제이드 바이오사이언스 Stifel 2026 Virtual Immunology and Inflammation Forum

여러분, 다시 돌아왔습니다. 다음 파이어사이드 챗에 제이드 바이오사이언시스 팀과 함께하게 되어 정말 기쁩니다. 톰 프롤리히 최고경영자, 앤드루 킹 연구개발 사장 겸 최고과학책임자, 그리고 IgA 신병증 분야의 최고 전문가가 함께합니다. 먼저 톰에게 회사에 대해 간략히 소개해 달라고 부탁드린 다음, 질의응답으로 넘어가겠습니다.

정말 감사합니다, 알렉스. 저희를 초대해 주시고 이번 콘퍼런스와 그 이후에도 스티펠에서 보내주신 모든 지원에 감사드립니다. 제이드는 다양한 자가면역질환 분야에서 동급 최고의 후보물질을 개발하는 데 주력하는 회사입니다. 저희는 많은 분들이 익히 알고 계실 파라곤으로부터 도입한 세 가지 후보물질을 보유하고 있습니다. 이 후보물질들은 반감기가 길고 높은 결합력을 가진 항체를 개발하는 데 주력하는, 매우 우수한 단백질 공학 기술을 기반으로 하며 동급 최고의 치료제를 개발하는 것을 목표로 합니다. 저희는 세 가지 후보물질을 보유하고 있습니다. 선도 프로그램은 JADE101로, APRIL을 표적으로 하며 우선적으로 IgA 신병증에 초점을 맞추고 있습니다. 저희는 이 후보물질이 기전상 가능한 임상 활성을 극대화할 수 있도록 IgA를 가장 크게 감소시킬 가능성이 있는 동급 최고의 프로파일을 갖췄다고 생각합니다. 또한 환자들이 급성기 이후 12주 간격으로 유지 투여를 받을 수 있는 매우 편리한 제형으로 이를 구현할 수 있습니다.

이 프로그램은 현재 2상 임상시험이 진행 중이며 2027년에 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 또한 3상 임상시험을 매우 신속하게 시작하기 위해 준비 중이며, 2027년 상반기에 첫 환자 투약을 실시할 계획입니다. 또한 JADE201도 보유하고 있습니다. 이는 BAFF-R을 표적으로 하는 항체로, 다양한 자가면역질환, 즉 B세포가 매개하는 질환 전반에 적용할 수 있습니다. 이 프로그램은 현재 류마티스 관절염 1상 임상시험이 진행 중이며, 2027년인 내년에 데이터가 나올 것으로 예상하고 있습니다. 적응증 확장 가능성이 매우 큽니다. 저희는 이아날루맙의 개발 경로를 따르고 있지만, JADE201은 반감기가 더 길기 때문에 환자들에게 더욱 편리한 투여 방식으로 더 나은 임상 활성을 확보할 수 있습니다. 최근 공개한 JADE301은 매우 기대되는 프로그램입니다. 이는 인터페론 베타를 표적으로 하는 후보물질로, 미충족 의료 수요가 큰 피부근염을 적응증으로 개발하고 있습니다.

현재 이 프로그램의 개시를 준비하고 있으며, 올해 1상 시험에서 첫 건강한 지원자에게 투약하고 2027년인 내년에 데이터를 확보하는 일정을 추진하고 있습니다. 이 프로그램은 다수키바트라는 피부근염 치료용 또 다른 인터페론 베타 억제제의 개발 경로를 따르고 있으며, 다수키바트는 화이자가 개발하고 있습니다. 다수키바트가 정맥주사 방식인 것과 달리 저희는 피하주사 투여를 목표로 하고 있습니다. 또한 인터페론 베타를 통해 확인된 임상 활성을 충분히 확보하고자 합니다. 인터페론 베타는 신경근육 측면의 총 개선 점수뿐 아니라 피부 증상에서도 가장 우수한 결과를 보여주고 있습니다. 정말 기대되는 프로그램입니다. 이 모든 프로그램은 탄탄한 재무 기반과 프로그램을 발전시킬 수 있는 매우 우수한 팀의 역량을 바탕으로 하고 있습니다.

훌륭한 개요였습니다. 이제 1세대 APRIL 및 BAFF-APRIL 이중 표적 후보물질에 대한 2년 시점의 3상 데이터가 두 건 공개됐습니다. 오츠카의 시베프렌리맙과 베라의 아타시셉트 데이터입니다. 간단히 말씀드리면, 두 후보물질 모두 2년 시점에 eGFR을 안정화했습니다. 그런 관점에서 이 데이터들을 살펴볼 때, IgAN에서 아직 충족되지 않은 의료적 수요는 어디에 있다고 보십니까?

네. 앤드루를 IgAN 전문가 중의 전문가라고 소개했으니, 앤드루, 이 질문에 답해 주시겠습니까?

네. 지난 5년여 동안 IgAN에서 항APRIL 반응이 발전해 온 과정을 지켜본 것은 정말 놀라운 일이었습니다. 앞서 말씀하신 것처럼 시베프렌리맙과 아타시셉트 모두 3상에서 eGFR 안정화를 보였는데, 이러한 eGFR 안정화는 일반적으로 평생 투석이나 신장 이식이 필요한 말기 신장질환으로 진행할 위험이 높은 젊은 IgAN 환자들의 질병 경과를 실제로 변화시키는 결과입니다. 저희는 이것이 기준을 설정하는 결과이며, IgAN에서 달성할 수 있는 최선은 eGFR 안정화일 가능성이 높다고 생각합니다. 만성 신장질환, 특히 IgAN에서 eGFR 감소는 일반적으로 네프론 수의 소실에 따른 결과로 여겨지며, 이는 이러한 치료법으로 회복시킬 수 없기 때문입니다. 따라서 기대할 수 있는 최선은 안정화입니다.

저희는 JADE101을 통해 eGFR 안정화로 나타나는 완전한 질병 개선 효과를 재현할 수 있기를 기대합니다. 그러나 이 환자군에서 차별화할 수 있는 중요한 기회가 있다고 생각합니다. 첫째, 말씀드린 것처럼 이 환자들은 20~30대에 진단되는 젊은 성인이므로 잠재적으로 수십 년 동안 평생 치료를 받아야 합니다. 따라서 IgAN에서는 환자의 편의성을 높이고 치료 부담을 줄이는 것이 매우 중요하다고 생각합니다. 이를 통해 환자들이 자가면역질환과 말기 신장질환으로 진행할 수 있다는 두려움에서 더 자유로워질 수 있기 때문입니다. JADE101은 환자의 치료 부담을 줄이고 편의성을 높이며, 다른 면에서는 건강한 젊은 IgAN 환자들이 더 자유로운 생활을 할 수 있도록 편리한 간헐적 피하주사 방식으로 설계됐습니다.

또한 가이드라인에 따르면, 장기적으로는 훌륭하지만 실제 치료 목표로 삼기 어려운 eGFR 안정화뿐만 아니라, eGFR의 경과를 제대로 파악하기 위해 장기간 추적 관찰이 필요한 상황에서 치료 효과를 확인할 수 있는 약제를 제공할 기회도 있다고 생각합니다. 가이드라인은 엄격한 단백뇨 목표에 중점을 두고 있습니다. 즉, 환자의 단백뇨를 하루 0.5g 미만으로 낮추고, 가능하면 정상 범위인 하루 0.3g 이내로 낮추는 것입니다. 이렇게 하면 시간에 따른 eGFR을 추적하지 않고도 장기적인 eGFR과 장기 예후가 환자에게 유리할 것이라는 확신을 가장 크게 가질 수 있습니다.

저희는 JADE101이 매우 강력한 펨토몰 수준의 APRIL 억제제이고, 로딩 용량 또는 유도 용량 전략으로 투여된다는 점에서 유효성을 차별화할 기회가 있다고 생각합니다. 목표는 IgA를 가능한 한 빠르고 깊게 낮춰 단백뇨 감소 측면에서 더 이른 혜택을 제공하고, 관해에 가까운 목표 수준에 도달하는 환자 비율을 높이는 것입니다. 이는 편리한 간헐적 투여 일정과 결합하기에 매우 좋은 프로파일이 될 것입니다.

네. 이러한 맥락에서 1상 데이터를 설명해 주시고, 해당 데이터가 이 제품 프로파일에 대한 현재의 사고방식과 어떻게 연결되는지 말씀해 주시겠습니까?

네. IgAN에서 항APRIL 치료의 경우 1상 데이터가 특히 유용한데, IgAN에서 임상적 유효성을 궁극적으로 예측할 수 있는 바이오마커가 풍부해 중개 연구 측면에서 매우 많은 정보를 제공하기 때문입니다. IgAN은 IgA를 포함한 면역복합체에 의해 발병하는 질환입니다. 건강한 지원자에서 IgA 감소와 함께 나타나는 매우 강력한 반응은 특히 중요합니다. 이는 궁극적으로 이러한 약제를 투여한 IgAN 환자에서 관찰되는 IgA 감소와 매우 일관되며, 임상적 유익을 예측할 수 있기 때문입니다. 항APRIL 치료제를 투여했을 때 8주 시점에 관찰되는 초기 IgA 감소는 36주 시점에 궁극적으로 나타나는 단백뇨 감소와 높은 연관성을 보입니다. 저희는 이것이 1상 연구에서 중요한 기준점으로 삼아야 할 평가변수라고 생각합니다.

그리고 단백뇨에 최대의 유익을 제공하기 위해 초기에 빠르고 깊은 IgA 감소를 유도한다는 저희의 목표에 부합하게 JADE101에서 관찰된 결과는 다음과 같습니다. 700mg 유도 용량에서 IgA가 70% 감소했으며, 이는 1세대 약제를 단회 투여했을 때 관찰된 수치보다 수치상 더 큰 감소입니다. 1세대 약제의 경우 기저치 대비 감소 폭이 중반 50% 수준에서 사실상 한계에 도달했으며, IgA를 그보다 더 크게 감소시키려면 시간이 지나면서 반복 투여가 필요했습니다. 저희는 1상 연구에서 확인된 이 평가변수가 JADE101의 특성에 대해 매우 고무적인 결과이며, 저희 관점에서는 개발 위험을 크게 낮춰주는 결과라고 생각합니다.

그렇게 되면 IgA 감소를 통한 질병 수정 효과를 충분히 제공할 수 없게 됩니다.