베라스템 Study result

네, 여러분, 좋은 아침입니다. 저를 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 저는 줄리사 비아나이며 기업 커뮤니케이션, 투자자 관계 및 환자 옹호 부문 수석 부사장입니다. 오늘 여러분과 함께하게 되어 매우 기쁩니다. 생중계로 시청하고 계신 분들께도 감사드립니다. 이번 행사는 녹화되며, 종료 후 당사 웹사이트에서 시청하실 수 있습니다. 오늘 아침에는 여러 임상시험에서 평가 중인 VS-7375에 대해 말씀드리게 되어 매우 기쁩니다. VS-7375는 동급 최고 수준의 높은 선택성을 갖춘 경구용 KRAS G12D 온·오프 억제제입니다. 오늘은 TARGET-D 101 임상시험의 새로운 임상 데이터를 공유하겠습니다. 이번에 처음으로 미국 환자의 유효성 데이터와 KRAS G12D 변이가 있는 췌장암, 대장암 및 폐암 환자의 안전성 및 내약성 업데이트 결과를 공개합니다. 오늘 아침 이러한 결과를 상세히 담은 보도자료와 오늘 참고할 발표 자료를 공개했습니다. 두 자료 모두 당사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다.

다음 슬라이드로 넘어가겠습니다. 어디 보자. 네. 이 슬라이드를 읽지는 않겠습니다만, 현재의 기대와 신념을 바탕으로 한 미래예측진술을 발표할 예정이라는 점은 짚고 넘어가야겠습니다. 이러한 진술에는 특정 위험과 불확실성이 따르며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 내용은 당사의 미국 증권거래위원회 제출 서류에 기재된 위험 요인을 참고하시기 바랍니다. 오늘 데이터 발표를 위해 댄 패터슨 사장 겸 최고경영자와 마이클 G. 박사님이 함께합니다. 마이클 G. 카우프먼 박사는 개발 부문 사장이며, 팅 우 박사는 임상 개발 부문 부사장입니다. 또한 뉴욕대학교 랑곤 헬스의 위장관암 부문 책임자이자 뉴욕대학교 그로스먼 의과대학 의학 교수인 마누엘 이달고 박사도 함께합니다. 많은 분이 아시다시피 이달고 박사는 저명한 종양내과 전문의이며, 현재 진행 중인 임상시험의 연구자이기도 합니다.

발표자들과 함께 최고과학책임자 조너선 팩터 박사도 질의응답에 참여할 예정입니다. 이제 발표를 댄에게 넘기겠습니다.

좋은 아침입니다. 환영합니다. 저희는 매우 기대가 큽니다. 여러모로 이번은 개발에 속도를 내는 새로운 여정의 시작이자, 선택적 G12D 치료제를 개발하기로 의식적인 결정을 내리고 젠플릿과 협력해 온 지난 4년간의 여정이 결실을 맺는 순간입니다. 모두가 범 RAS 억제제와 G12D 억제제를 놓고 이야기해 왔습니다. 제 생각에 지난 한 달여 동안 많은 분이 리볼루션 메디슨스가 환자들에게 큰 도약이 될 약물을 개발하는 놀라운 성과를 이뤘다는 점을 깨닫게 된 것 같습니다. 하지만 삶의 질과 내약성 같은 측면을 고려하면 선택적 분자가 중요합니다. 선택적 분자를 만들기 위해서는 반드시 갖춰야 할 몇 가지 핵심 요소가 있었습니다. 저희는 강력하고 선택성이 매우 높으며, 억제 작용이 켜지고 꺼지는 분자를 원했습니다.

약 1년 전으로 돌아가 이 분야가 발전하던 당시를 생각해 보면, 중요한 요소 중 하나는 경구 생체이용률이었습니다. 미라티와 BMS의 사례를 보면 이러한 분자들의 경구 생체이용률이 좋지 않았는데, 이것이 출발점이라고 할 수 있습니다. 저희에게는 경구 투여가 가능한 분자가 있습니다. 용량에 비례해 약물 노출이 증가합니다. 이번 데이터를 보시면서 꼭 기억해 주셨으면 하는 놀라운 점 중 하나는 생체 내에서 관찰한 결과와 중국에서 보고된 결과, 그리고 현재 미국에서 확인하고 있는 결과가 일관된다는 것입니다. 이 분자가 해당 분야의 다른 많은 분자와 차별화되는 점은 약물 투여량을 늘리면 혈중 농도가 높아지고 효능도 향상된다는 것입니다.

이 점을 살펴보겠습니다. 지금까지는 췌장관선암이 이를 가장 잘 보여주는 사례라고 할 수 있습니다. 그 효과를 분명히 확인할 수 있으며, 폐암에서도 같은 결과를 기대합니다. 췌장관선암, 대장·직장암, 비소세포폐암 데이터를 공개할 예정입니다. 췌장관선암에서 유효성과 안전성을 갖춘 새로운 기준을 세웠다고 생각하며, 이에 대해 자세히 말씀드리겠습니다. 대장·직장암은 아직 초기 단계지만, EGFR 억제제와 병용할 수 있음을 보여드렸고 초기 항종양 활성이 관찰되고 있습니다. 오늘 공개할 폐암 데이터는 600밀리그램 용량에서 나온 것입니다. 향후 사용할 용량은 900밀리그램이며, 해당 데이터가 나오면 동일한 용량 반응을 확인할 수 있을 것으로 기대합니다. 마지막으로, 양호한 안전성 프로파일을 말씀드리겠습니다. 현재 관찰되는 이상반응은 대부분 1~2등급 위장관 이상반응이며, 장내에 있는 알약 자체에 기인합니다.

이는 전신적인 원인에 따른 것이 아닙니다. 향후에는 제형을 바꾸는 등의 방법으로 이를 더욱 개선할 계획입니다. 현재도 900밀리그램 용량에서 용량 강도의 97%를 투여할 수 있으며, 1차 치료에서 병용이 매우 중요할 표준 치료제들과도 병용하기에 적합합니다. 그럼 마이클에게 마이크를 넘겨 임상 데이터를 살펴보도록 하겠습니다. 다시 말씀드리지만, 현재 드러나고 있는 모습은 4년 전 저희가 꿈꿨던 그대로입니다.

마이클: 감사합니다, 댄. 아시는 분도 있겠지만, 저는 10년 넘게 이 회사 이사회에서 한발 물러나 여러 차례의 훌륭한 생애를 거치는 모습을 지켜봤습니다.

지난 12월 이 분자와 관련한 데이터가 나오기 시작했을 때, 저는 계속 경기장에 뛰어들었다가 벌칙을 받곤 했습니다. 결국 저는 팀에 합류하는 게 낫겠다고 말했고, 댄이 그렇게 하도록 해줬습니다. 그와 함께 일하는 것은 정말 큰 기쁨이었습니다. 앞으로도 계속 함께 일할 것이며, 마이클 베일리와도 함께 일하게 되어 기대가 큽니다. 이제 화제를 바꿔 이 내용에 관해 말씀드리겠습니다.

1995년에 의사로서의 진료를 그만두기까지 제 경력을 돌아보면, 이처럼 고형암을 억제하면서도 지금 확인되는 정도의 부작용만 나타나는 치료 프로그램에 참여한 적은 없었습니다. 게다가 이 약은 하루 한 번 복용하는 경구용 알약입니다. 저희는 이런 일을 꿈꿨습니다. 제가 의대를 졸업하거나 전공의 과정을 마칠 때, 단일 약제로 췌장암을 치료할 수 있다고 누군가 말했다면 저는 그 말을 듣고 웃었을 것이고, 제 동료들도 모두 그랬을 것입니다. 솔직히 이 자리에 서서 이러한 데이터를 발표하게 되어 정말 벅찬 기분입니다. 현재 치료법에 큰 한계가 있다는 점은 모두 알고 있습니다. 화학요법인 폴피리녹스는 매우 가혹한 치료입니다. 트럭에 치이는 것과 같습니다.

강도가 낮은 화학요법인 젬시타빈과 아브락산 병용요법도 전혀 편안한 치료가 아니며, 환자들은 몇 달 안에 모두 신경병증을 겪습니다. 이 점은 마지막에 다시 말씀드리겠지만, 화학요법은 치료 초기에는 괜찮습니다. 좋게 말해도 매우 불쾌한 치료입니다. 하지만 약물 독성이 매우 강하기 때문에 치료를 계속 받는 환자는 없습니다. 그 결과 어느 환자도 종양을 잘 조절된 상태로 유지하지 못합니다. 저희에게는 다른 분자가 있으며, 지금까지는 이를 무기한 투여할 수 있습니다. 따라서 저희 분자의 효과가 얼마나 오래 지속되는지가 점차 드러나고 있으며, 앞으로 관련 데이터를 업데이트해 드릴 수 있을 것입니다. 앞서 말씀드렸듯이, 또 다른 문제는 이러한 모든 치료법의 독성 부담이 매우 크고 감당하기 어렵다는 점입니다. 확실히 획기적이고 훌륭한 치료법인 범RAS 억제제조차도 생존 기간을 두 배로 늘리고 2차 치료 환경에서 효과를 보이지만, 그 치료 역시 어렵습니다. 환자들에게 발진이 생깁니다. 치료하기가 매우 까다로운 발진입니다.

종양학 분야의 다른 약물이나 다른 질환 치료제도 발진을 유발할 수 있지만, 세툭시맙이나 파니투무맙으로 인한 발진은 범RAS 억제제로 인한 일부 발진보다 일반적으로 치료하고 관리하기가 훨씬 쉽습니다. 화학요법이나 범RAS 억제제에서는 점막염과 구내염이 큰 문제입니다. 특히 췌장암이나 대장암 환자는 음식을 먹을 수 있어야 하기 때문입니다. 댄이 언급했듯이 다른 G12D 억제제들은 흡수율이 제한적이며, 종양을 사멸시킬 수 있는 수준으로 종양에 도달하는 능력도 제한적입니다. 항암 신약 개발의 기초 과정에서 가장 먼저 배우는 것은 암세포에 작용하는 용량에 도달해야 한다는 점입니다. 혈류가 아니라 암세포에 도달해야 합니다. 오늘 저희가 이 분야에서 동종 계열 최고 수준이라는 근거를 확인하실 수 있을 것입니다. 좋습니다. 이 프로그램의 목표, 말하자면 궁극적인 목표는 물론 질병을 완치하는 것입니다.

환자들이 좋은 삶을 누리면서 질병을 최대한 오래 억제할 수 있는 가장 좋은 방법은 가능한 한 빨리 1차 치료 단계에 진입하는 것입니다. 보도자료를 통해 확인하셨겠지만, 저희 췌장암 1차 치료 3상 임상시험 설계가 미국 식품의약국의 승인을 받았다는 소식을 전하게 되어 기쁩니다. 훌륭한 설계이며, 몇 가지 새로운 요소가 포함되어 있습니다. 식품의약국도 이 약물의 고유한 특성을 인정한 것으로 생각합니다. 이에 대해서는 말씀드리겠습니다. 이 임상시험은 연말까지 시작될 예정입니다. 1차 치료 단계에서의 잠재력도 있지만, 지금은 현재 저희가 어느 단계에 있는지에 초점을 맞추고자 합니다. 오늘은 저희가 다루고 있는 가장 치명적인 G12D 종양 세 가지를 대상으로 단독요법과 병용요법의 가능성에 대해 말씀드리고 있습니다.

G12D 변이는 이 모든 암에서 예후가 나쁜 요인이라는 점을 기억해 주십시오. 저희는 가장 치명적인 암 중에서도 가장 치명적인 암을 치료하고 있습니다. 이들 각 질환에서는 가속승인을 목표로 하는 임상시험 세 건이 이미 진행 중이며, 현재 환자 등록이 이루어지고 있습니다. 췌장암과 대장암 임상시험은 연말까지 환자 등록을 마치고, 폐암 임상시험은 내년 상반기에 등록을 마칠 것으로 예상합니다. 저희의 목표는 2차 치료 단계에서 교두보를 마련하는 것입니다. 하지만 말씀드렸듯이, 우리 모두가 진입하고자 하는 단계는 1차 치료입니다. 질병이 치료 효과에 가장 잘 반응하는 시점에 가장 많은 환자에게 치료 기회를 제공할 수 있기 때문입니다. 앞서 말씀드린 것처럼 췌장암 연구는 올해 말까지 시작할 예정이며, 폐암과 대장암 3상, 정정하겠습니다. 1차 치료 연구는 내년 상반기에 시작할 것으로 예상합니다.