프라임 메디신 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026

현재 저희 위치를 생각해 보면, 회사는 5~6년 전에 프라임 에디팅이라는 훌륭한 기술을 이어가기 위해 설립되었습니다. 저희는 이제 첫 번째 프로그램을 성공적으로 임상 단계에 진입시켰습니다. 이는 만성 육아종성 질환이라는 질병을 대상으로 하며, 적어도 유전적으로 두 명의 환자를 효과적으로 치료했습니다. 이 프로그램과 기술은 이제 현실화되어 실제적인 영향을 확인할 수 있습니다. 이는 체외 세포 치료법입니다. 첫 두 개의 체내 프로그램은 임상 진입을 앞두고 있습니다. 올해는 프라임 메디슨과 가까운 미래에 치료할 환자들에게 매우 흥미로운 한 해가 될 것입니다.

앞으로 다가올 주요 이정표와 내년에 기대할 점을 생각할 때, 가장 중요한 것은 말씀드린 두 개의 체내 프로그램이 임상에 진입하고, 윌슨병과 알파-1 안티트립신 결핍증에서 임상 데이터를 확보하는 것입니다. 두 프로그램 모두 2027년에 데이터를 발표할 예정입니다. CGD 프로그램은 BLA 신청을 향해 나아가고 있습니다. 이 약물이 시장에서 승인받아 그 파괴적인 질병을 앓고 있는 환자들을 치료할 수 있기를 바랍니다. 이 프로그램들 외에도, 저희는 낭포성 섬유증 재단과 함께 진행 중인 낭포성 섬유증 프로그램에 대해 매우 기대하고 있습니다. 해당 프로그램은 올해 전임상 단계를 목표로 하고 있습니다. 간 질환을 겨냥한 치료제들에 대해 말씀드리자면, 현재 매우 활용 가능한 플랫폼을 갖추고 있다고 생각하며, 간 질환에 대한 여러 가지 흥미로운 질병들을 검토 중입니다.

그 중에는 윌슨병과 알파-1보다 훨씬 큰 규모의 질병들도 있습니다. 또한 프라임 에디팅을 생각할 때 주목할 만한 다른 유망한 분야들도 많이 있습니다. 두 가지 요소를 생각해 봅니다. 첫째, 다양한 조직에서 세포를 효과적으로 편집할 수 있는가 하는 점이고요. 둘째, 이러한 다양한 조직 유형에 전달할 수 있는가 하는 점입니다. 세포 치료, 간, 심지어 폐에 대해 생각할 때, 유전자 치료나 유전자 편집 접근법으로 이들 조직에 대한 전달 위험을 줄인 임상 데이터가 있다고 봅니다. 다른 조직의 경우, 전달 기술이 발전하면서 뇌 전달 등 문제들이 해결되면 이 기술에 엄청난 기회가 열릴 것입니다.