제논 파마슈티컬 26년 3분기 어닝콜

제논의 2026년 3분기 재무 및 영업 실적을 논의하는 이번 콘퍼런스 콜과 웹캐스트에 함께해 주셔서 감사합니다. 오늘 저와 함께하신 분들은 아이언 모티머 사장 겸 최고경영자, 크리스 케니 박사 최고 의료 책임자, 대런 클라인 최고상업책임자, 터커 켈리 최고재무책임자입니다. 오늘 준비된 발언을 마친 뒤 질의응답을 진행하겠습니다.

이번 콘퍼런스 콜에서 임상시험의 현황과 잠재적 결과, 임상시험 중인 의약품 후보와 파트너사의 의약품 후보의 잠재적 효능 및 안전성 프로파일, 현재 및 예상 적응증에 대한 향후 개발 계획, 시장 규모, 규제 승인 가능성과 상업적 잠재력, 임상시험 설계의 강점, 임상 개발 프로그램을 성공적으로 진행하고 주요 단계에 도달할 수 있는 역량(임상시험계획 승인 신청 또는 이에 상응하는 신청 및 신약허가 신청의 제출 예상 포함), 규제 당국과의 협의 시점 및 결과, 규제 승인을 성공적으로 획득할 수 있는 역량, 아제투칼너 임상시험의 주요 결과 발표 예상 시점, 그리고 2029년까지 운영 자금이 충분할 것이라는 기대 등에 관한 여러 진술을 할 예정이며, 이 가운데 일부는 미래예측진술임을 알려드립니다.

제논의 3분기 재무 실적을 요약한 오늘자 보도자료와 함께 분기 보고서 양식 10-Q가 당사 웹사이트 xenon-pharma.com의 투자자 섹션에 게시되며, 미국 증권거래위원회와 세다 플러스에도 제출될 예정입니다. 이제 아이언에게 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 콜린. 오늘 함께해 주신 모든 분께 안녕하십니까. 환자들의 삶을 바꾸는 의약품을 제공하는 완전 통합형 신경과학 기업으로 나아가는 가운데, 제논은 또 한 분기 동안 생산적인 성과를 거두었습니다. 이를 되짚어보게 되어 기쁩니다. 지난 몇 달 동안 저희는 세 가지 핵심 분야에 집중했습니다. 첫째, 국소 발작 치료를 위해 아제투칼너, 즉 AZK의 미국 식품의약국 승인 및 출시 가능성을 향해 나아가는 동시에 상업 인프라와 출시 계획을 구축하고 있습니다. 죄송합니다. 상업 인프라와 출시 계획을 구축하고 있습니다. 둘째, 추가적인 3상 뇌전증 연구를 진행하고 첫 번째 3상 신경정신의학 연구인 X-NOVA2의 등록을 완료함으로써, 국소 발작을 넘어 AZK의 치료 가능성을 넓히고 있습니다.

셋째, 유망한 초기 단계 자산의 개발을 진전시켜 파이프라인을 확대하고 있습니다. 여기에는 NaV1.7과 Kv7을 표적으로 하는 두 가지 통증 치료 후보물질이 포함되며, 최근 긍정적인 1상 데이터에 근거해 급성 통증을 대상으로 한 2상 개념증명 연구에 진입할 예정이라고 발표했습니다. 3분기에 미국 식품의약국에 신약허가 신청서(NDA)를 제출한 후, AZK의 잠재적 승인과 출시를 위한 준비에 박차를 가하고 있습니다. NDA 자료에는 국소 발작을 대상으로 한 두 건의 핵심 무작위 이중맹검 위약 대조 시험, 즉 2b상 X-TOLE 연구와 3상 X-TOLE2 연구에서 확보한 강력한 과학적 근거가 포함되어 있습니다. 두 연구 모두에서 AZK의 네 가지 용량은 위약과 비교해 월간 발작 빈도를 기저치 대비 통계적으로 유의하게 감소시켰습니다.

X-TOLE2는 위약 보정 중앙값 변화율(MPC)이 42.7%로 X-TOLE을 능가했습니다. 저희가 아는 한, 이는 국소 발작을 대상으로 한 핵심 임상시험에서 관찰된 위약 보정 MPC 가운데 가장 높은 수치입니다. 아제투칼너는 전반적으로 내약성이 양호했고, 두 연구는 물론 다년에 걸친 공개 연장 연구에서도 일관된 안전성 프로파일이 관찰되었습니다. 이에 따라 전체 뇌전증 프로그램에서 현재까지 1,500 환자-년을 넘는 안전성 및 약물 노출 데이터를 확보했습니다. 효능 및 안전성 프로파일에 더해 AZK는 새로운 작용기전을 갖추고 있으며, 1일 1회 투여, 적정 없이 치료 용량으로 바로 투여를 시작할 수 있다는 점, 네 가지 치료 용량을 제공할 수 있을 것으로 예상된다는 점, 약물 간 상호작용(DDI)으로 인한 항발작약(ASM) 용량 조절이 필요하지 않다는 점 등 사용 편의성도 갖추고 있습니다.

저희는 AZK가 뇌전증 치료제 가운데 역대 가장 매력적인 프로파일을 갖춘 약물 중 하나라고 생각하며, 향후 처방을 고려할 의료진과의 대화에서도 이러한 의견을 계속 듣고 있습니다. 학회, 자문위원회, 의료진과의 개별 면담은 물론 시장조사에서도 같은 반응을 확인하고 있습니다. 이와 동시에 팀은 상업 인프라를 구축하고 출시 계획을 준비하는 데 매진하고 있습니다. 뇌전증 전문의, 일반 신경과 전문의, 전문 의료인 등 폭넓은 의료 전문가와의 소통에서 큰 진전을 이루고 있습니다. 다양한 과학적 교류 기회뿐 아니라 현장에서는 의학부 담당자(MSL) 팀을 통해서도 소통하고 있습니다. 상업적 출시 이후 환자의 치료 접근성을 높이는 데 주력하면서 환자 옹호 단체 및 보험 지급자와의 접점도 확대해 왔습니다. 전문 약국 파트너와 같은 핵심 파트너를 선정하는 작업도 진전되고 있습니다.

점점 더 다양한 이해관계자와 소통하면서 AZK의 매력적인 제품 프로파일과 투여 편의성에 대한 기대를 계속 확인하고 있습니다. 또한 의료진, 뇌전증 환자, 환자를 돌보는 분들의 복합적인 요구를 지원하고 이를 위해 혁신을 추구하는 저희의 방식에 대해서도 긍정적인 반응을 듣고 있습니다. 상업화 계획과 더불어 국소 발작을 대상으로 하는 AZK의 3상 X-TOLE3 연구와 PGTCS를 대상으로 하는 X-ACKT 연구의 환자 등록을 계속 진행하고 있습니다. 이 연구들은 뇌전증 치료에서 AZK가 진출할 수 있는 지역과 치료 영역을 확대하는 데 기여할 수 있습니다. 오늘 저희는 X-FIRST라는 중요한 신규 3b/4상 연구도 시작할 계획이라고 발표합니다. 이 연구에서는 표준 항발작약(ASM)에 추가하는 첫 번째 병용 요법으로서 치료 단계의 더 이른 시점에 AZK를 평가할 예정입니다.

임상팀은 내년 1분기에 X-FIRST 연구를 시작하기 위해 준비하고 있으며, 이 연구 계획에 대해 뇌전증 전문의와 일반 신경과 전문의로부터 받은 초기 피드백은 매우 긍정적이었습니다. 뇌전증 관련 연구를 마무리하자면, 다양한 이온 채널을 표적으로 하는 여러 유망 후보물질에도 계속 투자하고 있습니다. 여기에는 드라벳 증후군을 대상으로 하는 전임상 단계의 NaV1.1 프로그램과 뉴로크린과 공동으로 진행 중인 NaV1.2/1.6 프로그램이 포함됩니다. 해당 프로그램의 후보물질 NBI-921355는 1b상 연구를 계속 진행 중이며, 데이터는 2027년에 발표될 것으로 예상합니다. 정신의학 분야로 넘어가면, 저희는 자체 2상 X-NOVA 연구를 비롯한 여러 임상 연구를 바탕으로 Kv7 조절이 새로운 치료 접근법으로서 잠재력이 있다고 계속 믿고 있습니다. X-NOVA 연구에서는 이 기전이 항우울 효과를 나타낼 가능성을 시사하는 유망한 신호가 확인됐습니다.

주요우울장애와 양극성 우울증 같은 질환을 위한 혁신적인 치료제가 시급히 필요합니다. 특히 무쾌감증에도 영향을 미칠 수 있고, 체중 증가나 성기능 장애 없이 차별화된 내약성 프로파일을 제공할 수 있는 치료제가 필요합니다. 지난 9월 업데이트 이후 약 360명의 환자가 등록된 주요우울장애(MDD) 대상 3상 X-NOVA2 연구의 환자 등록을 완료했으며, 주요 결과 데이터는 당초 2027년 1분기가 아니라 2026년 12월에 발표할 것으로 예상합니다. 정신의학 분야의 첫 3상 연구에서 얻은 이번 데이터는 주요우울장애에서 AZK의 유익성-위험성 프로파일을 이해하는 데 도움이 될 것이며, 이를 바탕으로 신경정신의학 프로그램의 다음 단계를 결정할 것입니다. 마지막으로, AZK 외에도 초기 단계의 통증 치료제 포트폴리오에서 최근 진전이 있어 매우 기대가 큽니다.

2주 전 국제통증연구협회(IASP) 세계통증학회에서 선도 후보물질인 NaV1.7 표적 XEN1701과 Kv7 표적 XEN1120의 1상 연구에서 나온 긍정적인 결과를 공유했습니다. 또한 비인간 영장류를 포함한 전임상 동물에서 얻은 유발 통증 데이터도 발표했습니다. 임상 연구에서는 프로그램의 목표를 모두 달성했으며, 1상에서 기대했던 프로파일을 확인하고 급성 통증 대상 2상 개념 입증 연구로의 진전을 뒷받침했습니다. 이 두 가지 혁신적인 비오피오이드 표적에 관한 과학적 연구를 선도하고, 통증 분야 의료진 사이에서 인지도를 높이게 되어 기대가 큽니다. 최근 발표한 통증 분야 소식과 임상 개발 프로그램에 대해 더 자세히 말씀드리기 위해 크리스에게 통화를 넘기겠습니다.

크리스입니다. 네, 알겠습니다. 이안, 정말 감사합니다.

파이프라인 전반에서 큰 진전을 이어가고 있는 지금은 젠온에 매우 고무적인 시기입니다. 오늘은 초기 단계의 통증 치료제 프로그램에 대해 좀 더 자세히 말씀드리겠습니다. 통증 치료 분야를 보면, 오피오이드는 남용 및 의존 위험이 높고 다른 치료제의 효능은 제한적이기 때문에, 오피오이드 사용을 줄일 수 있는 새로운 치료법에 대한 미충족 수요가 여전히 크고 지속되고 있습니다. 통증 분야의 주요 오피니언 리더들은 이온 채널 조절제가 치료법을 혁신할 수 있는 잠재력을 지닌 계열이라며 큰 관심을 보였습니다. 이들은 안전성을 희생하지 않으면서 실질적인 통증 완화를 제공할 수 있는 기전 기반의 혁신을 원합니다. 2주 전 NaV1.7을 표적으로 하는 XEN1701과 Kv7을 표적으로 하는 XEN1120의 1상 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 국제통증연구협회(IASP)의 2026년 세계통증학회에서 발표됐습니다. NaV1.7과 Kv7 모두에 대해 오랫동안 연구해 온 저희에게는 매우 뜻깊은 순간이었습니다.