코덱시스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다, 크리스틴. 이 자리에 오게 되어 매우 기쁩니다. 이런 기회를 갖게 되어 정말 좋습니다.

네. 코덱시스는 고도로 설계된 효소를 활용해 제조 솔루션을 제공합니다. 지난 15년간 성공적으로 이 일을 해오고 있습니다. 매년 제약 산업에 수 톤 단위의 효소를 공급하고 있습니다. 하지만 최근 몇 년간 가장 흥미로운 점은 단일 효소 작업 대신, siRNA를 생성하는 효소들로 구성된 제조 플랫폼을 만들었다는 것입니다. 이 플랫폼은 올리고뉴클레오티드를 생성하며, 우리는 이를 siRNA 생성 최적화에 집중하고 있고, 이를 ECO 합성 제조 플랫폼이라고 부릅니다. ECO는 효소 촉매 올리고뉴클레오티드 합성을 의미합니다.

네. siRNA는 치료 방식으로서 점점 빛을 발하고 있다고 생각합니다. siRNA는 처음에 소규모 적응증에서 상용화되었지만, 인클리시란 승인 이후 훨씬 더 큰 적응증으로 확장되었습니다. 현재 3건의 대규모 3상 심혈관 임상시험이 진행 중입니다. 제약 산업이 매우 큰 기회를 향해 본격적으로 나아가고 있음을 볼 수 있습니다. siRNA는 여러 적응증에서 안전하고 효과적이며, 분기별 또는 반기별 투여라는 매우 매력적인 투여 빈도를 가진 치료법으로 입증되었습니다. 이 치료 방식의 가장 큰 장점은 이론적으로 전체 전사체가 약물 타깃으로 접근 가능하다는 점입니다.

네, 지난 10년간 첨단 의약품과 제조 기술 분야에서 쌓은 제 경험으로 볼 때, 우리는 획기적인 기초 과학을 이뤄냈다고 생각합니다. 하지만 일부 정밀 의약품이나 첨단 의약품에서는 생산 기술이 오히려 뒤처진 경우도 있습니다. 이러한 혁신 기술로 혜택을 볼 수 있는 환자와 이 기술들이 상업적으로 성공할 가능성은 아직 우리가 기대하는 미래 의약품의 큰 도약 단계에 도달하지 못한 것 같습니다. 하지만 모든 지표를 보면, 현재 개발 단계에 있는 siRNA 자산이 400개에서 600개 사이로 추정됩니다. 임상시험 FDA 데이터베이스에는 100개가 넘는 siRNA 관련 시험이 등록되어 있습니다.

우리가 보는 것은 적응증 면에서 매우 다양한 폭과, 매우 중요한 적응증에 대한 높은 관심입니다. 이미 언급한 심혈관계뿐만 아니라 비만 관련, 중추신경계 타깃에도 많은 관심이 있습니다. 제가 보기에 의약품 발전을 위한 여러 방법 중 siRNA가 가장 강력한 치료법 중 하나라고 생각합니다.

네, 기존 화학 합성은 40년 이상의 긴 역사를 가지고 있고, 이 화학 분야의 전문가들은 매우 익숙하며, 기술도 고도로 최적화되어 있습니다. 네, 제품을 대량 생산하는 업체도 있고, 인클리시란 같은 대형 제품도 있기에 기존 생산 기술로 시장에서 작업하는 사람들이 분명히 있습니다. 하지만 이러한 기술에는 상당한 어려움이 존재합니다. 고체상 유기 합성의 최대 배치 크기는 약 7~10킬로그램 정도입니다. 1상 임상시험용 제품을 만들 때는 이 문제가 크게 느껴지지 않을 수 있습니다. 하지만 성공적인 상업용 제품이라서 연간 1톤의 제품을 생산해야 한다면, 이 문제는 매우 심각한 도전 과제가 됩니다.