재즈 파마슈티컬스 Deutsche Bank 2026 Healthcare Summit

면역 활성이 매우 높은 항체인 자니다타맙을 티슬렐리주맙과 같은 면역관문억제제와 병용할 때 얻을 수 있는 잠재적인 시너지 효과입니다. 이 결과에 대해 매우 기쁘게 생각하며, 이어서 말씀드리면 첫 번째 중간 분석 당시 삼중요법군에서 전체 생존기간의 통계적으로 유의한 개선이 확인됐고, 이후 두 차례의 전체 생존기간 분석이 추가로 예정되어 있었다는 점을 기억해 주시기 바랍니다. 당시 B군, 즉 이중요법군도 매우 유리한 추세를 보이고 있었지만, 통계적으로 유의한 수준에는 이르지 못했습니다. 두 번째 중간 분석에서는 이제 자니-화학요법군과 대조군을 비교했을 때 통계적으로 유의한 결과를 확인했습니다. 고무적인 점은 보도자료에서 말씀드린 것처럼, 전체 생존기간을 기준으로 보면 두 실험군 모두의 위험비가 첫 번째 중간 분석 이후에도 계속 개선되고 있다는 것입니다. 이는 면역 활성이 매우 높은 약물에서 나타나는 특성과 일치하며, 이러한 약물에서는 일반적으로 중앙값을 넘어선 시점에서 더욱 큰 혜택이 나타납니다.

생존곡선의 후반부로 갈수록 더 지속적인 혜택이 나타나며, 두 곡선이 분리되는 모습을 확인할 수 있을 것으로 예상합니다. 가능한 한 신속하게 해당 데이터를 향후 의학 학회에서 발표할 수 있기를 기대하고 있습니다. 지이헤라와 관련해 저희가 집중하고 있는 몇 가지 다른 분야도 간단히 말씀드리겠습니다. 현재 1차 담도암 임상시험이 순조롭게 진행되고 있습니다. 후속 치료 단계에 대한 임상시험도 진행하고 있습니다. 이는 중추적 임상시험입니다. 후속 치료 단계의 유방암 중추적 임상시험도 순조롭게 진행되고 있습니다. 또한 종양 불문 적응증을 확보할 수 있는 범용 종양 임상시험도 진행하고 있습니다. 이는 종양에서 HER2가 과발현되고 표준 치료에 불응한 환자라면 누구나 잠재적으로 이 치료제를 사용할 수 있다는 의미입니다. 이 임상시험에서 대장암과 관련해 몇 가지 흥미로운 결과를 얻었습니다.

이 결과와 당사가 확보한 다른 데이터를 바탕으로 FDA로부터 혁신적 치료제 지정을 받았으며, 더 광범위한 적응증을 추진하는 동시에 대장암에서의 허가 경로를 계획하기 위해 FDA와 협의하고 있습니다. 향후 비소세포폐암까지 포함될 가능성도 있습니다. 지이헤라는 분명 상당한 진전을 이루었습니다. 저희는 지이헤라의 독특한 작용기전이 매우 차별화되어 있으며 동종 계열 최고 수준이라고 생각합니다. 또한 담도암과 위암 치료에서 새로운 표준 치료가 될 것으로 기대합니다. 앞서 말씀드린 것처럼 저희는 중추적 임상시험을 포함해 이 치료제에 상당한 투자를 진행하고 있습니다. 뇌전증 포트폴리오에 대해서도 매우 큰 기대를 갖고 있습니다. 최근 발표한 바와 같이, 에피디올렉스는 2030년대 후반까지 매우 긴 독점권 기간을 확보하고 있습니다. 현재 4건의 새로운 임상시험을 시작하고 있으며, 고형 경구제 또는 캡슐 제형에 대한 신청서도 제출했습니다.

이러한 새로운 임상시험에는 근거 창출 임상시험의 일환으로 국소 발작을 대상으로 하는 2상이 포함되어 있습니다. 또한 청소년 근간대성 뇌전증을 대상으로 하는 2/3상 잠재적 핵심 임상시험도 포함되어 있습니다. 광범위한 발달성 뇌전증성 뇌병증(DEE)을 대상으로 하는 3상도 포함되어 있습니다. 물론 현재 3가지 희귀 발달성 뇌전증성 뇌병증과 관련된 발작에 대한 적응증을 보유하고 있으므로, 향후 해당 허가사항을 더욱 확대할 수 있을 것으로 봅니다. 성인 래녹스-가스토 증후군(LGS) 환자에서 해당 환경에서의 사용을 추가로 뒷받침하기 위한 근거 창출 연구도 진행하고 있습니다. 에피디올렉스와 그 영향력, 그리고 해당 제품의 장기적인 성장 가능성에 대해 매우 큰 기대를 갖고 있습니다. 저희는 분명 스스로를 뇌전증 전문 기업이라고 생각합니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 저희는 두 개의 파이프라인 제품을 보유하고 있습니다. 하나는 1상 단계의 결신성 뇌전증 치료제이며, 최근에는 Kv7을 1상에 진입시킬 계획도 세웠습니다. 저희는 이 후보물질이 잠재적으로 동종 계열 최고의 Kv7 개방제가 될 수 있다고 생각합니다.

이와 더불어, 어제 액티오 거래를 최종 완료했다는 소식을 전하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 아직 해당 데이터는 보지 못하셨을 것입니다. 물론 저희는 실사의 일환으로 해당 데이터를 이미 확인했으며, 조만간 이 데이터가 발표되기를 기대하고 있습니다. 또 다른 희귀 뇌전증 분야에 진출하게 되어 매우 기대가 큽니다. 이번 경우에는 해당 억제제가 특정 단일 유전자 변이를 표적으로 한다고 보고 있으며, 이 변이는 환자들의 뇌전증뿐 아니라 이들이 겪는 발달상의 어려움도 유발합니다. 저희가 확인한 전임상 및 임상 데이터를 바탕으로, 이와 같은 표적 기반 맞춤형 의약품은 상당한 차이를 만들어낼 수 있습니다. 또한 모데이소의 액션 임상시험이 계획대로 계속 진행되고 있다는 점도 기쁘게 생각합니다. 내년에 전체 생존율에 대한 중간 분석을 실시할 예정이며, 이를 통해 일선 치료의 고등급 교종에서 조기 허가를 받을 수 있는 기회를 얻을 수 있다는 일정도 재확인했습니다.

현재 저희는 불응성 고등급 교종에 대해 허가를 보유하고 있습니다. 이는 중간 분석이므로, 분석 결과가 목표를 충족하지 못하더라도 임상시험은 완료될 때까지 계속 진행됩니다. 마지막으로, 차세대 오렉신 2 작용제가 최근 임상시험계획(IND) 승인을 받았으며, 올해 건강한 자원자를 대상으로 한 연구에 들어갈 예정이라는 소식도 전해드렸습니다. 이것이 제 관점에서 본 주요 내용입니다. 여기서 잠시 마치고, 질문이 있으시면 받도록 하겠습니다.

네, 감사합니다. 훌륭한 질문입니다. 저희가 자니다타맙에 관심을 갖게 된 것은 초기 단계부터였다고 말씀드릴 수 있는데, 그 이유는 독특한 작용 기전 때문이었습니다. 이는 이중 파라토픽 구조로 설계된 최초의 HER2 항체입니다. 이는 각 항체가 수용체의 서로 다른 두 결합 에피토프에 특이성을 가진다는 의미입니다. 이 결합 에피토프들은 임상적으로 검증된 부위를 기반으로 선정됐습니다. 구체적으로는 세포외 도메인 4와 2입니다. 이는 허셉틴과 퍼제타가 결합하는 부위에 해당합니다. 차별점은 이 두 부위를 하나의 항체에 결합시켰다는 데 있습니다. 허셉틴과 퍼제타를 함께 투여하는 경우와 달리, 항체의 각 파브 조각은 서로 다른 수용체에 결합해야 합니다. 이 과정에서 항체가 하나의 수용체에 결합하면,

다른 파브 조각은 동일한 수용체의 해당 결합 에피토프에 도달할 수 없기 때문에 다른 수용체를 붙잡아 끌어옵니다. 이후 추가적인 항체에서도 이 과정이 순차적으로 일어납니다. 그 결과, 네이처 커뮤니케이션스 논문에서 입증된 것처럼 수용체의 캡 형성과 클러스터링, 내부화가 일어나며, 중요하게는 보체가 고정됩니다. 이 분자를 진정으로 차별화하는 점은 보체 연쇄반응을 유발한다는 것이며, 이는 다른 어떤 항체에서도 일어나지 않습니다. 또한 매우 활성이 높은 에프시 조각을 갖도록 설계됐습니다. 항체를 Y자 형태라고 생각하면, 에프시 조각은 일반적으로 면역 반응을 유도하고 대식세포와 자연살해세포를 모집하는 부분입니다. 보체 연쇄반응이 활성화되고, 자연살해세포와 대식세포가 모집됩니다.

즉, HER2와 HER3 신호를 차단하고 수용체를 내부화할 뿐만 아니라, 다른 항체와는 다른 방식으로 면역 체계를 활성화하는 항체인 것입니다. 그 때문에 저희는 이 약물이 PD-1 억제제와 상승작용을 일으킬 수 있다는 가설을 세웠습니다. 사람들이 1차 치료 위암 임상시험에서 PD-L1 음성 환자에게도 활성이 나타난 것에 놀랐을 때, 왜 놀라운 결과라고 생각했을지 이해할 수 있었습니다. PD-L1 발현이 낮은 환자에서는 이전에 세 가지 서로 다른 PD-1 항체를 사용한 네 건의 연구에서 모두 활성이 나타나지 않았기 때문입니다. 여기에는 HER2 양성 질환에서 진행된 키트루다 임상시험과 전체 환자군을 대상으로 한 티슬리주맙 임상시험도 포함됩니다. 하지만 저희의 2상 임상시험에서는 PD-L1 음성 환자에게서도 활성이 나타났으며, 이는 자니다타맙으로 인해 발생하는 면역 활성화 때문이라고 생각합니다. 그러한 작용 기전이 저희가 처음으로 큰 관심을 갖게 된 핵심 이유였습니다.

다만 당시에는 아직 초기 단계였고 임상 데이터도 많이 확인되지 않은 상황이었습니다. 그래서 저희 사업개발팀은 5,000만 달러를 투자하는 결정을 내렸습니다. 담도관암 데이터가 나오면 옵션을 행사할 수 있고, 결과가 마음에 들지 않으면 5,000만 달러를 포기하고 철회할 수 있다는 조건이었습니다. 저희는 담도관암 데이터에 매우 만족했습니다. 아시다시피 반응률이 40%를 넘었고, 반응도 매우 오래 지속됐습니다. 허가사항에 포함된 환자군인 IHC 3+ 환자군을 보면, 반응률은 이는 해당 적응증에서 승인을 받은 적이 없는 허셉틴과 퍼제타의 과거 데이터와 비교해 매우 차별화된 결과입니다. 또한 개발 경로도 매우 합리적이라고 판단했습니다. 담도관암에서는 빠르게 시장에 진입할 수 있었고, 1차 치료 위암에서는 허셉틴만 승인된 상황에서 저희가 승기를 잡을 수 있는 명확한 미개척 영역을 공략할 수 있었기 때문입니다.

따라서 저희는 이 두 적응증만으로도 거래 비용을 충분히 회수할 수 있다고 판단했습니다. 하지만 앞서 말씀드린 것처럼, 1상 데이터와 작용 기전을 바탕으로 그 이상으로 훨씬 확장할 수 있는 기회도 확인했습니다.