스프루스 바이오사이언시스SPRB
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스프루스 바이오사이언시스 Oppenheimer 36th Annual Healthcare Life Sciences Conference

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분기FY 0진행 시간30분참가자2

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첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.

Leland GershellManaging Director and Senior Biotechnology Analyst

여러분, 오펜하이머의 제36회 연례 헬스케어 및 생명과학 컨퍼런스에 다시 오신 것을 환영합니다. 저는 이 회사의 애널리스트 중 한 명인 레랜드 거셸입니다. 다음 순서는 스프루스 바이오, 티커 SPRB입니다. 저희가 담당하는 회사로서, 이 기업의 스토리를 매우 긍정적으로 평가하고 있습니다. 저희는 아웃퍼폼 등급을 부여하고 있습니다. 회사를 대표하여 CEO 하비에르 스와르츠버그 박사님이 함께 하시며, 산필리포 증후군 B형에서의 기회에 대해 파이어사이드 채팅을 진행할 예정입니다. 해당 자산은 곧 FDA 승인을 위한 심사 단계에 진입할 예정입니다. 하비에르, 환영합니다. 이번 콜에 참여해 주셔서 정말 감사합니다.

Javier SzwarcbergCEO

물론입니다. 감사합니다, 레랜드. 여기에 있게 되어 기쁘고, 대화를 기대하고 있습니다.

Leland GershellManaging Director and Senior Biotechnology Analyst

좋습니다. 자산에 대해 좀 이야기해봅시다. 이것은 이른바 TA-ERT라고 불리는 치료법입니다. 뇌와 척수를 둘러싼 뇌척수액에 투여하는 효소 대체 치료법입니다. MPS III형 또는 산필리포 증후군 B형에 대한 승인을 모색 중입니다. 잘 모르시는 분들을 위해 간단한 역사도 말씀드리자면, 이 치료법은 원래 바이오마린에서 개발되었고, 그 후 몇 차례 다른 회사들을 거쳐 현재 스프루스 바이오에 이르게 되었습니다. 개발 역사를 간략히 설명해 주시고, 왜 이 자산이 스프루스가 진전시키기에 매우 매력적이었는지 말씀해 주실 수 있겠습니까?

Javier SzwarcbergCEO

네. 보통 ERT는 전신적으로 투여됩니다. MPS, 즉 뮤코폴리사카라이도증은 전신에 영향을 미칩니다. 다만, 일부 장기는 다른 MPS에서 선택적으로 더 많이 영향을 받기도 합니다. 일반적으로 ERT가 정맥 주사로 투여되면, 뇌에 침투하는 양은 매우 미미하거나 거의 없습니다. MPS IIIB, MPS IIIA, 일부 MPS II 환자들에서는 뇌 중추신경계 참여가 더 심각한데, 이 경우 전신 주사는 효과가 없습니다. 이것이 바로 우리 제품인 MPS II용 유전자 치료제와 뇌 침투가 가능한 트랜스로케이터 제품을 이용한 효소 치료제가 연구되고 있으며, 이러한 질환에 대한 가능한 해결책이 될 수 있는 이유입니다. 우리 약물은 뇌 내 측뇌실을 통해 투여됩니다.

Javier SzwarcbergCEO

이것을 Ommaya 저장소를 통한 뇌실 내(ICV) 투여라고 하며, 약물이 작용해야 할 곳에서 정확히 작용합니다. 뇌척수액(CSF)은 하루에 약 네 번 순환하며, 림프계로 유입되고 결국 전신 순환계로 들어가며, 우리는 뇌 말단에서 제거되는 것과 거의 유사한 정도로 헤파란 설페이트를 제거한다는 사실을 알고 있습니다. 환자들이 이 질병과 함께 더 오래 살게 되면, 우리는 몸 안의 MPS IIIB의 전신 증상들도 관리할 수 있어야 합니다. 이 제품의 역사는 BioMarin이 융합 단백질로 개발한 데서 시작되었습니다. BioMarin은 솔직히 과거 MPS IIIB에서 여러 실패한 치료제 문제를 해결하려 했습니다.

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