카이버나 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 마이크, 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 오늘 하루가 지금까지 정말 좋았습니다. Kyverna가 이루고 있는 엄청난 진전에 대해 말씀드리며 시작하고 싶습니다. 저희는 강직성 척수증을 첫 적응증으로 하여 자가면역 환자에게 세포 치료를 제공하는 데 세계를 선도하고 있습니다. 올해 4분기까지 생물의약품 허가 신청(BLA)을 마무리할 예정이며, 이는 승인된 치료제가 전혀 없는 이 심각한 질환에 대해 최초로 승인된 치료제가 되는 길을 열어줄 것입니다. 더 중요한 것은, 이것이 전 세계에서 자가면역 질환에 대해 승인된 치료제를 보유한 최초의 세포 치료 회사가 되는 길을 열어준다는 점입니다.

이 엄청난 진전에 매우 기대가 크며, 이는 저희가 구축 중인 신경면역학 전략과 포트폴리오의 문을 활짝 열어줍니다. 중증근무력증, 진행성 다발성경화증 등 추가 적응증을 모색하며 회사가 계속 성장할 것입니다. 더 중요한 것은, 새로운 치료법이 절실히 필요한 환자들에게 삶을 변화시킬 수 있는 새로운 치료법을 제공하는 데 도움이 된다는 점입니다.

여기서 정말 중요한 점은, miv-cel은 다른 CAR T 치료제와 달리 자가면역 질환을 위해 특별히 설계되었다는 것입니다. 이 구조물은 NIH로부터 이들 질환에서 효능을 높인 차세대 구조물로 라이선스를 받았으며, 더 중요한 것은 안전성이 크게 향상되었다는 점입니다.

네, 저희는 자가면역 분야에서 CD28 공동자극 도메인을 가진 유일한 CD19이며, 완전 인간화 설계와 이 안전성 프로필을 개선하는 CAR 구조물의 다른 변화들을 가지고 있습니다.

현재까지 100명 이상의 환자에게 치료를 진행하면서 그 효과가 입증되고 있습니다. 놀라운 임상 결과를 보고 있지만, 동시에 고등급 CRS나 고등급 ICANS, ICANS 발생 사례는 전혀 보고되지 않았습니다. 이 모든 점들은 이러한 질환 전반에 걸쳐 환자들을 더 넓게 도울 수 있는 구조물을 개발할 때 매우 중요합니다.

우선, 이러한 사례가 발표되고 환자들과 프로그램에 미치는 영향이 매우 안타깝다고 생각합니다. 하지만 이것이 Kyverna에서 하고 있는 일이 매우 다르고, 두 가지 중요한 측면에서 매우 다르다는 점을 분명히 보여준다고 생각합니다. 첫째는 구조물 자체인데, 개회사에서 잠시 언급했듯이 miv-cel은 자가면역 환자 사용을 위해 독특하게 설계되었으며, 안전성이 크게 향상되도록 설계되었습니다. 말씀드렸듯이, 이는 지금까지 100명 이상의 환자에게서 확인된 임상 프로필에서 입증되고 있습니다. 다시 말해, 고등급 CRS, 고등급 ICANS, 그리고 일부 다른 구조물과 연관된 ICANS 사례가 전혀 없습니다.

이 점은 miv-cel과 같이 뛰어난 안전성과 입증된 안전성 프로필을 가진 구조물을 다룬다는 점에서 매우 중요하다고 생각합니다.

네, 추가로 매우 중요한 점은 제조 공정입니다.

저희는 신속 제조 공정을 사용하지 않습니다. 사실, 저희는 전통적이고 잘 확립된 검증된 제조 공정을 사용하고 있으며, 지금까지 100명 이상의 환자에게 적용되어 검증되었습니다. 제조 성공률은 98%에 달합니다.

네, 저희는 이 구조물과 제조 공정의 조합이 발표하는 전반적인 유망한 안전성 프로필에 기여한다고 믿고 있습니다.