프랙틸 헬스 Canaccord Genuity's 46th Annual Growth Conference

초대해 주셔서 감사합니다, 휘트니.

프랙틸은 비만, 제2형 당뇨병 및 관련 대사 질환에 대해 지속 가능한 대사적 이점을 제공할 수 있는 치료법 개발에 집중하고 있습니다. 우리가 지속 가능한 대사적 이점을 달성하려는 방법은 이러한 질환의 근본 원인을 신체 내에서 표적으로 삼는 것입니다. 우리의 주력 자산인 레비타는 십이지장이라는 장의 일부를 표적으로 하는 일회성 외래 내시경 시술을 가능하게 하는 기기로, 이 부위가 비만에서 비정상적인 체중 설정점과 당뇨병에서 비정상적인 혈당 설정점의 근본 원인임을 발견했습니다. 십이지장 점막을 소작술로 표적함으로써 건강한 새로운 십이지장 점막 내벽의 세포 재생을 가능하게 하여, 신체가 영양소 감지 및 신호 전달 메커니즘을 관리해 지속적인 약물 치료 없이도 체중과 혈당을 정상화할 수 있게 합니다.

두 번째 자산인 리주바는 임상 진입을 앞둔 유전자 치료 후보물질 RJVA-001의 췌장 일회 주입으로, 췌장이 필요에 따라 자연적인 인간 GLP-1을 생성할 수 있는 잠재력을 제공합니다. 레비타와 리주바가 장과 췌장을 표적으로 하는 일회성 내시경 치료로서 매우 오래 지속되는 이점을 제공할 가능성이 있는데, 이는 대사 질환에서 현재 충족되지 않은 수요가 근본적으로 이동한 지점이라고 생각합니다. 훌륭한 약물들이 많이 있습니다. 우리 모두 그 이름을 알고 있습니다. 매일 그들의 광고를 접하고 있습니다. 문제는 대부분의 사람들이 1년 이내에 이러한 약물 복용을 중단하고 그간 얻은 이점을 모두 잃는다는 점입니다. 레비타와 리주바는 모두 환자들이 지속적인 체중 및 대사적 이점을 유지할 수 있도록 설계되어 있어 지속적인 치료가 필요 없습니다. 이것이 바로 우리 솔루션의 차별화된 강점입니다.

물론입니다. 다시 말씀드리면, 레비타는 저희 기기를 통해 가능해진 일회성 내시경 시술 치료입니다. 이 시술은 위장병 전문의가 시행합니다. 시작 이야기는 사실 세 부분으로 나눌 수 있는 간단한 이야기입니다. 첫 번째는 수백만 번 시행된 비만 수술에서 우연히 관찰된 사실인데, 비만과 제2형 당뇨병 환자의 십이지장을 우회하면 환자가 행동을 전혀 바꾸지 않아도 즉시 비만과 당뇨병이 개선된다는 점입니다. 이 십이지장 우회가 이렇게 깊은 대사적 이점을 준다는 관찰은 과학자들이 십이지장에 음식물이 닿지 않을 때 어떻게 비만이 개선되는지 이해하려는 계기가 되었습니다. 과학자들이 발견한 것은 십이지장에서 뇌, 간, 췌장으로 이어지는 중요한 영양소 감지 및 신호 전달 경로가 있어 신체가 대사를 조절하는 데 도움을 준다는 점입니다.

수년간의 고지방, 고당분 식단은 십이지장 점막의 비정상적인 구조를 초래하는 십이지장 기능 장애를 일으켜 영양소 감지와 신호 전달에 이상을 가져옵니다. 첫 번째 단계는 이 우연한 십이지장 우회 수술이었습니다. 두 번째 단계는 그 근본 원인을 조사하고 십이지장 기능 장애가 그 메커니즘임을 이해한 것입니다. 세 번째 단계가 바로 저희가 개입한 부분입니다. 그 교훈을 어떻게 받아들여 근본 원인을 표적으로 하는 치료법을 개발해 매년 수백만 명의 환자가 비만과 제2형 당뇨병에서 최초의 진정한 질병 변형 치료를 확장 가능하게 받을 수 있도록 할 것인가 하는 점입니다. 이것이 바로 레비타가 어디서 왔는지에 대한 근본 원인 이야기입니다.

네, 마지막 질문의 마지막 부분에 대해 답변드리면서 넘어가겠습니다. 수년간 저희는 제2형 당뇨병 치료를 위한 십이지장 재표면화 개발에 매진해 왔으며, 제2형 당뇨병 환자군에서 수백 명의 환자와 위약 대조 데이터를 확보했습니다. 약 2년 반 전, GLP-1 치료제가 매우 효과적임에도 불구하고 대부분의 환자들이 평생 GLP-1 치료를 지속하지 못하거나 원하지 않는다는 점이 명확해졌습니다. 제2형 당뇨병 분야에서 근거를 개발하는 동안에도, 단 한 번의 Revita 시술 후 환자들이 식단이나 생활습관을 바꾸지 않고도 1년, 2년 동안 체중을 감량하고 유지하는 매우 흥미로운 임상 신호를 수백 명의 환자에서 관찰했습니다.

한 번의 시술, 초기 체중 감량, 그리고 노력 없이 지속되는 체중 유지라는 프로필은 GLP-1 치료를 중단한 환자들이 급격히 체중이 다시 증가하는 현상이 두드러지는 시대에 매우 중요한 의미를 갖게 되었습니다. Revita가 GLP-1 치료 후 체중 유지에 있어 매우 강력한 가치를 제공할 수 있다는 생각이 들었습니다. 2년 전, 저희는 FDA에 접근했습니다. 제2형 당뇨병에서 얻은 근거를 바탕으로, GLP-1 치료 후 체중 유지에 관한 세 가지 임상시험을 바로 시작했습니다. 이 분야에 강력히 집중한 이유는 환자들이 완전히 몰입하는 탁월한 가치를 확인했기 때문입니다. 저희 고객인 의사들은 이것이 비만 문제 해결에서 가장 중요한 과제라고 느끼고 있으며, 의료 시스템과 보험사들은 환자들의 평생 GLP-1 치료 비용에 이미 부담을 느끼고 있습니다.

대부분의 환자가 약물 복용을 중단하는 현실을 극복하면서 지속 가능한 체중 유지를 어떻게 달성할 수 있을까요? 그래서 저희는 이 분야에 진출했고, 이 결정은 매우 선견지명이 있었던 것으로 판명되었습니다. 현재 저희는 REVEAL-1이라는 공개 라벨 연구와 Midpoint 코호트라는 무작위 이중맹검 위약 대조 파일럿 연구에서 1년 데이터를 보유하고 있습니다. 저희는 이제 300명 규모의 전향적 무작위 위약 대조 핵심 연구에서 결정적인 증거를 확인하기까지 3개월도 채 남지 않았습니다. 이 연구는 파일럿 연구와 유사하게 설계되었지만 규모는 7~8배 더 큽니다.

이는 통계적 검증력이 매우 높다는 뜻이며, 만약 Midpoint 코호트에서 본 것과 동일한 결과가 더 큰 규모의 결정적 실험에서 나온다면, GLP-1 치료 후 지속 가능한 체중 유지 솔루션을 위한 최초의 등록 가능한 데이터 세트를 3개월 이내에 확보할 수 있습니다. 저희가 수행한 두 개의 파일럿 연구, 공개 라벨과 무작위 연구 모두에서 일관되게 관찰된 점은, 티르제파타이드로 상당한 체중 감량을 이룬 환자들이 체중 감량을 매우 잘 유지하고 있다는 것입니다. 이들은 40~50파운드(약 18~23kg)를 감량했습니다. 1년 후에도 그 체중 감량의 80% 이상을 유지하고 있으며, 위약군이나 과거 대조군은 1년 내에 체중의 약 60%를 다시 회복하는 것과 비교됩니다. 이는 매우 큰 차이입니다. 저희는 위약군이 유지하는 체중의 거의 3배에 달하는 체중을 유지하고 있습니다.

죄송합니다, 위약군이 유지하는 체중의 3배를 유지하고 있다는 의미입니다. 저희는 이것이 매우 설득력 있는 임상 프로필이라고 믿습니다. 필요하시면 이 부분에 대해 더 자세히 설명드릴 수 있습니다.