사일런스 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 4th Annual BioConnect Investor Conference

네, 감사합니다. 다시 뵙게 되어 반갑습니다. 다시 초대해 주셔서 감사합니다. Silence는 임상 단계의 생명공학 회사로, siRNA 기술을 기반으로 한 정밀 의약품 개발에 주력하고 있으며, mRNAi GOLD 플랫폼을 보유하고 있습니다. GOLD 플랫폼은 표적화된 약물 전달, 장기간 지속 효과, 그리고 매우 강력한 효능을 목표로 설계되었습니다. 현재 심혈관 대사 및 혈액학 분야의 자산을 결합한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 먼저 TMPRSS6를 타깃으로 하는 siRNA인 다이브시란부터 말씀드리겠습니다. 이 약물은 적혈구 증가증 환자를 위한 치료제입니다. Lp(a) 유전자 침묵화를 타깃으로 하는 siRNA도 보유하고 있습니다. 이것이 제를라시란이며, 1상과 2상을 완료했습니다.

이는 3상 준비 단계의 자산입니다. 또 다른 임상 단계 자산으로 SLN312가 있습니다. 이것은 ANGPTL3를 타깃으로 하는 siRNA로 이상지질혈증 치료제로 개발 중이며, 이번 달 말 유럽 죽상경화학회(EAS)에서 1상 시험 데이터를 발표할 예정입니다. 이상은 임상 단계 자산들입니다. 주요 동인 측면에서, 먼저 다이브시란은 1상을 완료했습니다. 이전에 매우 설득력 있는 1상 데이터를 발표한 바 있습니다. 2상 시험 결과는 8월에 발표될 예정입니다. 이는 회사에 있어 중요한 이정표이자 중대한 촉매제가 될 것입니다. 저희는 이를 매우 기대하고 있습니다.

제로라시란, Lp(a) 관련해서는 심혈관 결과 시험에서 첫 번째 결과 발표를 기대하고 있는데, 이는 생물학적 기전이 임상에 적용된 것을 확실히 보여줄 것이며, 3상 시험 준비가 완료된 상태로, 저희는 3상 시험으로 원활히 진입할 준비가 되어 있습니다. SLN312의 경우, 앞서 말씀드렸듯이 1상 데이터를 발표할 예정이며, 본질적으로 2상 준비가 된 자산으로서 개발을 위한 다양한 옵션을 검토하고 있습니다. 임상 단계 자산을 넘어, 저희는 심대사 영역에서 개발 중인 몇 가지 전임상 자산도 보유하고 있으며, 또한 간 외(extrahepatic) 연구에도 계속 투자하고 있습니다.