오케스트라 바이오메드 홀딩스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

여러분, 안녕하세요. 오늘은 오케스트라 바이오메드의 회장이자 CEO인 데이비드 호크먼을 소개하게 되어 기쁩니다. 오케스트라 바이오메드는 선도적인 의료기기 회사들과 위험과 보상을 공유하는 파트너십을 통해 혁신적인 고효과 기술을 환자에게 신속히 전달하는 생명공학 혁신 기업입니다. 그럼 데이비드, 무대를 넘기겠습니다.

감사합니다. 여기서 발표를 진행하겠습니다. 이 자리에 참석하게 되어 매우 기쁘고, 웰스파고 컨퍼런스에서 발표하며 행사를 마무리할 기회를 갖게 되어 영광입니다. 브라이언이 말씀드린 것처럼, 오케스트라 바이오메드는 파트너십을 통해 고효과 의료 혁신을 추진하는 회사입니다. 오늘은, 슬라이드를 넘길 수 있다면, 정말로 세 가지를 말씀드리고자 합니다. 자, 됐네요. 세 가지 주제에 대해 말씀드리겠습니다. 첫째는 파트너십 중심의 비즈니스 모델로, 의료기기 분야에서 새롭고 자본 효율적인 접근법이라고 생각합니다. 둘째는, 가장 크고 확립된 의료기기 시장 두 곳에서 높은 영향력을 가진 미충족 수요를 해결하는 두 가지 중추 단계 프로그램입니다. 셋째는, 전략적 파트너와 투자자들의 강력한 지원으로, 앞으로 다가올 주요 촉매제들을 대비해 매우 좋은 위치에 있다는 점입니다.

단기 촉매제들은 2027년까지 자금이 확보되어 있어, 가치를 창출할 수 있는 위치에 있습니다. 비즈니스 모델에 대해 간단히 설명드리겠습니다. 오케스트라에서는 지적재산권과 제품, 임상 실행 측면에서 혁신에 집중하고, 전략적 파트너들과 상호 윈윈할 수 있는 위험과 보상을 공유하는 파트너십을 구조화합니다. 이 파트너들은 대규모 글로벌 시장에 기술을 상용화하는 데 훨씬 더 유리한 위치에 있다고 생각합니다. 우리는 전략적 파트너들이 탁월한 글로벌 네트워크를 통해 상용화에 참여하고, 그들의 확립된 운영 역량과 강력한 재무 상태를 활용하기를 기대합니다. 우리는 데이터를 통한 증명을 추진하며, 현재 진행 중인 두 건의 임상시험과 이를 통해 규제 승인에 필요한 증거를 확보하고, 로열티 참여를 통해 가치를 확보할 수 있음을 보여드릴 것입니다. 파트너들은 연구개발(R&D)의 손익 부담과 운영 부담에서 벗어난 성장 프로그램을 얻게 됩니다.

우리는 뛰어난 파트너들과 두 가지 매우 흥미로운 중추 단계 프로그램을 보유하고 있으며, 이들은 공통된 주제를 가지고 있어 우리가 보는 시장과 기회, 그리고 모델이 어떻게 작동하는지를 잘 반영합니다. 무엇보다도, 두 프로그램인 AVIM 치료법(고혈압 치료를 위한 강력한 방법으로 심박조율기를 통해 전달)과 Virtue SAB는 세 가지 공통된 주제를 가지고 있습니다. 첫째, 이들은 심혈관 의학 분야에서 가장 크고 확립된 두 시장에서 미충족 수요와 기회를 겨냥하고 있습니다. AVIM 측면에서는 40억 달러 규모의 심박조율기 시장 위에 새로운 가치를 더하면서, 가장 큰 동반질환이자 미충족 수요인 고혈압 치료에 집중하고 있습니다. Virtue의 경우, 75억 달러 규모의 확립된 관상동맥질환 시장에 더 나은 치료법을 제공하고자 합니다. 두 경우 모두 강력한 새로운 기능을 제공하지만, 검증된 기술 위에 이를 구축하고 있음을 알 수 있습니다.

AVIM은 심박조율기를 통해 완전히 전달되는 치료법입니다. Virtue는 검증된 약물인 시롤리무스를 사용하여 혈관성형술을 통해 훨씬 더 강력한 전달 방식을 구현합니다. 메드트로닉과의 파트너십과 마지막 구성 요소는 이러한 기술들이 파트너십 모델에 적합하여, 공동의 이익과 더 나은 협력 실행을 가능하게 한다는 점입니다. 메드트로닉과의 관계에 대해 말씀드리겠습니다. 이는 엄청난 기회를 열어줍니다. 우리는 연간 5억 달러 이상의 로열티 기회와 그들에게도 매우 중요한 성장 및 수익 잠재력이 있다고 생각합니다. 우리는 테루모와도 관계를 맺고 있는데, 이는 관상동맥 주요 적용 분야에 대한 우선 거절권을 가진 다소 전통적인 관계로, 선택권을 제공합니다. 이 파트너들로부터 회사에 많은 자본이 유입된 것을 확인했습니다. 메드트로닉은 우리에게 8,000만 달러 이상을 투자하거나 지급했습니다.

우리는 작년에 Ligand라는 훌륭한 전략적 자본 투자자를 유치했으며, 이들은 4,000만 달러를 기여했고 로열티 수익에도 참여하고 있습니다. 테루모도 6,500만 달러를 투자하거나 지급했습니다. 총 21%의 회사 지분이 전략적 투자자에게 있으며, RTW와 Perceptive라는 두 훌륭한 장기 헬스케어 주주도 보유하고 있습니다. 가장 중요한 우리 회사의 가장 진보된 프로그램인 AVIM 치료 프로그램에 대해 자세히 설명드리겠습니다. 이번 분기 말 전에 주요 임상시험 등록을 마무리하고 내년 2분기에 데이터를 확인할 예정입니다. AVIM 치료란 무엇인가요? AVIM은 심방심실 간격 조절 치료(Atrioventricular Interval Modulation therapy)를 의미합니다. 이는 즉각적으로 효과를 발휘하는 강력한 고혈압 치료법입니다. 두 가지 잘 알려지고 상호 보완적인 메커니즘을 통해 상당하고 지속적인 효과를 냅니다.

우리는 심장의 수축 시 심방과 심실 간격을 매우 짧게 조절하여 혈압을 즉시 낮춥니다. 이로 인해 심실의 충만 시간이 줄어들고 심장 전부하가 즉시 감소합니다. 혈압이 떨어집니다. 몸은 이에 반응할 것입니다. 우리의 지적재산권과 메커니즘의 핵심은 두 번째 부분으로, AV 간격을 변경하거나 조절하여 반사 반응이 일어나지 않도록 지속적인 효과를 가능하게 합니다. 이를 통해 심장 후부하와 교감신경 긴장도에도 영향을 미칩니다. 중요하게도, 전부하, 후부하, 교감신경 긴장도 이 세 가지 목표는 고혈압 치료를 위해 약물로 타겟팅하는 부분입니다. 이 치료를 받는 환자들은 적어도 고혈압을 치료하는 첫 번째 적응증에서는 새로운 시술이 필요하지 않습니다. 같은 장치이며, 치료는 기존 장치가 프로그래밍되는 방식과 동일하게 프로그래밍할 수 있고, 백그라운드에서 작동하여 고혈압 치료에서 가장 큰 문제인 복약 순응도를 극복합니다. 여기서는 환자가 AVIM 치료로 혜택을 받기 위해 별도로 할 일이 없습니다.

고혈압은 전 세계적으로 사망과 질병의 가장 중요한 조절 가능한 위험 인자입니다. 14억 명의 환자에게 영향을 미치며, 수축기 혈압을 10mmHg 낮출 수 있다면 심장마비, 뇌졸중, 심부전 진행, 죽상경화성 관상동맥 질환 및 신장 질환의 상대적 위험에 깊은 영향을 미칠 수 있다는 점을 강조하고 싶습니다. 출시 대상인 심박조율기 환자군을 보면, 매년 100만 명 이상이 심박조율기를 이식받으며 이들 중 고혈압 환자가 많아 매우 수요가 높은 집단입니다. 고혈압은 가장 흔한 동반질환입니다.

심박조율기 환자들은 일반적으로 65세에서 85세 사이의 고령자임을 기억해야 합니다. 이들은 이미 알려진 동반질환이 있고 더 높은 위험군에 속합니다. 이러한 출시 대상 인구를 고려할 때, 심장 조율 치료 분야의 글로벌 선두주자인 메드트로닉이 2022년에 체결한 파트너십을 통해 이 치료의 상업적 추진력을 담당하는 것이 매우 중요합니다. 우리가 제공한 것은 기술과 지적재산권입니다. 우리는 AVIM 치료에 대해 약 150건의 특허를 보유하고 있으며, 그중 약 125건은 고혈압 관련, 약 25건은 심부전 관련 특허입니다. 우리는 이전에 두 건의 연구를 수행했습니다. 이중맹검 무작위 파일럿 연구인 MODERATO II의 주요 데이터를 요약하고, 또한 후속 임상시험인 BACKBEAT 연구를 후원하고 자금을 지원하고 있습니다.

AVIM 기능이 탑재된 장치의 향후 판매에 대해 무제한의 상당한 로열티를 받습니다. 경제성에 대해 설명드리겠습니다. 메드트로닉은 글로벌 리더입니다. 저희 추산에 따르면 메드트로닉은 전 세계 시장의 절반, 미국 시장에서는 그 이상을 장악하고 있습니다. 그들은 페이스메이커 환자군의 고혈압 치료라는 출시 시장에 대한 독점 권리를 보유하고 있습니다. 그들은 차세대 경정맥 페이스메이커와 미래 세대의 이중 챔버 무리드 페이스메이커에 저희 치료법을 펌웨어로 통합하고 있습니다. 또한 규제 제출, 제조, 마케팅, 판매 및 지원을 담당할 예정입니다. 따라서 임상시험 성공 시 저희 역할은 크게 변화합니다. 이 치료법의 출시 시장에서의 시장 기회는 매우 큽니다. 페이스메이커 시장은 의료기기 분야에서 가장 확립된 시장 중 하나입니다. 70년 넘게 존재해 왔으며, 사실상 메드트로닉이 구축된 핵심 사업입니다.

이 시장은 상품화되었지만 여전히 연간 약 140만 건의 이식이 이루어지는 40억 달러 규모의 글로벌 시장입니다. 그중 100만 명 이상의 환자가 고혈압을 가지고 있습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 고혈압은 가장 흔한 동반 질환입니다. 저희는 차별화와 임상적 효과를 가능하게 하여 프리미엄 가격 책정으로 이어질 수 있는 기회를 통해 메드트로닉이 매출, 순이익, 시장 점유율을 성장시킬 수 있다고 보고 있으며, 이는 메드트로닉 시장을 최대 10억 달러까지 성장시킬 수 있다고 생각합니다. 또한 저희는 점점 더 기대하고 있는 향상된 보험 급여 기회도 보고 있습니다. 중요하게도, 저희는 AVIM 치료에 대해 두 건의 혁신 의료기기 지정(Breakthrough Device designation)을 받았으며, 이는 추가로 10억 달러의 성장을 견인할 수 있습니다. 저희는 로열티 이익을 통해 의미 있게 참여할 수 있습니다. 저희는 오케스트라의 연간 로열티 기회가 5억 달러 이상일 것으로 보고 있습니다.

그리고 저희 수익 배분은 장치당 최소 500달러에서 시작하며, 현재 지급 및 보험 급여에 따라 최대 1,600달러까지 제한됩니다. 최소 500달러는 미국 외, 중국과 일본을 제외한 지역에 해당합니다. 중국은 훨씬 높은 최소 금액이 있으며, 일본과 미국은 더 높지만, 이 금액은 상한이 없습니다. 따라서 더 높은 보험 급여는 이 범위보다 더 높은 로열티로 이어질 수 있으며, 저희는 그 기회에 대해 매우 기대하고 있습니다. 다시 말씀드리자면, 매우 중요한 로열티이지만, 저희와 메드트로닉 모두에게 상당한 매출과 수익성 영향을 미칩니다. 저희는 2022년에 이 파트너십을 체결했으며, 그 전 10년 이상 동안 전임상 및 임상에서 치료법에 대한 근거를 개발해 왔고, 현재는 메드트로닉과 협력하여 진행한 BACKBEAT 중추 연구가 거의 완료 단계에 있습니다.

여기 MODERATO II 파일럿 연구의 주요 데이터가 있습니다. 여기서 보시는 것은 우선 일관되게 10밀리미터 이상이라는 점입니다. 위험에 미치는 실질적 영향 측면에서 10밀리미터 기준을 기억해 주십시오. 효과가 일관되게 10밀리미터 이상 나타났습니다. 특히 주목할 점은, 무작위 배정 전 왼쪽 그래프에서 MODERATO II와 BACKBEAT 연구 모두에서 환자들이 AVIM 치료를 받고 있다는 것입니다. 즉각적인 혈압 강하가 관찰됩니다. 무작위 배정 자격을 얻으려면 최소 5밀리미터 이상의 강하가 필요하며, 이 연구에서 무작위 배정 자격을 갖춘 환자의 97%가 해당 강하를 보였고, 평균은 13.2밀리미터였습니다. 이를 활동성 수축기 혈압 관점에서 살펴보았습니다. 환자들은 하루 종일 40회 혈압을 측정하는 장치를 착용하고 있습니다.

1일 차에 15밀리미터 이상, 대조군 대비 통계적으로 유의미한 강하가 나타났으며, 6개월 시점에도 11밀리미터 이상의 유의미한 결과가 확인되었습니다. 장기 결과도 일관되었고, 안전성은 더 개선되었으며, 환자들의 약물 부담도 실제로 감소하는 추세를 보였습니다. 저희는 혈압에 대한 질병 수정 효과를 보고 있으며, 특히 고령의 동반질환 환자군에서는 약물 복용 순응도와 준수에 상당한 어려움이 있습니다. 이 치료법은 항상 작동하는 백그라운드 치료입니다. 맥압을 타겟팅할 수 있습니다. 이 환자들 중 상당수가 고립성 수축기 고혈압을 가지고 있으며, 심부전 위험이 큽니다. 저희는 또한 이완기 기능과 심실의 긍정적인 역재형성 측면에서 심장 기능 개선도 관찰했습니다. 즉, 이 치료법은 단순히 혈압 위험을 치료하는 것뿐만 아니라 기능을 개선하고 심부전 치료의 잠재적 옵션이 될 수 있음을 보여줍니다.