로이반트 사이언시스 FDA announcement

시작해 주십시오. 안녕하세요. LISRAYA의 FDA 승인 내용을 검토하기 위한 오늘 콜에 참석해 주셔서 감사합니다.

저는 로이반트의 스테파니 리입니다. 오늘은 로이반트의 CEO 맷 글라인과 프리오반트의 CEO 벤 짐머가 발표를 진행하겠습니다. 컨퍼런스 콜로 접속하신 분들께서는, 오늘 발표 중인 슬라이드와 이번 업데이트를 알리는 보도자료를 당사 IR 웹사이트 www.investor.roivant.com에서 확인하실 수 있습니다. 또한 발표 진행 중 현재 슬라이드 번호도 함께 안내드려, 내용을 따라오시기 쉽도록 하겠습니다. 오늘 발표에서는 일부 미래예측진술을 하게 된다는 점을 다시 한 번 안내드립니다. 해당 미래예측진술과 관련된 위험 및 불확실성에 관한 추가 정보는 당사가 SEC에 제출한 자료를 확인해 주시길 강력히 권고드립니다. 그럼 맷에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 스테프. 그리고 오늘 아침 전화로 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다. 저희로서는 분명히 매우 흥미로운 업데이트이기 때문에, 오늘 이 자리에 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 지난 며칠 동안 몇 분께 제가 떠올린 생각을 말씀드린 적이 있는데요. 우승 상품이 ‘즉시 또 다른 마라톤을 뛰기 시작할 자격’인 마라톤은 참으로 만족스럽지 않다는 것입니다. 그리고 바로 지금이 그런 순간입니다. 여러분도 아시다시피, 저희가 마침내 LISRAYA를 승인 단계까지 끌어올렸기 때문입니다. 이제 환자분들께 약을 실제로 공급할 수 있게 되었고, 그와 관련해 해야 할 일이 정말 많습니다. 그래서 오늘은 이것이 무엇을 의미하는지, 그리고 왜 저희가 이에 대해 기대하고 있는지에 대해 조금 말씀드리겠습니다. 벤이 라벨과 앞으로의 진행 절차에 대해 조금 말씀드릴 예정입니다.

또 저희는 이 약의 임상 데이터를 간단히 다시 짚어보려고 합니다. 기억해 둘 가치가 있다고 생각하기 때문이며, 이후 마지막에는 질의응답 시간을 충분히 두겠습니다. 그럼 자료 3페이지의 헤드라인부터 시작하겠습니다. LISRAYA가 이제 승인되었다는 것입니다. 오늘은 정말 큰 날입니다. 이는 피부근염 환자를 대상으로 승인된 최초의 현대적 치료제이자, 피부근염 환자를 대상으로 승인된 최초의 경구 표적치료제입니다. 전반적으로 선택지가 너무 적기 때문에, 새로운 선택지가 생겼다는 것 자체가 매우 의미가 큽니다. 그리고 이 약이 갖는 의미와 관련해서는 또 다른 ‘최초’들도 많이 있습니다. 저희는 이를 환자분들께 제공할 수 있는 기회에 대해 매우 기대하고 있습니다. 또 이러한 잠재적 혜택을 환자분들께 전달할 수 있게 된 점에 대해서도 매우 기대하고 있습니다. 따라서 이는 큰 기회입니다.

30일분 기준 리스트 가격은 3만 5천 달러로 책정될 예정입니다. 이 부분은 벤이 자세히 말씀드릴 것입니다. 접근성은 분명히 저희의 핵심 과제이며, 필요한 모든 환자분들께서 합리적인 본인부담금 수준에서 접근하실 수 있도록 정말 열심히 노력하고 있습니다. 아마 많은 분들께서 궁금해하셨던 부분일 것 같습니다. 4페이지에서는 FDA가 어제 LISRAYA 승인과 관련해 보도자료를 발표했습니다. 물론 저희도 보도자료를 냈지만, FDA의 보도자료 내용에 대해 저희가 어떤 영향을 준 것은 전혀 아닙니다. 사실, 그들은 이번 순간이 얼마나 흥분되는 일인지 매우 잘 요약해 주었다고 저희는 생각합니다. 4페이지에는 CDER 산하 면역학·염증 담당 부서장 발언을 인용해 실어두었습니다.

저희가 느끼는 바를 그대로 요약해 주는 것 같기도 한데요, 피부근염 환자분들께는 오랫동안 매우 큰 미충족 의료수요가 존재해 왔습니다. 오늘은 피부근염이라는 정말 다루기 어려운 질환을 관리하는 데 도움이 되도록, 피부근염을 대상으로 구체적으로 연구된 표적 치료제이자 승인된 경구 치료제가 처음으로 나온 날이라고 할 수 있습니다. 앞서 5페이지에서 몇 가지 포인트를 말씀드렸지만, 이번 치료제는 DM에서 최초로 승인된 표적 치료제이자, DM에서 최초로 승인된 1일 1회 복용 경구 치료제입니다. 그리고 물론 질병 개선과 함께, DM에서 스테로이드 감량 효과(steroid-sparing benefit)를 위해 명확히 승인된 치료제로는 이번이 최초입니다. 또한 DM을 대상으로 한 52주 DM-특이 임상시험에서 통계적 유의성을 입증해 승인된 치료제로도 최초입니다.

어떤 적응증에서든 TYK2 및 JAK1 억제제로 승인된 것은 이번이 처음이며, 저희가 보기에는 매우 독특한 기전으로 앞으로 잠재력이 큰, 계열 내 최초(first-in-class)라는 새로운 승인입니다. 이미 말씀드린 내용이지만, 6페이지에서 다시 한 번 말씀드리겠습니다. 그렇다고 노력이 부족했던 것은 아닙니다. 과거에는 면역학 분야의 대표적인 약물들인 리툭시맙, 레미케이드, 엔브렐 등 여러 약물들을 피부근염에서 승인까지 끌고 가기 위한 시도가 많이 있었지만, DM-특이 연구에서는 그 어느 것도 성공하지 못했습니다. 그리고 그보다 더 최근까지도 DM 임상시험에서 P값을 확보하는 데 어려움이 계속되어 왔습니다. 이런 기회를 저희가 실제로 제공할 수 있었다는 점이 정말 매우 흥분되는 일이고, DM 환자 및 의료진 커뮤니티도 이런 순간을 오래 기다려 왔다고 생각합니다.

말씀드린 대로, 데이터 등을 리뷰하기 위해 몇 가지를 진행하겠습니다. 그에 앞서, 벤에게 마이크를 넘기고자 합니다. 참고로 이 얘기는 마지막에도 다시 말씀드리겠습니다. 이런 승인 관련 콜은, 이러한 약물들을 전진시키는 데 관여하신 정말 많은 분들께 감사드리는 중요한 순간이기도 합니다. 그중에서도 가장 중요한 분들은 임상시험 수행 과정에서 저희를 믿고 참여해 주신 환자분들과 연구자분들이고, 치료를 저희에게 맡겨 주신 데 대해 저희는 영원히 큰 빚을 지고 있습니다. 이번 승인은 그분들께 영원히 빚지고 있는 것입니다.

또한 로이반트와 프리오반트에도 정말 엄청나게 많은 분들이 함께해 주셨습니다. 벤에게 넘기기에 앞서, 이 프로그램을 빠르고 엄격하며 높은 품질로 실행했고 환자 중심으로 이끌어 준 벤과 프리오반트 팀에 특별히 감사의 말씀을 드리고 싶습니다. 참고로 오늘 아침에도 제가 아마 많은 분들이 매일 아침 하시듯이, 이번에는 여기 일정과 관련해 ChatGPT와 대화를 하고 있었습니다. 솔직히 말씀드리면, 제가 떠올릴 수 있는 약들을 쭉 살펴봤는데, 새로운 민사금전벌칙(Civil Money Penalty) 프로그램의 혜택을 받은 약들을 제외하면, 필요한 3상 데이터 패키지에서 승인까지 우리가 이번에 해낸 것만큼 빠르게 진행된 사례는 거의 없었습니다.

우리는 2025년 9월 중순, 그러니까 1년도 채 되기 전에 피부근염에서의 브레포시티닙 데이터에 대해 함께 모여 논의했는데, 이렇게 지금 이 자리에서 이 소식을 전할 수 있게 되어 정말 큰 영광입니다. 벤과 그의 팀은 정말 많은 부분에서 큰 공로를 인정받아 마땅하다고 생각하는데, 그중 하나는 도움이 절실했던 환자 집단을 위해 긴급성을 갖고 행동했다는 점입니다. 감사합니다, 벤. 이제 7번 슬라이드부터 진행해 주시도록 마이크를 넘기겠습니다.

정말 감사합니다. 저와 프리오반트의 우리 모두, 그리고 수년간 이 프로그램에 매진해 오신 많은 분들께 어제는 분명히 매우 흥분되고 의미 있는 날이었습니다. 7번 슬라이드부터 시작하겠습니다. 사실 어제는 LISRAYA가 승인된 날일 뿐만 아니라, 당초 계획했던 시점보다 약 한 달 앞당겨 LISRAYA의 상업 출시가 이뤄진 날이기도 해서 더욱 뜻깊습니다. 다시 말씀드리면, 매트가 언급한 긴급성과도 맞닿아 있는데요, 저희는 이 약을 환자분들께 가능한 한 빨리 제공하고 시장에 출시하겠다는 열의가 그만큼 컸습니다. 결국 그런 점이 저희를 움직이게 하고, 이 긴급함의 원동력이 됩니다. 피부근염(DM) 환자분들께는 더 나은 치료 옵션이 필요합니다. 마침내 그분들을 위한 선택지를 갖게 되어 기쁘고, 가능한 한 빨리 접근하실 수 있도록 하고자 합니다. 어제부터 처방이 가능합니다.

실제로 저희는 이미 LISRAYA의 첫 처방을 받았습니다. 중요하게도, LISRAYA 마이 컴퍼스 지원 프로그램에 동의하신 첫 환자분들도 이미 등록되었습니다. 이는 저희가 환자분들께 제공하는 매우 중요한 서비스입니다. 이를 통해 제공되는 여러 지원 가운데, 프리오반트의 보험 지원 및 재정 지원 프로그램 이용도 포함됩니다. 저희는 이 약을 사용하는 많은 환자분들의 본인부담금이 실제로 0달러가 될 수 있다고 보고 있습니다. 따라서 환자분들이 이 치료에 접근하실 수 있도록 보장하는 데 매우 기대가 크고, 또 확고히 전념하고 있습니다. 출시가 본격적으로 진행되고 있어 정말 기쁩니다. 매트가 말했듯이, 우리는 첫 마라톤의 완주를 아주 빠르게 축하했고, 곧바로 다음 마라톤의 1마일 지점을 향해 전력으로 달리기 시작했습니다.

이제 8번 슬라이드로 넘어가 라벨에 대해 조금 말씀드리고자 하는데요, 전반적으로 저희는 그 결과에 대해 매우 만족하고 있습니다. 제가 이에 대해 개인적으로 바라보는 관점을 조금 더 자세히, 몇 분만 말씀드리겠습니다. 제 관점에서 먼저 말씀드리고 싶은 가장 중요한 부분은 라벨의 적응증 문구와 사용 제한 사항이라고 생각합니다. 그 결과에 대해 저희는 정말 매우 만족하고 있습니다. 성인 피부근염 환자에 대한 폭넓은 적응증 문구로, 임상 양상, 질병 중증도, 이전 치료 이력에 따른 제한이 없고, 또한 현재 대다수 피부근염 환자들이 사용하고 있는 스테로이드, 기존 DMARD, IVIG와의 병용 사용에 대해서도 제한이 없습니다.