사나 바이오테크놀로지 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

네. 우선, 이렇게 초대해 주셔서 감사합니다. 또 이 자리에 함께해 주신 현장 참석자 여러분과 온라인으로 참여해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 저희의 진행 상황을 말씀드릴 기회를 갖게 되어 매우 기쁩니다. 아시다시피 저희는 몇 가지 미래예측진술을 할 예정이니, 당사 공시 서류를 참고해 주시기 바랍니다. 저희는 위험 요인에 대해 많은 시간을 할애해 설명하고 있습니다. 회사는 세포·유전자 치료라는 흥미로운 분야를 실제로 적용 가능한 수준으로 발전시키고 더 광범위한 영향을 만들기 위해, 매우 도전적인 두 가지 문제를 해결하겠다는 목표로 설립됐습니다.

저희가 선택한 두 가지 과제는 첫째, 이식 시 면역계의 인식을 피하도록 세포를 숨길 수 있는지, 그리고 어떻게 숨길 수 있는지를 규명하는 것이었습니다. 이식의학이 시작된 이래로, 가장 큰 도전 중 하나는 다른 사람의 세포나 장기를 몸에 넣으면 거부반응이 일어난다는 점이었습니다. 우리 몸은 이를 이물질로 인식하고 거부합니다. 과거에는 이를 강력한 면역억제로 극복해 왔지만, 이는 독성이 크고 기술의 적용 범위를 크게 제한합니다. 또는 자가세포를 사용하기도 하는데, 이 경우에도 확장과 제조가 매우 어렵습니다. 첫 번째는, 면역계로부터 세포를 숨길 수 있느냐는 것이었습니다.

두 번째는, 페트리 접시 안에서는 유전체를 원하는 대로 거의 무엇이든 할 수 있지만, 진짜 어려움은 체내의 세포에 그 시약을 전달하는 데 있다는 점입니다. 저희는 어떤 페이로드든 어떤 세포에든 반복 가능하고 특이적으로 전달할 수 있다는 개념을 제대로 구현하는 데 도전하고자 했습니다. 면역 거부반응을 극복하는 측면에서도, 그리고 이러한 체내(in vivo) 전달 측면에서도, 저희는 많은 진전을 이뤘다고 말씀드릴 수 있어 기쁩니다. 말씀하신 그 기간 안에, 저희가 하는 일이 광범위한 영향을 가질 수 있는지, 아니면 아직 더 해야 할 일이 남아 있는지에 대해 매우 명확히 알게 될 것이라고 생각합니다.