로켓 파마슈티컬스 Goldman Sachs 47th Annual Global Healthcare Conference 2026
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- Rocket Pharmaceuticals는 심혈관 유전 질환에 초점을 맞춘 유전자 치료 회사로, 심장 이식 외에는 대안 치료법이 없는 희귀 심장 질환에 대한 치료법 개발에 주력하고 있다.
- 2023년 첫 FDA 승인을 받았으며, 현재 Danon 질환, Pkp2 및 Bag3 관련 심근병증에 대한 3가지 임상 시험을 진행 중이다.
- Danon 질환 치료제의 임상시험 재개 및 용량 재조정, Pkp2 임상 1상에서 유효 용량 확인 후 임상 2상 설계 협의, Bag3 임상 1상 개시 예정이 주요 진행 상황이다.
- Fanconi 빈혈 및 PCD 프로그램은 전략적 검토 중이며, Cardiovascular 프로그램에 자원을 집중하기 위해 라이선스 아웃 가능성을 모색하고 있다.
- 2028년 2분기까지 현금 유동성이 확보되어 있으며, PRV 판매로 현금 보유가 증가했다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 안녕하세요. 다음 세션을 시작하겠습니다. 로켓 파마슈티컬스의 CEO 가우라브 샤와 IR 책임자 메그 도지를 소개하게 되어 기쁩니다. 환영합니다. 올해도 다시 모시게 되어 매우 기쁩니다. 많은 질문을 준비했습니다. 질문에 앞서 가우라브의 개회사부터 시작하겠습니다.
리치, 초대해 주셔서 감사합니다. 다시 돌아오게 되어 반갑습니다. 올해는 로켓 파마에 매우 흥미로운 한 해입니다. 저희는 유전자 치료 회사입니다. 특히 심장 이식 외에는 대안 치료법이 없는 희귀질환과 같이 미충족 수요가 높은 심혈관 유전성 질환에 집중하고 있습니다. 저희의 초점은 수년에 걸쳐 변화해 왔습니다. 처음에는 임상에 세 가지 프로그램을 가진 외부 렌티바이러스 기반 회사로 시작했으며, 그 중 하나가 승인받았습니다. 올해 중증 LAD 1에 대해 Kresladi로 CBER의 첫 승인을 받은 것을 매우 자랑스럽게 생각합니다. 그 이후로 자원과 재정, 그리고 초점을 심장 유전자 치료 회사로 전환했습니다.
올해는 조용히 실행에 집중하면서도 현재 진행 중인 세 가지 임상시험 모두에서 많은 일이 비하인드에서 진행되고 있어 매우 흥미로운 해입니다. 첫 번째는 주로 비대성 심근병증인 다논병, 두 번째는 부정맥성 심근병증인 PKP2, 세 번째는 확장성 심근병증인 BAG3입니다. 이 세 가지 범주는 유전성 심근병증 중 가장 큰 세 가지인 비대성, 부정맥성, 확장성 심근병증을 대표하며, 저희는 심장 유전 질환의 잠재적 치료법을 찾는 데 큰 진전을 이루고 있습니다.
환상적이라고 말씀드리고 싶습니다. 작년 이 컨퍼런스에서 여러분을 모셨습니다. 그때는 매우 다른 상황이었습니다. 여러분은 다논병의 중대한 임상 중단 직후였습니다.
네. 오늘로 빠르게 넘어가면 많은 것이 변했습니다, 그렇죠?
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이 어닝콜에는 3명이 참여했지만, 지금 보이는 건 1명뿐입니다.
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