프리시전 바이오사이언시스 Guggenheim Securities Emerging Outlook: Biotech Summit 2026

구겐하임 2026년 신흥 전망 바이오테크 서밋에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 치료제 분석가 중 한 명인 데브짓이며, 다음 발표 회사인 프리시전 바이오사이언시스를 소개하게 되어 영광입니다. 프리시전에서는 회사의 최고 과학 책임자인 캐시 고서치와 최고 재무 책임자인 알렉스 켈리가 함께했습니다.

감사합니다. 알렉스, 프리시전 소개를 간단히 부탁드려도 될까요?

네, 네. 데브짓, 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 구겐하임 컨퍼런스에서 발표할 기회를 항상 감사하게 생각합니다. 프리시전 바이오사이언시스는, 간단히 말씀드리자면, 매우 집중화된 체내 유전자 편집 회사입니다. 회사는 20년 전에 설립되었습니다. 최근에 20주년을 맞이했습니다. 설립자들이 ARCUS라는 기술을 발명했으며, 2006년에 듀크 대학에서 분사되었고, 그동안 우리는 이 기술을 많이 다듬어 왔습니다. 우리는 단백질 공학 전문가가 되었고, ARCUS를 다양한 체내 유전자 편집에 활용할 수 있습니다. 현재 회사는 두 가지 특정 체내 유전자 편집 프로그램에 집중하고 있습니다.

첫 번째는 만성 B형 간염으로, 전 세계 약 3억 명이 영향을 받는 질환이며, 이 분야가 아마도 유전자 편집에 가장 큰 기회가 될 것입니다. 우리는 현재 1/2상 임상시험 중인 프로그램을 보유하고 있습니다. 데이터를 이미 생성했으며, 곧 캐시가 설명할 것입니다. 그리고 두 번째 프로그램은 PBGENE-DMD 프로그램으로, FDA로부터 IND 인가를 받아 뒤셴 근이영양증에 대한 유전자 편집 임상시험 사이트 개시를 준비 중입니다. 캐시가 ARCUS 기술의 차별화된 특징에 대해 설명드리겠습니다. 이 기술 덕분에 다른 기술로는 불가능한 부위에서 유전자 편집이 가능합니다.