키메라 테라퓨틱스 Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum

넬로 박사님, 부탁드립니다. 먼저 여러분, 안녕하십니까.

알렉스, 초대해 주셔서 감사합니다. 키메라는 표적 단백질 분해(Targeted Protein Degradation)를 활용해 완전히 새로운 계열의 의약품을 개발한다는 목표로 10년 전에 설립됐습니다. 표적 단백질 분해는 저분자 기반의 방식으로, 필요한 경우 질병을 유발하는 단백질을 세포 내 위치에서 완전히 제거할 수 있도록 해줍니다. 저희는 지난 10년 동안 회사의 몇 가지 핵심 분야를 최적화하는 데 집중해 왔습니다. 표적 선정, 즉 어떤 표적이 단백질 분해에 적합한가 하는 부분입니다. 어떤 질환이 적합한가 하는 부분입니다. 어떤 분자가 적합한가 하는 부분입니다. 그리고 질병을 유발하는 단백질을 특이적이고 선택적으로 분해하는 이러한 저분자들을 어떻게 먼저 발굴하고, 이후 개발할 것인가 하는 부분입니다. 저희는 지난 6년 동안 거의 전적으로 면역학에 집중해 왔으며, 자체적으로 개발하고 소유하는 퍼스트인클래스 프로그램으로 구성된 파이프라인을 구축했습니다. 현재 STAT6 분해제는 두 건의 임상 2b상 연구에서 개발 중이며, 그중 한 건은 실제로 매우 가까운 시일 내에 결과가 발표될 예정입니다.

또 다른 퍼스트인클래스 프로그램인 IRF5도 보유하고 있으며, 이 프로그램의 임상 1상 데이터 역시 곧 공유할 예정입니다. 이 두 표적은 모두 전통적으로 약물 개발이 어려웠던 전사인자입니다. 그 밖에도 사노피 및 길리어드와 진행 중인, 실제로 영향력이 큰 파트너십이 두 건 있으며 시간이 허락한다면 이에 대해서도 말씀드릴 수 있습니다.

네. 아시다시피 알렉스, 귀하는 한동안 이 회사를 지켜보셨습니다. 저희는 저희가 하는 일에 매우 큰 열정을 가지고 있습니다. 하지만 물론 그것만으로는 이런 일정 변경을 이끌어내기에 충분하지 않은 경우가 많습니다. 핵심적인 이유는 네 가지라고 말씀드릴 수 있습니다. 첫째, 환자들은 제2형 질환에 사용할 수 있는 경구용 분자에 매우 높은 관심을 보이고 있습니다. 아토피 피부염과 천식 모두에서 이러한 현상을 확인하고 있습니다. 현재 미국의 중등도에서 중증 환자 전체 중 이러한 고도화된 전신 치료제를 실제로 사용하는 비율이 아토피 피부염에서는 약 5%에 불과하기 때문입니다. 따라서 환자들은 경구용 치료제를 정말 원하고 있습니다. 둘째, 연구자들입니다. 전 세계적으로 이 기전에 대한 관심과 신뢰가 매우 높다고 말씀드릴 수 있을 것 같습니다. 이 약물은 이미 매우 잘 이해되고 연구된 경로에 속하며, 안전성과 유효성이 잘 입증되어 있습니다. 또한 저희 약물과 같은 치료제가 이러한 흥미로운 안전성 및 유효성 프로파일을 잠재적으로 보여줄 수 있다는 기대도 있습니다.

연구자들이 이 프로그램에 큰 기대를 갖고 있다면 저희로서는 당연히 일이 한결 수월해집니다.

셋째, 아시다시피 저희는 매우 고무적인 데이터를 도출했습니다. 전임상 데이터와 초기 임상 데이터 모두에서 말입니다. 넷째로, 저희 팀은 전 세계를 직접 누비며 학술대회와 연구자 회의, 임상시험 기관에서 키메라를 소개하고 발표하는 등 할 수 있는 모든 일을 다했습니다. 이를 통해 모두가 저희가 이 프로그램을 얼마나 진지하게 생각하고 있으며, 얼마나 헌신적이고 열정적인지를 이해할 수 있도록 했습니다.

네. 저희가 여러 조치를 시행했음에도 불구하고 임상시험 환자 등록은 빠르게 진행됐다고 말씀드릴 수 있습니다. 사실 저희의 목표는 처음부터 속도가 아니었습니다. 물론 속도도 중요하지만, 저희의 목표는 항상 속도보다 품질을 우선하는 것이었으며, 속도를 위해 품질을 결코 타협하지 않는 것이었습니다. 그렇기 때문에 실제로 환자 등록 속도가 더욱 큰 의미를 갖게 됩니다. 따라서 저희가 하고자 했던 일은 가능한 한 높은 품질의 데이터 세트를 확보하는 것이었습니다. 물론 유효성과 안전성은 저희가 통제할 수 없지만, 시험의 완전성은 통제할 수 있습니다.

따라서 저희 시험에 참여하는 환자들이 정확한 진단을 받고 있고, 질환의 중증도 역시 적절한지 확인하고자 했습니다. 또한 저희는 임상시험수탁기관과 시험기관이 환자 유입과 데이터 품질을 적절한 수준으로 관리·감독하고 있는지 확인하고자 했습니다. 환자들이 보습제 및 기존 치료제를 얼마나 안정적으로 사용하고 있는지도 저희가 많은 시간을 들여 확인한 부분이었습니다. 따라서 저희는 시험을 시작하기에 앞서 이러한 모든 조치를 마련했으며, 그중 일부는 다른 바이오테크 기업이 이전에 시행한 적이 없다고 생각합니다. 그리고 사실 저희는 이러한 조치들이 환자 등록에 부정적인 영향을 미칠 것이라고 생각했습니다.

따라서 저희가 신속하게 진행할 수 있었던 것은 단순히 빨리 진행하고자 했기 때문이 아니라, 이러한 조치들을 시행했음에도 신속하게 진행했다는 의미라고 말씀드리고 싶습니다.

네. 제가 먼저 전반적인 내용을 간단히 말씀드리고, 테런스에게 넘기겠습니다. 큰 틀에서 말씀드리면, 저희는 소아 환자군에 전념하고 있습니다. 실제로 제2형 질환 치료제에서 소아 환자군은 핵심 표적 환자군이기 때문입니다. 그것이 주된 이유입니다. 다만 질문에 대해 보다 구체적으로 답변하는 부분은 테런스에게 맡기겠습니다.