풀로스입니다. 저희와 함께하는 회사는 제가 담당하는 애넥슨이며, CEO인 더그 러브와 안과 전략 부사장인 로이드 박을 소개해 주시기 바랍니다. 환영합니다. 간단한 자기소개와 회사에 대한 개요부터 시작하겠습니다.

네, 감사합니다, 피트. 감사합니다, 켄너. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 이번이 연속 8번째 참석인 것으로 알고 있으며, 항상 이 컨퍼런스에 참여하게 되어 매우 기쁩니다. 피트가 말씀하신 것처럼 저는 다그 러브이며, 아넥손의 창립 CEO입니다. 지난 11년간 CEO 자리를 맡아 왔으며, 그동안 회사의 발전에 대해 매우 기대하고 있습니다. 아넥손에 익숙하지 않은 분들을 위해 말씀드리자면, 저희는 보체(complement) 중심의 회사입니다. 정말로 신경염증을 멈추는 것이죠, 맞습니까? 저희는 몸, 뇌, 눈의 병든 조직에서부터 시작하고 있습니다. 지난 11년 동안 여러 약물 후보를 발전시켜 왔습니다. 오늘 저희는 두 가지 후기 단계 프로그램과 함께 이 자리에 서게 되어 기쁩니다. 하나는 길랭-바레 증후군 분야로, 대규모 3상 결정적 임상시험에서 성공을 거두었으며 현재 유럽에 허가 신청을 완료했고 곧 미국에도 신청할 예정입니다. 그에 이어, 저희는 대규모 지리적 위축 프로그램을 진행하고 있습니다. 시력 기능의 모든 측정 지표에서 유의미한 시력 보존 효과를 입증했을 뿐만 아니라, 시력 예리함에 관여하는 광수용기 신경 세포의 유의미한 보호 효과를 보여준 전 세계 유일의 프로그램입니다. 따라서 저희는 그 분야에서 대규모 3상 프로그램을 진행 중이며, 4분기에 결과를 발표할 예정입니다. 그래서 지난 11년간 저희가 이룬 성과에 대해 매우 기대하고 있습니다.

그리고 앞으로 저희가 맞이할 미래에 대해 더욱 기대하고 있습니다. 저희의 사명은 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 치료법이 없는 치명적인 신경염증 질환으로 고통받는 전 세계 수백만 명의 환자들에게 실질적인 영향을 미치는 것입니다. 저희는 바로 그 일을 이루기 직전에 있습니다. 오늘 저와 함께 하신 분은 박사님이십니다. 안과 전략 담당 수석 부사장 로이드 클라크입니다. 로이드 부사장님, 간단히 자기소개를 해 주시겠습니까?

감사합니다, 더그. 피트, 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 25년간 망막 전문의로서 임상 경력을 쌓았고, 신약 개발 분야에서도 폭넓은 경험을 보유하고 있습니다. 안엑손에는 약 1년 반 전에 안과 사업부를 구축하기 위해 합류했으며, 이 자리에 있게 되어 매우 기쁘고 본 승인과 관련된 기회에 대해 큰 기대를 가지고 있습니다.

네, 말씀해 주실 내용을 기대하겠습니다. 그럼 지리적 위축부터 시작하겠습니다. 승인된 약물은 두 가지가 있으며, 모두 보체 억제제입니다. 간단히 말씀드리면, 지리적 위축(GA)에서 충족되지 않은 수요에 대해 어떻게 생각하시며, 다른 보체 억제제들이 제공하지 못하는 어떤 차별화된 결과를 가져올 수 있다고 보시나요?

네, 안타깝게도 지리적 위축에 대한 충족되지 않은 수요는 매우 큽니다. 이 질환은 전 세계적으로 800만 명의 환자가 있으며, 실명의 주요 원인입니다. 현재 시장에 나와 있는 두 가지 1세대 약물은 실제로 질환에 대한 증상 완화 효과를 제공합니다. 즉, 이 약물들은 시력 보호가 입증되지 않은 눈의 구조를 보호하는 것입니다. 따라서 기회는 바로 그 점에 있으며, 우리 치료법으로 지리적 위축 환자의 시력을 보호하는 것입니다.

네, 2023년 5월 그날을 아주 선명하게 기억합니다. 귀사는 2상 아처 연구의 결과를 공개했습니다. 결과는 다소 놀라웠습니다. 하지만 좀 더 넓게 보면, 결과는 예상보다 훨씬 좋았습니다. 초기 데이터를 자세히 설명해 주시겠습니까? 그것은 기능적 이점을 시사했습니다. 네, 연구에는 두 가지 요소가 있습니다.

하나는 RPE 세포에 대한 구조적 평가 측면이었는데, RPE 세포는 역사적으로 시력을 보호하고 궁극적으로 시력 보존을 입증하는 데 필요한 눈의 구조로 여겨져 왔습니다. 해당 특정 평가 지점에 대해서는 통계적 유의성을 확보하지 못했습니다. 12개월 연구 기간 동안 점차 증가하는 좋은 추세를 보여주었습니다. 그러나 이번 연구에서 저희가 실제로 입증한 것은, 가장 중요한 시력 보존 지표인 교정시력(최대 교정 시력)에서 15자 손실에 대해 유의미한 시력 보존 효과를 보여준 것입니다. 이는 시력 평가의 금본위 기준이며, 저희는 해당 평가 지점과 그와 관련된 평가 지점인 저조도 시력(LLVA) 및 저조도 시력 손실(LLVD) 등에서 용량 의존적 반응을 입증하였습니다. 다시 말해, 이번 연구에서 시력의 모든 기능 평가에서 통계적으로 유의미한 결과를 보였으며, 이 모든 결과가 용량 반응형이었다는 점이 매우 중요하다고 생각합니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 저희가 궁극적으로 이를 입증한 방법은 시력에 관여하는 광수용기 신경세포의 유의미한 보존을 통해서였습니다. 지리 위축에서는 광수용기 신경세포가 먼저 손실되고, 그 다음으로 그 아래에 있는 망막색소상피(RPE) 세포가 손실된다는 점을 유념하는 것이 중요합니다.

따라서 광수용기 신경세포를 보호함으로써 망막색소상피(RPE) 세포를 포함한 전체 신경 단위를 강화할 뿐만 아니라, 이는 시각적 결과로도 이어집니다. 안전성 측면에서도 이 약물은 매우 우수한 성과를 보였습니다.

네, 2상 시험에서는 15자 이상 시력 손실 위험이 73% 감소한 결과도 보여주셨습니다. 12개월 시점에서 이 정도 효과의 강력함은 어느 정도입니까?

이 부분은 망막 치료 전문의인 로이드에게 넘기겠습니다.

우선, 가장 중요한 것은 평가 지점이 가장 설득력 있는 부분이라는 점을 이해하는 것입니다. 시력 15글자를 잃으면 일반적으로 환자는 운전을 할 수 없고 작은 글씨를 읽을 수 없게 됩니다. 따라서 이 골드 스탠다드 평가 지점인 15글자 시력 손실 확정은 무엇보다도 매우 중요하며, 이 평가 지점에서의 통계적으로 유의미한 차이는 환자에게 임상적으로 매우 중요한 의미를 가집니다. 이제 구체적으로, 위험 감소가 매우 중요합니다. 그것은 환자들에게 설명하기에 매우, 매우 쉬운 수치입니다. 즉, 임상적으로 중요한 평가 지점을 잃을 가능성을 거의 75%나 줄일 수 있다는 것은 매우 설득력 있는 데이터입니다.

다르게 표현하자면, 우리 연구에서 네 명 중 세 명의 환자가 시력을 보호받았습니다. 그리고 그것은 정말로 매우 높은 기준입니다.

좋습니다. 흥미로운 관찰인데, 아까 Doug가 언급하셨듯이, 12개월 전체 기간 동안 RPE 손실에 대해 통계적으로 유의한 감소를 입증하지 못했다는 점입니다. 그러나 치료 효과는 연구 후반 6개월 동안 개선되고 강화되었습니다. 그렇다면 FAF 측정은 세포 유형 측면에서 무엇을 의미하며, 시각 기능 및 FAAF 변화와 높은 상관관계가 있습니까?