뉴로페이스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다.

네, 배경 설명을 드리자면, 저희는 특발성 전신 간질이라는 또 다른 간질 질환 상태에 대한 적응증 확대를 위해 PMA 보충 신청서를 제출했습니다. 이로 인해 전체 간질 시장의 약 20%가 추가로 열릴 것으로 예상됩니다. 분명히 TAM 확장의 좋은 동인이 될 것입니다. 승인 시 저희는 IGE에 대해 신경조절기기를 승인받은 유일한 회사가 될 것입니다. 하지만 여기까지 오는 과정에서 몇 차례 어려움이 있었습니다. 가장 최근에는 FDA로부터 승인 불가 통지서(not approvable letter)를 받았습니다. 이에 대해 좀 더 자세히 말씀드릴 수 있지만, 현재 저희는 FDA의 권고에 따라 제출 이슈 요청(SIR) 절차를 진행 중입니다.

FDA는 '이 절차를 꼭 진행하라'고 강력히 권고했습니다. 이 통지서는 저희가 제출한 각 항목과 FDA가 가진 질문들을 상세히 다루고 있으며, 이에 대해 더 깊이 설명드릴 수 있습니다. 모두가 참고하실 점은 지난 실적 발표에서 저희가 재제출 절차를 진행 중이라고 말씀드렸다는 것입니다. 이는 거부 통지서가 아닙니다. 저는 이것이 매우 중요하다고 생각하며, FDA도 저희에게 이를 명확히 전달했고 저희도 신중하게 단어를 선택했습니다. 저희는 일관되게 FDA가 이 SIR 절차를 반드시 거치라고 강력히 권고했다고 말씀드리고 있습니다. SIR 절차는 일종의 미니 패널과 비슷하다고 생각하시면 됩니다.

환자의 목소리와 의사의 목소리를 들을 수 있는 기회가 주어집니다. 저희는 이 환자군이 RNS 시스템 장치를 반드시 필요로 하는 충족되지 않은 수요가 있는 집단이라고 생각합니다. 이는 현재 승인된 동일한 장치입니다. 저희는 모든 주요 안전성 평가 지표를 충족했습니다.

MAUDE 데이터베이스를 보시면 부작용 발생률이 매우 낮고 결과가 매우 우수하다는 것을 확인할 수 있습니다. 저희는 SIR을 제출했습니다. 최근에 제출했으며, FDA는 21일 이내에 회신하고 저희와 미팅을 잡게 됩니다. 그 미팅은 4분기 초에서 중반 사이에 있을 것으로 예상합니다. 그 후 저희가 FDA와 미팅을 진행할 수 있습니다. 저희는 혁신 의료기기 지정(Breakthrough Device designation)을 받았기 때문에 FDA와 매우 협력적인 소통이 가능합니다. FDA가 수정 사항을 주요 수정으로 간주할 경우 180일의 심사 기간이 추가될 수 있습니다. 지금까지는 그런 일이 없었지만, 가능성은 있습니다.

발생하지 않을 수도 있는데, 사람들이 "승인은 언제쯤 될 것 같나요?"라며 계산을 시작합니다. 그 계산에 따르면 미팅 시점에 따라 내년 2분기쯤이 될 수 있습니다. 현재 상황이 이렇고, 저희는 FDA와 만나 환자들을 위해 이 절차를 진전시킬 수 있기를 기대하고 있습니다.

네, 스콧에게 먼저 말씀드리게 하고, 제가 이어서 설명드리겠습니다. 스콧은 투자자 관계를 총괄할 뿐만 아니라 비즈니스 개발과 재무 분야에서도 여러 방면에서 도움을 주고 있으며, 이 부분에 대해 매우 해박하기 때문에 그에게 말씀을 넘기겠습니다. 네, 스콧이 진행하겠습니다.

사라가 언급한 것은 FDA가 연구 대상 전체 인구에서 임상적 이점을 인정했다는 점입니다. FDA가 집중한 부분은 이러한 이점이 특정 하위 그룹 분석에 의해 좌우되는지 여부입니다. 대부분 발작 빈도에 의해 결정됩니다. 예를 들어, 발작이 두 번 이하인지 두 번 이상인지에 따라 특정 하위 그룹이 불균형적인 영향을 미치는지 여부입니다. 우리는 그렇지 않다고 생각합니다. NAUTILUS 임상시험에서 보유한 데이터만으로도 충분하며, 새로운 임상 데이터를 생성할 필요가 없습니다. 모두 이미 가지고 있는 자료들입니다. 우리는 하위 그룹 분석 자료뿐만 아니라 패트릭이 언급한 의사 및 환자 증언, 그리고 실제 데이터와 증거도 제공할 예정입니다. 기존 임상 데이터를 기반으로 승인 경로가 있다고 계속 믿고 있습니다.

여기에 덧붙이자면, FDA가 추가 설명을 요청한 것 중 하나는 임상적 의미성입니다. 결국 그것이 무엇을 의미하는가 하는 점입니다. 이는 전체 증거의 총체와 장치가 필요한 충족되지 않은 환자군의 중요성을 뜻합니다. 스콧이 말했듯이, FDA가 흥미롭게도 24개월 데이터를 요청했습니다. 우리의 18개월 데이터는 실제로 Epilepsia에 게재되었으며, 18개월 시점에서 중앙값 77% 발작 감소를 보여주었습니다. 최근 이 과정에서 24개월 데이터를 제출했습니다. 24개월 데이터는 크게 개선되었습니다. 24개월, 즉 23~24개월 자극 시점에서 중앙값 100% 발작 감소를 기록했습니다. 우리는 데이터가 우리 편이라고 확신합니다.

아직 인구 집단을 세분화하려는 단계는 아닙니다. 우리는 모든 IGE 환자들이 이 치료를 받아야 한다고 믿고 있으며, 그래서 일부에서 요구하는 좁혀진 적응증 단계에는 아직 이르지 못했습니다. 한 가지 말씀드리고 싶은 점은 FDA가 프로토콜에서 12세 이상의 환자 등록을 허용했다는 것입니다. 안타깝게도 12세 이상 등록 환자는 많지 않았습니다. 이것은 일부 질병 상태와 관련이 있습니다. 특발성 전신 간질은 보통 10대 후반에 발병하는 경향이 있고, 의료 과정을 거치면서 성인이 될 때까지 의료 개입을 받지 못하는 경우가 많습니다. 2020년을 돌이켜보면, 많은 환자를 확보하지 못한 것이 이해가 됩니다.

FDA는 해당 인구 집단에 대한 대표성이 제한적이었다고 언급했습니다.